近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Relyvrio（sodium phenylbutyrate and taurursodiol，PB-TURSO，前称AMX0035）：该药是一种口服固定剂量组合疗法，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）成人患者。
肌萎缩侧索硬化症（简称ALS），俗称“渐冻症”，这是 一种不可逆的致死性运动神经元病，主要症状为四肢和躯干肌肉表现进行性加重的肌肉无力和萎缩，逐渐失去运动功能，像被“冻住”一般，所以俗称“渐冻人”。该病一般进展迅速，半数以上患者确诊后平均生存时间为3 -5年，最后多死于呼吸肌无力导致的呼吸衰竭。
Relyvrio推剂量：前三周每天一包（3克苯丁酸钠和1克牛磺二醇）。三周后，剂量增加到每天两次，每次一包。可以在零食或用餐前服用药物。
批准日期：2022年9月29日 公司：Amylyx Pharmaceuticals, Inc
Relyvrio（苯丁酸钠和牛磺二醇[sodium phenylbutyrate and taurursodiol]），用于口服
美国首次批准：2022
作用机制
RELYVRIO在ALS患者中发挥其治疗作用的机制尚不清楚。
适应症和用法
RELYVRIO适用于治疗成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）。
剂量和给药
• 推荐剂量为1包（3g苯基丁酸钠和1g牛磺二醇），口服或通过饲管给药，如下：。
o 初始剂量：前3周每天1包。
o 维持剂量：此后每天两次，每次1包。
• 在装有8盎司室温水的杯子中倒空一包内容物，并在给药前剧烈搅拌。
• 准备后1小时内服用。
• 在零食或用餐前服用RELYVRIO。
剂型和规格
对于口服混悬剂：单剂量包装中的3g苯基丁酸钠和1g牛磺二醇。
禁忌症
没有任何。
警告和注意事项
• 肠肝循环疾病、胰腺疾病或肠道疾病患者的风险：对于患有干扰胆汁酸循环的疾病的患者，请考虑咨询专家。
在这些患者中监测新的或恶化的腹泻。这些情况也可能导致 RELYVRIO 的任何一种成分的吸收减少。
用于对高钠摄入量敏感的患者：RELYRIO 具有高钠含量。在对盐摄入敏感的患者中，考虑每剂 RELYVRIO 中每日钠摄入量和
适当监控。
不良反应
最常见的不良反应（至少比安慰剂多15%和至少5%）是腹泻、腹痛、恶心和上呼吸道感染。
要报告疑似不良反应请致电877-374-1208联系AmylyxPharmaceuticals, Inc.或致电1-800-FDA1088或 www.fda.gov/medwatch联系FDA。
药物相互作用
有关具有临床意义的药物相互作用的完整列表，请参阅完整的处方信息。
在特定人群中使用
怀孕：根据动物数据，可能对胎儿造成伤害。
包装提供/储存和处理
供应方式
用于口服混悬剂的RELYVRIO以单剂量包装的白色至黄色粉末形式提供，含有3g钠丁酸苯酯和1g牛磺二醇如下：
• 纸箱7个单剂量小包（NDC 73063-035-04）
• 56个单剂量小包的纸箱（纸箱 NDC 73063-035-03），装在4个盒子中，每盒14个单剂量小包/盒子
储存和处理
储存于20°C至25°C（68°F至77°F）；允许偏移至15°C至30°C（59°F至86°F）[参见USP控制室，温度]。防潮。见剂量和给药(2.2) 储存RELYVRIO重组暂停。
请参阅随附的Relyvrio完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=126747c4-39f3-4e20-8f3c-7b8596d8ba7d
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Recently, the US Food and Drug Administration (FDA) approved Relyvrio (sodium phenylbutyrate and taursodiol) oral suspension for the treatment of amyotrophic lateral sclerosis (ALS), commonly known as Lou Gehrig disease.
Amyotrophic lateral sclerosis (ALS for short), commonly known as "frozen", is an irreversible fatal motor neuron disease.Its main symptom is progressive muscle weakness and atrophy of limbs and trunk muscles, gradually losing motor function, like being "frozen", so it is commonly known as "gradually frozen". The disease generally progresses rapidly. More than half of the patients have an average survival time of 3-5 years after diagnosis, and most of them die of respiratory failure caused by respiratory muscle weakness.
Recommended Dosage The recommended initial dosage of RELYVRIO for oral suspension is 1 packet (3 g sodium phenylbutyrate and 1g taurursodiol)daily for the first 3 weeks. After 3 weeks, increase to the maintenance dosage of 1packet twice daily.
PRINCIPAL DISPLAY PANEL
RELYVRIO 3g sodium phenylbutyrate and 1g taurursodiol per packet
NDC 73063-035-04
Carton of 7single-dose packets