部份中文依库珠单抗处资料（仅供参考）
英文名：eculizumab
商品名：Soliris
中文名：依库珠单抗注射剂
生产商：Alexion
药品简介
2014年8月5日，欧盟委员会（EC）已授予Soliris（eculizumab，依库珠单抗）治疗重症肌无力（Myasthenia Gravis，MG）的孤儿药地位（ODD）。
重症肌无力（MG）是一种由神经-肌肉接头处传递功能障碍所引起的罕见的自身免疫性疾病，临床主要表现为部分或全身骨骼肌无力和易疲劳，活动后症状加重，经休息后症状减轻。
重症肌无力（MG）患者肌肉无力，该病可影响患者的行走能力、说话能力、吞咽能力，在某些情况下还能够影响患者的正常呼吸，并可能导致危及生命的肌无力危象（myasthenic crisis）。
Soliris是一种首创（first-in-class）的终端补体抑制剂，目前已获批用于阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）的治疗，这是2种超罕见（ultra-rare）、致衰性且危机生命的疾病，由慢性且不受控的补体激活导致。阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）系后天获得性的红细胞膜缺陷引起的对补体激活异常敏感的慢性血管内溶血，常睡眠时加重，可伴间歇性血红蛋白尿和全血细胞减少症或反复血栓形成。非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）是一种罕见的遗传性疾病，是一种由补体介导的血栓性微血管病，该病累及多系统，以微血管病性溶血、急性肾衰竭和血小板减少为主要特征。
作用机理
依库珠单抗是Soliris中的活性成分，是一种末端补体抑制剂，以高亲和力特异性结合补体蛋白C5，从而抑制了其对C5a和C5b的裂解并阻止了末端补体复合物C5b-9的产生。依库丽单抗保留了补体激活的早期成分，这是微生物调理和清除免疫复合物必不可少的。
在PNH患者中，Soliris治疗可阻止不受控制的终末补体激活以及由此产生的补体介导的血管内溶血作用。
在大多数PNH患者中，依库丽单抗的血清浓度约为35微克/毫升，足以基本完全抑制末端补体介导的血管内溶血。
在PNH中，长期服用Soliris会导致补体介导的溶血活性迅速持续降低。
在aHUS患者中，Soliris治疗可阻止不受控制的终末补体激活以及由此产生的补体介导的血栓性微血管病。
按照推荐的方式用Soliris治疗的所有患者均显示出终末补体活性的快速持续降低。在所有aHUS患者中，依库丽单抗的血清浓度约为50-100微克/mL，足以基本完全抑制末端补体活性。
在aHUS中，长期服用Soliris可导致补体介导的血栓性微血管病迅速而持续地减少。
在难治性gMG患者中，不受控制的终末补体激活会导致神经肌肉连接处（NMJ）的膜攻击复合物（MAC）依赖性裂解和C5a依赖性炎症，从而导致神经肌肉传递失败。长期服用Soliris会立即，完全和持续抑制终末补体活性（依库丽单抗血清浓度≥116微克/毫升）。
在NMOSD患者中，由针对AQP4的自身抗体引起的不受控制的终末补体激活会导致MAC和C5a依赖性炎症的形成，从而导致星形胶质细胞坏死和血脑屏障通透性增加，以及周围的少突胶质细胞和神经元死亡。长期服用Soliris会立即，完全和持续抑制终末补体活性（依库珠单抗血清浓度≥116微克/毫升）。
适应症
Soliris适用于成人和儿童，用于治疗：
-阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）。
无论溶血史如何，溶血患者的临床症状均表明其具有高疾病活动性的临床症状证明了其临床获益。
-非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。
Soliris适用于成人，可用于治疗：
-抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的患者的难治性广义重症肌无力（gMG）。
-抗aquaporin-4（AQP4）抗体阳性且疾病复发的患者出现视神经脊髓炎光谱疾病（NMOSD）。
用法与用量
成年患者：
在阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）中：
成年患者（≥18岁）的PNH给药方案包括4周的初始阶段，然后是维持阶段：
•初始阶段：在头4周内，每周25-45分钟（35分钟±10分钟）静脉输注600毫克Soliris。
•维持阶段：在第五周通过25–45分钟（35分钟±10分钟）静脉输注900毫克Soliris，随后通过25–45分钟（35分钟±10分钟）静脉注射900毫克Soliris每14±2天输液一次。
在非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）中，难治性全身性重症肌无力（gMG）和视神经脊髓炎性光谱障碍（NMOSD）：
成人患者（≥18岁）的aHUS，难治性gMG和NMOSD给药方案包括4周的初始阶段，然后是维持阶段：
•初始阶段：在头4周内，每周25-45分钟（35分钟±10分钟）静脉输注900毫克Soliris。
•维持阶段：在第五周通过25–45分钟（35分钟±10分钟）静脉输注1,200毫克Soliris，随后通过25–45分钟（35分钟±10分钟）静脉注射1200mg Soliris每14±2天输液一次。
PNH和aHUS的儿科患者：
体重≥40 kg的小儿PNH和aHUS患者分别接受成人剂量推荐。
对于体重低于40千克的小儿PNH和aHUS患者，Soliris给药方案包括：
禁忌症
对依库丽单抗，鼠类蛋白质或第6.1节所列的任何赋形剂超敏反应。
不得在患者中开始Soliris治疗：
-未解决的脑膜炎奈瑟菌感染
-当前未接种过脑膜炎奈瑟菌疫苗的人，除非他们在接种疫苗后2周接受了适当抗生素的预防性治疗。
保质期
30个月
稀释后，应立即使用药用产品。但是，已证明在2°C–8°C下可保持24小时的化学和物理稳定性。
特殊的储存注意事项
存放在冰箱（2°C–8°C）中。
不要冻结。
存放在原始包装中，以避光。
原始包装中的Soliris小瓶只能在最多3天的单个时间内从冷藏存储中取出。在此期间结束后，可以将产品放回冰箱。
有关药品稀释后的储存条件，请参阅第6.3节。
容器的性质和内容
将30毫升浓缩液装在带塞子（丁基，硅化）和带可翻转盖（聚丙烯）的密封件（铝）的小瓶（I型玻璃）中。
一小瓶的包装大小。
处置和其他处置的特殊预防措施
给药前，应目视检查Soliris溶液中是否有颗粒物和变色。
说明：
重建和稀释应按照良好操作规范进行，尤其是在无菌方面。
使用无菌注射器从小瓶中抽出全部S​​oliris。
将推荐剂量转移到输液袋中。
通过将氯化钠9mg/ml（0.9％）的注射溶液，氯化钠4.5mg/ml（0.45％）的注射溶液或5％的葡萄糖溶液添加到输液袋中，将Soliris稀释至终浓度5mg/ml在水中作为稀释剂。
5mg/ml稀释溶液的最终体积对于300mg剂量为60ml，对于600mg剂量为120ml，对于900mg剂量为180ml，对于1,200mg剂量为240ml。溶液应透明无色。
轻轻搅动装有稀释溶液的输液袋，以确保产品和稀释剂充分混合。
在给药前，应将稀释后的溶液暴露于环境空气中，使其温热至室温。
丢弃小瓶中未使用的任何部分，因为产品不含防腐剂。
SOLIRIS 300mg CONCENTRADO PARA SOLUCION PARA PERFUSION.
SOLIRIS 300mg CONCENTRADO PARA SOLUCION PARA PERFUSION, 1vial de 30ml
Laboratorio titular: ALEXION EUROPE SAS.
Laboratorio comercializador: ALEXION PHARMA SPAIN SL.
Sistema de clasificación Anatómico, Terapéutica, Química(ATC)del medicamento:Grupo Anatómico principal:AGENTES ANTINEOPLÁSICOS E INMUNOMODULADORES.Grupo Terapéutico principal: INMUNOSUPRESORES.Subgrupo Terapéutico Farmacológico:INMUNOSUPRESORES.Subgrupo Químico-Terapéutico Farmacológico:Inmunosupresores selectivos.Sustancia final:Eculizumab.
Indicaciones:
Este medicamento está sujeto a prescripción médica, no afecta a la conducción, no es un medicamento genérico, es de uso hospitalario, es un fármaco serializado (en su envase figura un dispositivo de seguridad)y la fecha de caducidad del último lote liberado sin serialización es 30/09/2020, la dosificación es 300 mg y el contenido son 1vial de 30ml.
Está considerado un medicamento "huérfano" según el Reglamento(CE) n°141/2000 del Parlamento Europeo y del Consejo del 16 de diciembre de 1999.
Vías de administración:
VÍA INTRAVENOSA.
Composición (1 principios activos):
1.-ECULIZUMAB. Principio activo:10mg.Composición:1ml. Administración:1vial para inyección. Prescripción:300 mg. Unidad administración: 30ml.
Prospecto y ficha técnica:
Prospecto y ficha técnica en el Centro de Información online de Medicamentos de la AEMPS-CIMA.
Comercialización:
SÍ se comercializa.
Fecha de autorización del medicamento: 07 de Agosto de 2007.
Fecha de comercialización efectiva de la presentación: 09 de Enero de 2012.
Situación del registro del medicamento: Autorizado.
Situación del registro de la presentación del medicamento: Autorizado.
Fecha de ultimo cambio de la situación del registro del medicamento: 07 de Agosto de 2007.
Fecha de la situación de registro de la presentación: 07 de Agosto de 2007.
3 excipientes:
SOLIRIS 300mg CONCENTRADO PARA SOLUCION PARA PERFUSION SÍ contiene 3 excipientes de declaración obligatoria.
Descripción clínica de sustancia/s activa/s: eculizumab.
Descripción clínica del producto: Eculizumab 300mg inyectable perfusión 30ml.
Descripción clínica del producto con formato: Eculizumab 300 mg inyectable perfusión 30ml 1vial.
Origen y fecha de los datos:
Fuente de la información: Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios.
Datos del medicamento actualizados el: 05 de Junio de 2020.
Código Nacional (AEMPS): 659702.
Número Definitivo: 07393001.