Qalsody(toversen)加入SPINRAZA,被FDA加速批准用于治疗罕见致命神经退行性疾病的新药! 近日,美国食品和药物管理局(FDA)已加速批准Qalsody(toversen)注射液上市,用于治疗超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS)。 肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种罕见、进行性和致命的神经退行性疾病,会导致大脑和脊髓中负责控制自主肌肉运动的运动神经元丧失。ALS患者会出现肌肉无力和萎缩,导致他们失去独立性,因为他们会逐渐失去行动、说话、进食和最终呼吸的能力。ALS患者的平均预期寿命是从症状出现时起的三到五年。 ALS涉及多种基因。基因检测有助于确定一个人的ALS是否与基因突变有关,即使是在没有已知家族史的人身上也是如此。SOD1-ALS约占所有ALS病例的2%,美国约有330人患有该疾病。5超过15%的ALS患者被认为患有该疾病的遗传形式;8然而,他们可能没有已知的疾病家族史。 QalsodyTM(tofersen)是一种处方药,用于治疗超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS)。根据在接受Qalsody治疗的患者中观察到的血浆神经丝轻链(NfL)减少,该适应症在加速批准下获得批准。 Qalsody鞘内给药,分三次给药,间隔14天给药,此后每28天给药一次维持剂量。 批准日期:2023年4月25日 公司:渤健 QALSODY(托弗森[tofersen])注射液,鞘内使用 美国首次批准:2023年 作用机制 tofersen是一种反义寡核苷酸,通过与SOD1 mRNA结合导致SOD1 mRNA降解,从而导致SOD1蛋白合成减少。 适应症和用法 QALSODY是一种反义寡核苷酸,用于治疗超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS)。该适应症在基于血浆神经丝轻链减少的加速批准下获得批准在接受QALSODY治疗的患者中观察到。该适应症的持续批准可能取决于确认试验的临床益处的验证。 剂量和给药 QALSODY鞘内给药。 剂量信息。 •推荐剂量:每次给药100毫克(15mL) •开始QALSODY治疗,每隔14天给药3次。此后应每28天给药一次维持剂量。 准备和管理说明。 •给药前将其加热至室温 •从小瓶中取出后4小时内给药 •给药前,取出约10mL的脑脊髓液 •鞘内推注1至3分钟 剂型和强度 注射液:100mg/15mL(6.7mg/mL)溶液,单剂量小瓶。 禁忌症 没有 警告和注意事项 •脊髓炎和/或毛囊炎:已报告脊髓炎和神经根炎的严重事件。监测症状;诊断检查和治疗应根据护理标准进行。 •视乳头水肿和颅内压升高:据报道,有严重的视乳头水肿及颅内压升高事件。 监测症状;诊断检查和治疗应按照护理标准进行。 •无菌性脑膜炎:据报道发生了严重的无菌性脑膜炎事件。监测症状;诊断检查和治疗应根据护理标准进行。 不良反应 最常见的不良反应(≥10%接受QALSODY治疗且大于安慰剂治疗的患者)是疼痛、疲劳、关节痛、脑脊液白细胞增加和肌痛。 要报告疑似不良反应,请致电-877-725-7639联系Biogen,或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系美国食品药品监督管理局。 包装供应/储存和处理 供应方式 QALSODY注射液是一种无菌、透明、无色至微黄色的溶液,以100mg/15mL(6.7mg/mL)溶液的形式提供,装在不含防腐剂的单剂量玻璃瓶中。 NDC编号为64406-109-01。 储存和搬运 在原始纸箱中冷藏2°C至8°C(36°F至46°F),以避光。 不要冻结。如果没有制冷设备,QALSODY可以储存在其原始纸箱中,防止在30°C(86°F)或以下的温度下照明长达14天。 如果从原始纸箱中取出,可以从和中取出未开封的QALSODY小瓶如有必要,在30°C或低于30°C的温度下,每天返回冰箱不超过6小时(86°F),最长6天(36小时)。 请参阅随附的QALSODY完整处方信息: https://www.biogencdn.com/us/pdfs/qalsody-prescribing-information.pdf