部份中文美格鲁特处方资料（仅供参考）
英文名：Miglustat
商品名：Zavesca Kapseln
中文名：美格鲁特硬胶囊
生产商：Actelion Registration Ltd
药品简介
由ACTELION PHARMS公司研制的治疗由葡萄糖酶脑苷脂酶出现功能性缺陷所引起的Ⅰ型戈谢病的首例药物美格鲁特(Miglustat)胶囊剂以商品名zavesca，于2003年7月获得美国FDA批准。
戈谢病为一种少见的遗传代谢性疾病，是由于葡萄糖酶脑苷脂酶出现功能性缺陷所致。此酶在人体内参与鞘糖脂葡萄糖鞘脑苷鞘氨醇的降解过程，当鞘糖脂葡萄糖鞘脑苷鞘氨醇的降解受到阻碍时，会使富含此种物质的巨嗜细胞的溶酶体在体内蓄积，发生广泛的病理反应，包括严重贫血、血小板减少、肝脾肿大、骨坏死和骨质减少。
推荐剂量：为1次100mg，1日3次，若患者出现腹泻和震颤等不良反应，剂量可减少为1日1～2次；对轻度肾脏功能受损者(肌酐清除率为50～70ml/min/1.73m2)推荐剂量为1次100mg，1日2次；对轻度肾脏功能受损者(肌酐清除率为50～70ml/min/1.73m2)推荐剂量为1次100mg，1日2次；对中度肾脏功能受损者(肌酐清除率为30～50ml/min/1.73m2)推荐剂量为1次100mg，1日1次；对重度肾脏功能受损者不宜应用。
适应症
Zavesca适用于轻度至中度1型Gaucher疾病的成年患者的口服治疗。 Zavesca仅可用于不适合使用酶替代疗法的患者的治疗。
Zavesca被指定用于治疗患有C型Niemann-Pick病的成年患者和小儿患者的进行性神经系统疾病。
用法与用量
1型高雪氏病
剂量
成人
成人1型Gaucher病患者的推荐起始剂量为每天3次100mg。
由于腹泻，某些患者可能需要每天一次或两次将剂量暂时减少至100mg。
小儿
Zavesca在0-17岁1型Gaucher病儿童和青少年中的疗效尚未确定。无可用数据。
尼曼-匹克型C型疾病
剂量
成人
成人C型尼曼匹克病患者的推荐剂量为每天200毫克，每日3次。
小儿
Niemann-Pick C型疾病的青少年患者（12岁及以上）的推荐剂量为每天三剂200mg。
保质期
5年。
特殊的储存注意事项
请勿在30°C以上的温度下存放。
容器的性质和内容
ACLAR/ALU泡罩条以一盒4片泡罩条的形式提供，每个泡罩条含21粒胶囊，总共84粒。
完整说明资料附件：
https://www.medicines.org.uk/emc/product/39/smpc
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Zavesca
Actelion Pharmaceuticals Ltd.
Drug Names(s): Vevesca, miglustat, OGT-918, Brazaves
Description:
Zavesca is in a class of drugs known as substrate reduction therapy (SRT). The drug reduces the rate of formation of glucosylceramide, the first intermediate in the synthesis of a large family of glycosphingolipid (GSL) that accumulates in Gaucher's Disease (GD), to a level that can be cleared by the remaining glucocerebrosidase enzyme. This prevents the build up of excess glucosylceramide and other GSLs in the cells of the reticuloendothelial system.
Ingredients
Each capsule contains 100 mg miglustat as the active ingredient.
ZAVESCA also contains the following inactive ingredients:
sodium starch glycollate
povidone
magnesium stearate
gelatin
titanium dioxide
black printing ink