部份中文聚乙二醇蛋白酶处方资料（仅供参考）
商品名：Palynziq Subcutaneous Injection
英文名：Pegvaliase
中文名：聚乙二醇蛋白酶预填充注射器
生产商：BioMarin Pharmaceutical
药品简介
近日，欧盟批准BioMarin公司开发的Palynziq（pegvaliase injection）上市，用于降低16岁以上苯丙酮尿症（PKU）患者血液中的苯丙氨酸（Phe）水平。这些患者血液中的Phe水平即使使用其它治疗手段，仍然没有得到足够的控制。Palynziq是一款聚乙二醇化的苯丙氨酸氨解氨酶（PAL），这是欧洲第一款获批的靶向PKU病理机制的酶替代疗法。
PKU是一种罕见遗传病，患者由于无法降解Phe，导致这种氨基酸在体内聚集，并且对大脑产生毒性。如果不加以治疗，Phe对大脑产生的毒性可能导致严重神经和神经心理问题。由于这一疾病症状的严重性，很多国家的婴儿在出生时会接受筛查，以确保尽早诊断并治疗PKU。PKU患者需要通过特别饮食和其它方法终生控制体内的Phe水平。
Palynziq是一款聚乙二醇化的苯丙氨酸氨解氨酶，它通过降解Phe来将患者血液中的Phe水平降低到目标范围。
作用机制
聚乙二醇化酶是一种聚乙二醇化的重组苯丙氨酸氨裂解酶，可转化苯丙氨酸转化为氨和反式肉桂酸，主要通过肝脏代谢消除。
适应症
Palynziq适用于治疗16岁及以上的苯丙酮尿症（PKU）患者
血液苯丙氨酸控制不足（血液苯丙氨酸水平高于600微摩尔/升），尽管先前使用可用的治疗方案进行管理。
用法与用量
Palynziq的治疗应由具有PKU管理经验的医生指导。
剂量
在开始治疗之前，必须获取血液中的苯丙氨酸水平。血液监测建议每月服用一次苯丙氨酸。在确定维持剂量之前，膳食中的苯丙氨酸摄入量应保持一致。
给药方案
起始剂
Palynziq的推荐起始剂量为2.5mg，每周给药一次，持续4周。
滴定
剂量应根据耐受性逐步增加至所需的每日维持剂量
根据表1达到120至600微摩尔/升的血液苯丙氨酸水平。
维持剂
维持剂量是个性化的，以实现患者的血液苯丙氨酸控制（即苯丙氨酸水平在120至600微摩尔/升之间），同时考虑患者对Palynziq和膳食蛋白质摄入量（见表1）。
表1：推荐给药方案
             皮下给药剂量1       下一次剂量增加前的持续时间
起始剂       2.5毫克，每周一次    4周2
滴定         2.5毫克，每周两次    1周2
             10毫克， 每周一次    1周2
             10毫克， 每周两次    1周2
             10毫克， 每周4次     1周2
             每天10毫克           1周2
维护3        每天20毫克           12周至24周
             每天40毫克           16周2
          每日40毫克（2连续注射   16周2
          20毫克预填充注射器）4
          60毫克每日（连续3次注   最大推荐剂量
          射20毫克预充注射器）4
1、 如果血液中的苯丙氨酸水平低于30微摩尔/升，则应将膳食蛋白质摄入量增加到适当水平，然后，如果需要，应减少Palynziq的剂量。
2、 根据患者对Palynziq。
3、 维持剂量是个性化的，以使血液苯丙氨酸水平在120至600微克/升之间。
4、 如果单次注射需要多次注射，则应同时进行注射一天中的时间和注射部位应该彼此相距至少5cm。剂量不应在一天的过程中分开（参见给药方法）。
剂量调整
在Palynziq治疗的滴定和维持过程中，患者可能会出现血液苯丙氨酸水平低于30微摩尔/升。为了控制低苯丙氨酸血症，饮食蛋白质摄入应增加到适当的水平，然后，如果需要，应减少Palynziq的剂量。在患者中
尽管摄入了适当水平的蛋白质，但仍会出现低苯丙氨酸血症，剂量减少预计在治疗低苯丙氨酸血症方面最有效（见第5.2节，暴露效应）。
患者应每2周监测一次，直到血液苯丙氨酸水平在临床范围内可接受范围。
如果在达到每日给药前出现低苯基丙氨酸血症，则剂量可降至之前的滴定剂量。如果达到每日剂量后出现低苯基丙氨酸血症，则剂量可能减少至少10mg，以达到并维持临床可接受的范围。在经历10mg/天的低苯丙氨酸血症的患者中可以减少到5mg/天。
特殊人群
儿科人群
Palynziq对出生至16岁以下的儿科患者的安全性和有效性尚未成立。没有可用的数据。
目前16岁至18岁患者的可用数据。这些患者的体位学与成年人相同。
给药方法
皮下使用。每个预填充注射器仅供一次性使用。由于可能出现急性全身超敏反应，每次给药前用药在诱导和滴定过程中（达到血液苯丙氨酸水平之前的时间小于600微摩尔/升，同时处于稳定剂量；）。应指导患者进行药物治疗前使用H1受体拮抗剂、H2受体拮抗剂和退热药。在维护期间，根据患者对Palynziq的耐受性，可以重新考虑术前用药以进行后续注射。
初次给药应在以下人员的监督下进行
在第一次服用Palynziq之前，患者应接受急性呼吸系统综合征的体征和症状培训全身超敏反应，如果发生反应，立即寻求医疗护理，以及如何正确使用肾上腺素注射装置（自动注射器或预充注射器/笔）。
应适应患者Palynziq治疗。
至少在治疗的前6个月，当患者自行注射时（即给药时不在医疗专业监督下），必须有一名观察员在场每次给药后60分钟。观察者是指：
•在Palynziq给药期间和之后与患者一起出现，
•能够识别急性全身超敏反应的体征和症状，
•如果有必要，可以呼叫紧急医疗支持并服用肾上腺素。
Palynziq治疗6个月后，可能会重新考虑是否需要观察者。在独立自我注射之前，医疗保健专业人员应：
•对患者进行培训，并评估患者正确自我给药的能力产品
•训练观察者识别急性全身超敏反应的体征和症状反应，如果发生反应，立即寻求医疗护理，以及如何正确处理使用肾上腺素注射装置（自动注射器或预充注射器/笔）。
轻度至中度急性全身超敏反应后的重新给药：处方医生应考虑在第一次轻度至中度的急性全身超敏感反应解决后重新给药的风险和益处。第一次给药必须在其他医生的监督下进行具有管理急性全身超敏反应能力的专业人员。
身体上推荐的注射部位是：大腿前中部和腹部下部，肚脐周围5厘米处除外。如果护理人员正在注射臀部和上臂后部也是合适的注射部位。
Palynziq不应注射到痣、疤痕、胎记、瘀伤、皮疹或皮肤部位硬、嫩、红、受损、烧伤、发炎或纹身。应检查注射部位红肿或压痛。
应建议患者或护理人员轮换皮下注射部位。如果不止一个单次注射需要注射，每个注射部位与另一个注射部位的距离应至少为5厘米
注射部位。
Palynziq是一种清澈至略带乳白色、无色至淡黄色的溶液。解决方案不应该是如果变色或浑浊或存在可见颗粒，则使用。
禁忌症
严重全身超敏反应或轻度至中度急性全身性超敏反应复发对聚乙二醇缬氨酸、列出的任何赋形剂或其他赋形剂的超敏反应聚乙二醇化药品。
保质期
2年
Palynziq可在冰箱外（低于25°C）的密封托盘中储存一段时间，最长可达30天，不受热源影响。从冰箱中取出后，产品不得被放回冰箱。
储存的特殊注意事项
储存在冰箱中（2°C-8°C）。不要冻结。
有关冰箱外储存（低于25°C）的更多信息。
容器的性质和内容
1ml预填充注射器，由I型硼硅酸盐玻璃制成，配备26号不锈钢针头、针头安全装置、聚丙烯柱塞杆和氯丁基或溴丁基橡胶
带有氟聚合物涂层的注射器塞。自动护针器由聚碳酸酯透明护针器和护针器内部的不锈钢弹簧。之后注射时，弹簧膨胀，导致针头被针头护罩覆盖。
预填充注射器2.5mg（白色柱塞）：
每个纸箱包含1个预填充注射器。
预填充注射器10mg（绿色柱塞）：
每个纸箱包含1个预填充注射器。
预充注射器20mg（蓝色柱塞）：
每个纸箱包含1或10个预填充注射器。
请参阅随附的Palynziq完整处方信息：
https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/palynziq-
epar-product-information_en.pdf
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Palynziq 20mg Injektionslösung in Fertigspritze
BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED
Wirksame Bestandteile und Inhaltsstoffe
Pegvaliase                   20mg
Natrium chlorid              Hilfstoff
Trometamol                   Hilfstoff
Trometamol hydrochlorid      Hilfstoff
Wasser, für Injektionszwecke Hilfstoff
Zimtsäure                    Hilfstoff
Gesamt Natrium Ion           23mg Hilfstoff
= Gesamt Natrium Ion         mmol Hilfstoff
Produktinformation zu Palynziq 20 mg Injektionslösung in Fertigspritze ***
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