部份中文墨喋呤处方资料（仅供参考）

商品名：Sephience granules

英文名：Sepiapterin

中文名：墨喋呤口服粉末

生产商：PTC Therapeutics

药品简介

2025年12月22日，Sephience™（sepiapterin）口服粉末已获得日本厚生劳动省（MHLW）批准，用于治疗患有苯丙酮尿症（PKU）的儿童和成人。该适应症涵盖所有年龄段和各种疾病严重程度的患者。

Sephience（sepiapterin）是酶辅因子BH4的天然前体，BH4是苯丙氨酸羟化酶 (PAH)的关键辅因子。Sephience其作用机制，能够有效降低血液中苯丙氨酸 (Phe)的水平，并有望治疗多种PKU患者。

苯酮尿症（PKU）是一种罕见的先天代谢异常症，其特征是不能分解被称为苯丙氨酸（Phe）的必需氨基酸，引起神经学症状和其他症状。如果一直未治疗，或者持续管理不充分状态Phe有积蓄到对体内有害的水平。这会产生严重且不可逆的障碍，如永久性智力障碍、痉挛发作、发育迟缓、认知能力下降、作为及情感问题等。PKU的患者，在新生儿期不显示症状，不过，通常，症状发展，生后数年Phe将条目添加到文档注册表。因此产生的损伤是不可逆的。PKU的诊断通常通过新生儿筛查进行。在全世界PKU一起生活的患者估计有58000人。

セピエンス分包顆粒250mg/セピエンス分包顆粒1000mg

药效分类名称

遗传性血管性浮肿（HAE）急性发作治疗用

血浆卡介苗抑制药Sebetralstat片

批准日期：2025年12月23日

商標名

SEPHLENCE GRANULES

一般名：

セピアプテリン（Sepiapterin）

化学名：

2-Amino-6-[(2S)-2-hydroxypropanoyl]-7,8-dihydropteridin4(3H)-one

分子式：

C9H11N5O3

性状：

黄色～橙色粉末

化学構造式：

融点：

223.3℃

批准条件

制定医药品风险管理计划并妥善实施。

药效药理

作用机制

Sepiapterin,BH4的内源性前体。

Sepiapterin在细胞内BH4中描述的场景，使用下列步骤创建明细表，以便在概念设计中分析体量的周长。另外，Sepiapterin和BH4还可作为苯丙氨酸水解酶的药理学伴侣，增加苯丙氨酸水解酶的稳定性。

证明効力的试験

将本制剂口服给苯酮尿症模型小鼠后，苯丙氨酸水解酶的活性上升，血中苯丙氨酸浓度下降。

适应症

苯酮尿症

用法与用量

通常，以下剂量作为Sepiapterin，每日1次饭后或与饮食一起经口给药。另外，在未确认到容忍性的情况下，6个月以上未满2岁时，1天7.5mg/kg2岁以上1天20mg/kg的范围适当减量。

年龄                每日量

0个月以上6个月以下  7.5毫克/千克

6个月以上不满1岁    15毫克/千克

1岁以上2岁以下      30毫克/千克

2岁以上             60毫克/千克

包装

颗粒分包

250mg

30包

1000mg

30包

贮存法：室温保存

有效期：3年

制造商

PTC Theraptics Corporation

注：以上中文处方资料不够完整，使用者以原处方资料为准。

完整说明资料附件：

https://www.pmda.go.jp/PmdaSearch/iyakuDetail/ResultDataSetPDF/651427_39990F4D1020_1_01