17. Duavee：共轭雌激素/巴多昔芬片

Duavee是Pfizer开发的复方，含共轭雌激素（conjugated estrogens）、巴多昔芬（bazedoxifene）两种活性成分，用于治疗女性因绝经引起的中度至重度潮热（血管收缩），预防绝经后骨质疏松。巴多昔芬是一种选择性雌激素受体调节剂（同类药物还有雷洛昔芬、他莫昔芬、奥培米芬），在2009年经EMA批准上市，当时FDA担心安全性问题未批准该药。临床试验中，318例潮热患者随机分成Duavee组、安慰剂组，经过12周治疗后，平均每日潮热频率分别减少7.6、4.9次，Duavee组的潮热严重程度也显着降低。另一项临床试验评价了Duavee预防骨质疏松的有效性，3397例患者分成治疗组、安慰剂组，采用治疗2年后的腰椎骨密度为主要临床终点，对于绝经1-5年的患者，治疗组骨密度增加1.72%，安慰剂组骨密度减少1.90%；对于绝经5年以上的患者，治疗组骨密度增加1.64%，安慰剂组骨密度减少1.47%。

18. Adempas：利奥西呱片

利奥西呱（riociguat）是Bayer开发的可溶性鸟苷酸环化酶激活剂，被FDA批准用于慢性血栓栓塞性肺动脉高压（Chronic Thromboembolic Pulmonary Hypertension）和肺动脉高压（Pulmonary Arterial Hypertension）。临床试验中，261 例CTEPH患者分成riociguat和安慰剂组，以六分钟步行距离（six minute walk distance， 6MWD）为主要临床终点，经过16周的治疗后，riociguat组比安慰剂组的平均6MWD增加46米。443例PAH患者分成riociguat和安慰剂组，经过12周的治疗后，riociguat组比安慰剂组的平均6MWD增加36米。黑框警告提示该药有胚胎毒性，妊娠患者禁用。

19. Opsumit：马西替坦片

马西替坦（macitentan）是继波生坦、安立生坦上市的第三个endothelin受体拮抗剂，用于治疗肺动脉高压（Pulmonary Arterial Hypertension）。临床试验中，742例PAH患者分成安慰剂组、3mg马西替坦组、10mg马西替坦组，以死亡或恶性事件（如房间隔造口术、肺移植、六分钟步行距离下降15%）为主要临床终点，安慰剂组与10mg马西替坦组分别有46.4%、31.4%的患者达到主要临床终点，两组死亡人数分别为17人、16人。黑框警告提示该药有胚胎毒性，妊娠患者禁用。

20. Vizamyl：flutemetamol F18注射剂

flutemetamol F18是FDA批准的第二个阿尔兹还默病诊断试剂，它是一种F18标记的硫磺素T类似物，能够被阿尔兹海默病患者大脑摄取、滞留，通过PET扫描显示淀粉样蛋白斑。761例受试者的临床试验证明了Vizamyl的安全性。384例不同程度认知障碍患者的临床试验证明，PET扫描结果具有可重复性，经过训练的观察员能够准确解读PET图像，部分结果经过尸检验证。

21. Gazyva：obinutuzumab注射剂

obinutuzumab是Genentech开发的第二代anti-CD20单抗，被FDA批准联合苯丁酸氮芥治疗慢性淋巴细胞白血病，生存期上优于第一代的利妥昔单抗，针对惰性非霍奇金淋巴瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤的III期临床研究正在进行。在III期临床试验中，356例患者分成obinutuzumab+苯丁酸氮芥组和单用苯丁酸氮芥组，中位无进展生存期分别为23个月、11.1个月。

22. Aptiom：醋酸艾司利卡西平片

醋酸艾司利卡西平是Sunovion Pharma开发的S-利卡西平醋酸酯前药，S-利卡西平是奥卡西平的主要活性代谢产物，能够阻断电压依赖性Na+通道，与奥卡西平相比，醋酸艾司利卡西平的耐受性更好。醋酸艾司利卡西平于2009年在欧洲上市，商品名为Zebinix，此次被FDA批准用于成人癫痫部分性发作。三项随机双盲III期临床试验中，1049例患者分成400mg组、800mg组、1200mg组、安慰剂组，经过12周的维持治疗后，统计发作频率下降一半以上患者的比例，分别为21%、34%、36%、19%。

23. Imbruvica：依鲁替尼胶囊

依鲁替尼（ibrutinib）是Pharmacyclics/Johnson & Johnson共同开发的BTK抑制剂，此次经FDA突破性药物、优先审评、加速批准、孤儿药四重通道批准用于套细胞淋巴瘤。临床试验中，111例既往至少接受过一项治疗的患者经依鲁替尼治疗后，总应答率为65.8%（完全应答17.1%+部分应答48.6%），中位持续应答时间为17.5个月。

24. Luzu：卢立康唑乳膏

卢立康唑（luliconazole）是一种临床广泛使用的唑类抗真菌药物，通过抑制lanosterol demethylase而干扰ergosterol的合成，目前已在多个国家上市（国内商品名为路利特），此次被FDA批准用于红色毛癣菌、絮状表皮癣菌等真菌感染引起的趾间型足癣、股癣、体癣。针对趾间型足癣两项随机双盲临床试验中，423例患者分成卢立康唑乳膏组、空白乳膏组，停药四周后完全治愈（临床治愈+真菌学治愈）率分别为14-26%、2-3%。针对股癣的随机双盲临床试验中，256例患者分成卢立康唑乳膏组、空白乳膏组，停药四周后完全治愈（临床治愈+真菌学治愈）率分别为35%、4%。

25. Olysio：simeprevir胶囊