新药Ojjaara（momelotinib）被美国（FDA）批准为第一种也是唯一一种适用于贫血骨髓纤维化患者的治疗方法！
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Ojjaara（momelotinib，莫洛替尼）用于治疗成人贫血的中高风险骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化（真性红细胞增多症和原发性血小板增多症后）。
Ojjaara是一种每天一次的口服JAK1/JAK2和激活素a受体1型（ACVR1）抑制剂。到目前为止，它是唯一一种被批准用于新诊断和先前治疗的骨髓纤维化贫血患者的药物，可以解决该疾病的关键表现，即贫血、体质症状和脾肿大（脾脏肿大）。
骨髓纤维化（Myelofibrosis）是一种罕见的血液癌症，由JAK-STAT信号传导失调所致，以全身症状、脾脏肿大和进行性贫血为特征。之前的研究表明，约一半的骨髓纤维化患者在符合JAK抑制剂治疗条件时存在中度至重度贫血。然而，目前获批的JAK抑制剂仅能改善症状和脾肿大，并会导致骨髓抑制。这可能引起贫血恶化，导致需要降低药物剂量，因此降低治疗效果。
批准日期：2023年09月15日 公司：葛兰素史克
OJJAARA（莫洛替尼[Momelotinib]）片剂，口服
美国首次批准：2023
作用机制
Momelotinib是野生型Janus激酶1和2（JAK1/JAK2）以及突变型JAK2V617F的抑制剂，它们有助于许多对造血和免疫功能重要的细胞因子和生长因子的信号传导。与JAK3和酪氨酸激酶2（TYK2）相比，Momelotinib及其主要的人体循环代谢产物M21对JAK2具有更高的抑制活性。Momelotinib和M21还抑制激活素A受体1型（ACVR1），也称为激活素受体样激酶2（ALK2），其随后抑制肝铁调素的表达并增加铁的可利用性，从而增加红细胞的产生。MF是一种骨髓增生性肿瘤，与组成型激活和失调的JAK信号有关，有助于ACVR1的炎症和过度激活。JAK信号传导募集并激活STAT（信号转导子和转录激活）蛋白，导致核定位和随后的基因转录调控。
适应症和用法
OJJAARA是一种激酶抑制剂，适用于治疗成人贫血的中高风险骨髓纤维化（MF），包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化[真性红细胞增多症（PV）后和原发性血小板增多症（ET）后]。
剂量和给药
•推荐剂量：200mg，每天口服一次，有无食物。
•严重肝损伤（Child-Pugh C级）：将起始剂量降至150mg，每日口服一次。
剂型和强度
片剂：100mg、150mg、200mg。
禁忌症
没有
警告和注意事项
•感染风险：不要在活动性感染的患者中使用OJJAARA。监测感染的体征和症状，包括乙型肝炎的复发，并立即开始适当的治疗。
•血小板减少症和中性粒细胞减少症：通过减少剂量或中断治疗。
•肝毒性：在OJJAARA治疗开始前和整个治疗过程中定期进行肝脏检查。
•重大心血管不良事件（MACE）：监测症状，及时评估和治疗。
•血栓形成：及时评估和治疗血栓形成症状。
•恶性肿瘤：监测继发性恶性肿瘤的发展，特别是当前或过去吸烟者。
不良反应
最常见的不良反应（两项研究中均≥20%）为血小板减少、出血、细菌感染、疲劳、头晕、腹泻和恶心。
如需报告疑似不良反应，请致电1-888-825-5249与葛兰素史克联系，或致电1-800-FDA-1088与美国食品药品监督管理局联系，或联系WWW.FDA.GOV/MEDWATCH。
药物相互作用
•有机阴离子转运多肽（OATP）1B1/B3抑制剂：监测不良反应。
•乳腺癌症耐药性蛋白（BCRP）底物：减少瑞舒伐他汀（BCRP底物）剂量。遵循批准的其他BCRP基板的产品信息建议。
在特定人群中使用
•怀孕：可能对胎儿造成伤害。
•哺乳：建议不要母乳喂养。
包装供应/储存和处理
OJJAARA（Momelotinib）片剂如下：
OJJAARA介绍
NDC编号            剂量           描述               每瓶片剂
NDC 81864-103-30  100毫克  圆形棕色薄膜包衣片，一面    30
                           为“M”，另一面为“100”。
NDC 81864-102-30  150毫克  三角形褐色薄膜包衣片，一面  30
                           为“M”，另一面为“150”。
NDC 81864-101-30  200毫克  胶囊状褐色薄膜包衣片，一面  30
                           为“M”，另一面为“200”。
储存温度为20°C至25°C（68°F至77°F）；允许偏离15°C至30°C（59°F至86°F）[见USP受控室温]。
仅在原始瓶子中给患者配药。储存在原装瓶子中以防潮。每次打开后都要牢固地更换盖子。请勿丢弃干燥剂。

请参阅随附的OJJAARA完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=4a672fd1-eb7b-4aa9-9b23-845e4b5dc400
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Ojjaara (momelotinib)approved in the US as the first and only treatment indicated for myelofibrosis patients with anemia
US Food and Drug Administration (FDA) has approved Ojjaara (momelotinib) for the treatment of intermediate or high-risk myelofibrosis, including primary myelofibrosis or secondary myelofibrosis (post-polycythemia vera and post-essential thrombocythemia), in adults with anemia.
PRINCIPAL DISPLAY PANEL
NDC 81864-102-30
Ojjaara(momelotinib)tablets
150 mg
Rx Only
GSK
30 Tablets
Each 150 mg tablet is equivalent to 182.9 mg of momelotinib dihydrochloride monohydrate. Swallow tablets whole.
Do not cut, crush, or chew tablets.
Store at room temperature 20°C to 25°C (68°F to 77°F); excursions permitted between 15°C to 30°C (59°F to 86°F). (see USP Controlled Room Temperature). Dispense and store in original bottle with desiccant to protect from moisture.