近日，由Actleon PHARMS开发的第一种药物Miglustat胶囊获美国FDA批准上市，用于治疗由葡萄糖酶脑苷脂酶出现功能性缺陷所引起的Ⅰ型高雪病的首例药物。美格鲁特(Miglustat)胶囊剂以商品名：zavesca于2003年7月获得美国FDA批准。
高雪病为一种少见的疾病，由于葡萄糖酶脑苷脂酶出现功能性缺陷所致。此酶在人体内参与鞘糖脂葡萄糖鞘脑苷鞘氨醇的降解过程，当鞘糖脂葡萄糖鞘脑苷鞘氨醇的降解受到阻碍时，会使富含此种物质的巨嗜细胞的溶酶体在体内蓄积，发生广泛的病理反应，包括严重贫血、血小板减少、肝脾肿大、骨坏死和骨质减少。在治疗上常采用酶替代方法，美格鲁特用于无法以酶替代治疗的成年患者。
批准日期：2003年07月31日 公司：Actelion Pharmaceuticals US Inc
ZAVESCA（美格鲁特[miglustat]）胶囊，口服
美国初次批准：2003年
作用机理
1型Gaucher病是由葡萄糖脑苷脂酶（一种介导糖鞘脂糖苷神经酰胺降解的酶）的功能缺陷引起的。
Miglustat充当葡糖神经酰胺合酶的竞争性和可逆抑制剂，葡糖神经酰胺合酶是一系列反应中的初始酶，其导致大多数糖鞘脂的合成。
Zavesca有助于降低糖鞘脂生物合成的速度，从而使糖鞘脂底物的量降低至可使缺乏的葡糖脑苷脂酶的残留活性更有效的水平（底物还原疗法）。体内外研究表明，米格司他 可以减少基于葡糖神经酰胺的糖鞘脂的合成。
适应症和用途
Zavesca是一种糖基神经酰胺合酶抑制剂，被指定为治疗轻度/中度1型Gaucher病成年患者的单一疗法，对于这些患者而言，酶替代疗法不是治疗选择。
剂量和给药
推荐剂量是每天定期两次口服100毫克。
在某些患者中，由于震颤或腹泻，可能每天一次或两次将剂量减少至100mg。
肾功能不全的患者：
肾功能不全       调整后的肌酐清除率       推荐建议
                （毫升/min/1.73m2）
轻度                 50–70          起始剂量为每天两次100mg
中等                 30–50           起始剂量为每天100mg
严重                  <30               不建议使用
剂量形式和强度
胶囊：100mg
禁忌症
没有
警告和注意事项
周围神经病变：在所有患者中，每6个月进行一次基线和后续神经系统评估。
现有的震颤或加剧：如果减量后几天内震颤仍未缓解，可减少剂量以减轻震颤或中止治疗。
腹泻和体重减轻：评估对常规干预措施（例如饮食调整）无反应的患者的潜在胃肠道疾病。
不良反应
最常见的不良反应（发生率≥5％）是腹泻，体重减轻，胃痛，气体，恶心和呕吐性头痛，包括偏头痛，震颤，腿抽筋，头晕，虚弱，视力问题，血小板减少，肌肉痉挛，背痛，便秘，口干，手臂和腿部沉重，记忆力减退，行走不稳，厌食，消化不良，感觉异常，胃胀，与食物无关的胃痛和月经改变。
要报告可疑的不良反应，请致电1-866-228-3546与Actelion联系，或致电1-800-FDA-1088与FDA联系或访问www.fda.gov/medwatch。
药物相互作用
Zavesca和伊米苷酶的共同给药可能导致伊米苷酶清除率增加。
在特定人口中使用
怀孕：根据动物数据，可能会造成胎儿伤害。
哺乳母亲：根据药物对母亲的重要性，停止使用药物或进行护理
包装供应/存储和处理方式
Zavesca以含有100mg miglustat的明胶硬胶囊供应。Zavesca 100毫克胶囊是白色不透明的，瓶盖上的黑色印有“ OGT 918”，身体上的黑色印有“ 100”。
Zavesca 100mg胶囊装在泡罩卡中。 每个纸箱提供六张15粒胶囊的泡罩卡。
NDC 66215-201-90：纸箱，含90粒胶囊。
NDC 66215-201-15：包含15粒胶囊的吸塑卡
储存：存放于20°C至25°C（68°至77°F）。允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间漂移。[请参阅USP室温控制]。
完整说明资料附件：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=817892d1-ee12-4632-85fc-57ccdf16d7b8
Miglustat(Zavesca) is an orally-available substrate reduction therapy(SRT) for treatment of mild-to-moderate type 1Gaucher disease(GD1)in adult patients unsuitable for enzyme replacement therapy (ERT).
zavesca-100MG CAPSULE BLISTER CARD CARTON
NDC 66215-201-15
Rx only
zavesca®100mg(migLUstat)capsules
This package is not child resistant.
Contents:
15 Capsules(six blister cards of 15capsules each)
Oral use