3. Pomalyst：泊马度胺胶囊

泊马度胺（pomalidomide）是继沙利度胺（thalidomide）、来那度胺（lenalidomide）后的第三个度胺类药物，被FDA批准用于其他药物（如来那度胺、硼替佐米）无效的多发性骨髓瘤患者。如同2012年的Kyprolis（卡非佐米），Pomalyst也是经FDA加速批准程序上市，批准依据是一项II期临床研究结果。在这一多中心随机开放标签临床试验中，221名其他药物无效的复发性或难治性多发性骨髓瘤患者被随机分成两组，其中一组单独使用Pomalyst，另一组使用Pomalyst和低剂量地塞米松，单独使用Pomalyst组的客观应答率（objective response rate， ORR）为7.4%，联合使用Pomalyst和低剂量地塞米松组的客观应答率为29.2 %，中位缓解时间为7.4个月。Pomalyst的副作用较多，药品说明书中有黑框警告，警惕胚胎-胎儿毒性、血液毒性、神经系统毒性以及第二原发性恶性肿瘤风险。

4. Kadcyla：ado-trastuzumab emtansine粉针剂

ado-trastuzumab emtansine别名T-DM1，是继Adcetris（brentuximab vedotin）之后第二个被FDA批准上市的新一代抗体偶联药物（antibody-drug conjugate， ADC），用于治疗晚期HER2阳性乳腺癌。近年HER2阳性乳腺癌药物研究取得了较大进展，已上市曲妥珠单抗、拉帕替尼、帕妥珠单抗等靶向药物，除拉帕替尼由GlaxoSmithKline研发外，另三个新药均在Genentech旗下。T-DM1由曲妥珠单抗、DM1和连接子三部分组成，曲妥珠单抗能够靶向HER2的胞外部分，DM1是美坦辛（maytansine）衍生物，能够与微管长春花位点结合，抑制微管蛋白聚集。在一项多中心随机开放标签临床试验中，991名患者被分成两组，一组接受Kadcyla治疗，另一组联合拉帕替尼和卡培他滨治疗，结果显示Kadcyla组的中位无进展生存期（progression-free survival）为9.6个月，中位总生存期（overall survival）为30.9个月，而拉帕替尼和卡培他滨治疗组的中位无进展生存期为6.4个月，中位总生存期为25.1个月。Kadcyla的药品说明书中有黑框警告，提示肝毒性、心脏毒性、胚胎-胎儿毒性，另外还存在肺毒性、神经毒性等不良反应。

5. Osphena：奥培米芬片

奥培米芬（Ospemifene）是托瑞米芬的活性代谢产物之一，也是新型选择性雌激素受体调节剂，既具有雌激素作用，也具有抗雌激素作用，表现为组织选择性，FDA批准该药用于治疗更年期女性性交疼痛。更年期女性由于雌激素水平下降，导致阴道萎缩干燥，引起性交疼痛，奥培米芬的雌激素作用能缓解这些症状。三项随机双盲对照临床试验共涉及1889名患者，前两项为期12周的的临床试验显示Osphena与安慰剂存在显着差异，第三项为期24周的临床试验证明长期使用Osphena的安全性，不过说明书中仍有一黑框警告提示子宫内膜癌风险。

6. Lymphoseek：technetium Tc 99m tilmanocept注射剂

Lymphoseek是一种新型放射诊断试剂，也是30年来FDA首次批准用于淋巴结定位的新药。该药是一种合成的大分子，含有多个甘露糖和二乙烯三胺五醋酸片段，甘露糖可以识别甘露糖受体，起定位作用，二乙烯三胺五醋酸可以螯合99mTc，起放射显影作用。该药通过淋巴网状内皮细胞表面甘露糖受体（CD206）特异性结合，精确定位原发肿瘤发生转移的前哨淋巴结（sentinel lymph node，SLN）。两项临床试验对比了Lymphoseek和上市药物blue dye，共332名恶性黑素瘤或乳腺癌患者参与研究，均注射Lymphoseek和blue dye，结果显示两种药物都定位了大部分淋巴结，但有29%-30%的乳腺癌患者、38%-41%的恶性黑素瘤患者的淋巴结仅被Lymphoseek定位。

7. Dotarem：钆特酸葡胺注射剂

钆特酸葡胺（gadoterate meglumine）是FDA批准的第7个含钆造影剂，用于中枢神经系统的磁共振成像（MRI），前6个同类药物分别是Magnevist、Prohance、Omniscan、Optimark、Multihance、Gadavist。在一项多中心临床试验中，共364名成人和38名儿童参与，钆喷酸葡胺（gadopentetate dimeglumine）作阳性对照，最终证明Dotarem有助于核磁共振成像。所有含钆造影剂说明书中都有肾源性系统性纤维化（nephrogenic systemic fibrosis，NSF）风险的黑框警告，Dotarem也不例外。

8. Tecfidera：富马酸二甲酯缓释胶囊

富马酸二甲酯（dimethyl fumarate）别名BG-12，被FDA批准用于治疗成人复发型多发性硬化症，这是Biogen Idec研发的第四个抗多发性硬化症，并且很可能成为治疗该病的首选口服药物。炎症和氧化应激（oxidative stress）是多发性硬化症的关键病理因子，免疫细胞激活、浸润到中枢神经系统，产生、释放大量活性氧和含氮碎片，导致大范围细胞损伤。BG-12及其活性代谢产物富马酸单甲酯能够激活Nrf2-ARE抗氧化信号通路，抵抗活性氧对细胞的损伤。两项临床试验评价了该药的有效性和安全性，第一项为期2年的随机双盲对照试验中，1234名患者被分成三组，即每天两次240 mg BG-12组、每天3次240 mg BG-12组和安慰剂组，结果显示每天两次240 mg BG-12组的复发率为27%，安慰剂组的复发率为46%，每天3次240 mg BG-12组无额外效益。

9. Invokana：卡格列净片