近日，美国食品药品监督管理局批准Azedra（iobenguane I 131）静脉注射溶液上市，用以治疗无法手术切除（无法切除）的肾上腺罕见肿瘤（嗜铬细胞瘤或副神经节瘤）的12岁及以上的成年人和青少年，已经扩散到原始肿瘤部位之外，需要全身性抗癌治疗。这是首个获得FDA批准的用于此用途的药物。 FDA主任Richard Pazdur医学博士说：“许多患有这些超罕见癌症的患者可以通过手术或局部疗法进行治疗，但是对于经历与肿瘤相关的症状（例如高血压）的患者，尚无有效的全身治疗方法。” FDA药物评估和研究中心的肿瘤学卓越中心和血液学和肿瘤学产品办公室代理主任。“患者现在将获得批准的疗法，该疗法已被证明能够减少对血压药物的需求并减少某些患者的肿瘤大小。” 批准日期：2018年7月30日 公司：Progenics Pharmaceuticals Azedra（iobenguane I 131）注射溶液，静脉使用 美国初次批准：2018年 作用机理 AZEDRA是标记为I 131的碘苯胍。碘苯胍的结构类似于神经递质去甲肾上腺素（NE），并具有与NE相同的摄取和积累途径。碘胍被NE转运蛋白吸收在肾上腺素能神经末梢，并积累在肾上腺素能神经支配的组织中，例如心脏，肺，肾上腺髓质，唾液腺，肝脏和脾脏以及神经rest起源的肿瘤。嗜铬细胞瘤和副神经节瘤（PPGL）是神经c起源的肿瘤，在其细胞表面表达高水平的NE转运蛋白。静脉内给药后，AZEDRA被吸收并聚集在嗜铬细胞瘤和副神经节瘤细胞内，放射性核素I 131的衰变产生的辐射导致细胞死亡和肿瘤坏死。 适应症和用途 AZEDRA是一种放射性治疗剂，适用于治疗需要全身性抗癌治疗的12岁及以上的碘苯胍扫描阳性，不可切除，局部晚期或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤的成年和小儿患者。 剂量和给药 在服用AZEDRA之前，请验证具有生殖潜力的女性的怀孕状况。 服用AZEDRA之前先阻断甲状腺。 如果血小板计数小于80,000/mcL或绝对中性粒细胞计数小于1200/mcL，则不要使用。 以剂量剂量静脉内给药AZEDRA，然后相隔90天给药两次治疗剂量。 推荐的剂量剂量为： 体重超过50公斤的患者：185至222 MBq（5至6mCi） 50公斤或以下的患者：3.7MBq/kg（0.1mCi/kg） 2剂中每剂的推荐治疗剂量为： 大于62.5千克的患者：18,500 MBq（500mCi） 62.5公斤或以下的患者：296MBq/kg（8mCi/kg） 如果需要，根据剂量测定结果得出的辐射剂量估算值调整AZEDRA治疗剂量。 剂量形式和强度 注射液：555MBq/mL（15mCi/ml），以TOC形式在单剂量小瓶中作为透明溶液。 禁忌症 没有。 警告和注意事项 辐射暴露的风险：符合机构辐射安全惯例和患者管理程序，将辐射暴露降至最低。 骨髓抑制：监测血细胞计数。根据血细胞减少症的严重程度，建议停药并降低剂量以减少AZEDRA。 继发性骨髓增生异常综合症，白血病和其他恶性肿瘤：MDS或急性白血病的发生时间从12个月到7年不等。 甲状腺功能减退症：在给药前开始甲状腺阻滞药物治疗，每次给药后继续进行。在开始AZEDRA之前和之后每年监测甲状腺功能减退和促甲状腺激素水平。 血压升高：每次治疗剂量后的最初24小时内，应经常监测血压。 肾毒性：在治疗期间和之后监测肾功能。 肺炎：监测患者的肺炎体征和症状并适当治疗。 胚胎-胎儿毒性：可引起胎儿伤害。建议具有生殖风险的雌性和雄性对胎儿有潜在危险，并使用有效的避孕方法。 不孕风险：可能导致不孕。 不良反应 最常见的3-4级不良反应（≥10％）是淋巴细胞减少症，中性粒细胞减少症，血小板减少症，疲劳，贫血，国际标准化比率增加，恶心，头晕，高血压和呕吐。 要报告可疑的不良反应，请致电844-668-3950与Progenics Pharmaceuticals，Inc或致电1-800-FDA-1088或访问www.fda.gov/medwatch与FDA联系。 药物相互作用 减少儿茶酚胺摄取或耗尽商店的药物：在AZEDRA施用之前和之后停用这些药物。 在特定人口中使用 哺乳期：建议女性不要母乳喂养。 包装供应/存储和处理方式 AZEDRA注射液含有555MBq/mL（15mCi/mL）的I-131（作为碘苯胍I 131）和0.006mg/mL的碘苯胍，是无菌，透明，无色至浅黄色的静脉注射溶液，无色1型硼硅酸盐玻璃30mL单剂量小瓶。AZEDRA提供剂量（2mL）和治疗性（22.5mL）两种形式： 剂量：在校准时（NDC 71258-015-02）的1,110 MBq（30mCi）的碘苯胍I 131。 治疗性：在校准时间（NDC 71258-015-22）为12,488 MBq（337.5 mCi）的碘苯胍I 131。 产品小瓶位于铅封的容器中，该容器置于可重新密封的塑料袋中。 该产品使用美国DOT A型放射性包装在干冰上运输。 储存在-70°C（-94°F）下。 保质期为校准后的6天。 144小时后适当丢弃。 完整说明资料附件： https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=3423ac0f-9585-4abf-a8ba-a5123a8277ee
