Aphexda（motixafortide）是10年来获FDA批准的首款针对多发性骨髓瘤的干细胞创新药品! 近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Aphexda（motixafortide）与非格拉司汀（G-CSF）联合，通过皮下注射给药，将造血干细胞动员到外周血中，用于多发性骨髓瘤患者的收集和随后的自体移植。 多发性骨髓瘤是第二常见的血液系统恶性肿瘤。自体干细胞移植（ASCT）是多发性骨髓瘤标准治疗模式的一部分，可延长这种癌症类型患者的生存期。ASCT的成功取决于在治疗过程中干细胞的充分动员。美国移植和细胞治疗学会（ASTCT）指南建议收集目标为3-5x106 CD34+细胞/kg。此外，建议收集足够数量的干细胞进行两次移植。从历史上看，根据诱导方案和动员策略，高达47%的患者在一次单采后难以收集ASCT的造血干细胞目标数量。 批准日期：2023年9月11日 公司：BioLineRx USA Inc APHEXDA（莫替福肽[motixafortide]）注射用，用于皮下注射 美国首次批准：2023 作用机制 莫替福肽是C-X-C基序趋化因子受体4（CXCR4）的抑制剂，阻断其同源配体基质衍生因子-1α（SDF-1α）/C-X-C基序趋化因子配体12（CXCL12）的结合。SDF-1α和CXCR4在人类造血干细胞向骨髓室的运输和归巢中发挥作用。一旦进入骨髓，干细胞CXCR4可以直接通过SDF-1α或通过诱导其他粘附分子将这些细胞锚定在骨髓基质上。在小鼠、大鼠、狗和人类中，用莫替福肽治疗会导致白细胞增多，并使骨髓干细胞和祖细胞进入外周循环。在啮齿类动物移植模型中，通过莫替福肽动员的干细胞能够以长期的重新繁殖能力进行移植。 适应症和用法 APHEXDA是一种造血干细胞动员剂，用于与filgrastim（G-CSF）联合动员造血干细胞到外周血中进行收集和随后的自体多发性骨髓瘤患者的移植。 剂量和给药 •在每天服用非格拉司汀4天后开始APHEXDA治疗。 •建议剂量为1.25mg/kg实际体重，在开始外周注射前10至14小时皮下注射。 •第二剂APHEXDA可在第三次单采后10至14小时内给药。 •有关制剂和管理的说明，请参阅完整的处方信息。 剂型和强度 注射用：62mg冻干粉，装于单剂量小瓶中，用于重建。 禁忌症 APHEXDA严重超敏反应史。 警告和注意事项 •过敏性休克和超敏反应：在每次服用APHEXDA之前，对所有患者进行H1抗组胺药、H2阻滞剂和白三烯抑制剂的联合用药。在有人员和治疗人员可立即治疗的环境中使用APHEXDA。观察标志和症状并及时处理。 •注射部位反应：建议添加镇痛药（如对乙酰氨基酚）。 •白血病患者的肿瘤细胞动员：APHEXDA可能动员白血病细胞，不应用于白血病患者。 •白细胞增多：观察到循环白细胞增多。在使用APHEXDA期间监测白细胞计数。 •肿瘤细胞动员的潜力：在使用APHEXDA和filgrastim动员HSC的过程中，肿瘤细胞可能从骨髓中分离。肿瘤细胞回输的影响尚不清楚。 •胚胎-胎儿毒性：可能对胎儿造成伤害。建议有生育潜力的妇女注意对胎儿的潜在风险，并采取有效的避孕措施。 不良反应 最常见的不良反应（发生率>20%）是注射部位反应、注射部位疼痛、注射部位红斑、注射部位瘙痒、瘙痒、潮红和背痛。 要报告疑似不良反应，请联系BioLineRxat 1-800-574-9978或美国食品药品监督管理局1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch。 在特定人群中使用 哺乳：建议不要母乳喂养。 包装供应/储存和处理 注射用APHEXDA（莫替福肽）以白色至灰白色冻干粉的形式在单剂量小瓶中提供，用于重建。每个小瓶提供62毫克莫替沙氟自由基。 NDC 82737-073-01（包含一个小瓶的纸箱）在原始纸箱中以2°C至8°C（36°F至46°F）的温度储存，以避光。 •在冷藏2°C至8°C（36°F至46°F）或室温20°C至25°C（68°F至77°F）下避光保存24小时后，丢弃制备的复原溶液。 请参阅随附的APHEXDA完整处方信息： https://www.aphexda.com/files/APHEXDA-Prescribing-Information.pdf
