近日，美国FDA批准Pomalyst（pomalidomide，泊马度胺）胶囊治疗其它抗癌药治疗后病情依然进展的多发性骨髓瘤患者。
多发性骨髓瘤是一种血癌，主要影响老龄人群，自骨髓的浆细胞诱发。据美国国家癌症研究院估计，每年约有2.17万名美国人被诊断出患有多发性骨髓瘤，1.071万名死于这种疾病。
Pomalyst是一种药丸，它调节人体的免疫系统，摧毁癌细胞并抑制其生长。它适宜用于先前至少已经接受过两种治疗药物，包括来那度胺（lenalidomide）和硼替佐米（bortezomib），对治疗没有应答（未能奏效）和在最后一次治疗后60天内进展（复发和难治性）的患者。
Pomalyst是免疫调节剂一类的，继来那度胺和沙利度胺（thalidomide）之后第三个药物。多发性骨髓瘤治疗需要“度身定制”，以满足各别患者的需要，Pomalyst的获准为其它药物治疗无效的患者提供了新的选择。
批准日期：2013年1月8日 公司：Celgene Corporation
POMALYST(泊马度胺[pomalidomide])胶囊，供口服使用
美国初步批准:2013年
警告:
胚胎-胎儿毒性和静脉和动脉血栓栓塞
请参阅完整的盒装警告说明
EMBRYO-FETAL毒性
妊娠期不宜使用溶栓。POMALYST是阿沙利度胺的类似物。沙利度胺是一种已知的导致严重危及生命的出生缺陷的致畸胎。对于有生殖潜力的女性:在开始治疗前排除怀孕。在治疗期间使用2种可靠的避孕方法预防怀孕。
POMALYST只能通过一个名为POMALYST REMS®。
静脉和动脉血栓栓塞
多髓鞘瘤经孢粉治疗后发生深静脉血栓形成(DVT)、肺栓塞(PE)、心肌梗死和脑卒中。抗血栓形成的预防isrecommended。
最近的重大变化
警告和预防措施:03/18
作用机制
Pomalidomide是沙利度胺的类似物，具有免疫调节、抗血管生成和抗肿瘤特性。pomalidomide的细胞活性是通过其靶脑介导的，靶脑是cullinring E3泛素连接酶复合物的一个组成部分。在体外，存在药物、底物蛋白(包括Aiolos)和Ikaros)靶向于泛素化和随后的降解，导致直接的细胞毒性和调节作用。体外细胞实验表明，泊马度胺能抑制造血肿瘤细胞的增殖和诱导细胞凋亡。此外，泊马度胺还能抑制利那度米耐药的增殖并与地塞米松在利那度胺敏感和耐利那度胺两种细胞系中协同诱导肿瘤细胞凋亡。Pomalidomide增强T细胞——naturalkiller (NK)细胞免疫,抑制促炎细胞因子的生产(例如,TNF-αandIL-6)单核细胞。Pomalidomide在小鼠肿瘤模型和体外脐带模型中显示了抗血管生成活性。
适应症和用法
POMALYST是一种与地塞米松联合使用的沙利度胺类似物，适用于至少接受过两种先前治疗的多发性骨髓瘤患者，包括雷那多胺和蛋白酶体抑制剂，并且在最后一种治疗结束后60天或60天内出现疾病进展。
剂量和管理
多发性骨髓瘤:反复28天循环1-21天口服4mg，直到病情进展。有关地塞米松的剂量，请参阅第14.1节。
剂型和强度
胶囊:1mg、2mg、3mg、4mg
禁忌症
怀孕
警告和预防措施
增加的死亡率:在多发性骨髓瘤患者中观察到当pembrolizumab被添加到地塞米松和沙利度类似物中时。血液毒性:中性粒细胞减少是最常见的3/4级不良事件。监测患者血液毒性，特别是中性粒细胞减少症。
肝毒性:包括死亡在内的肝衰竭;每月监测肝功能检查。
严重皮肤反应包括过敏反应:
血管水肿和严重的皮肤反应包括斯蒂文斯-约翰逊综合征、中毒性表皮坏死溶解、嗜酸性粒细胞药物反应和全身症状。停止使用POMALYST治疗血管性水肿和严重反应。
肿瘤溶解综合征(TLS):监测TLS风险患者(即TLS患者)。并采取适当的预防措施。
不良反应
最常见的不良反应(≥30%)包括疲劳、衰弱、中性粒细胞减少、贫血、便秘、恶心、腹泻、呼吸困难、upperrespiratorytract感染,背部疼痛和发热。
如需报告疑似不良反应，请致电CelgeneCorporation(电话:1-888-423-5436)或FDA(电话:1- 800-fdaa-1088或www.fda.gov/medwatch)。
药物的相互作用
强CYP1A2抑制剂:避免同时使用强CYP1A2抑制剂。如果必须使用强CYP1A2抑制剂，则将POMALYSTdose降低50%。
在特定人群中使用
哺乳期:建议女性不要母乳喂养。
肾功能损害:严重肾功能损害需要透析的住院患者中，将POMALYST剂量减少至少25%。血液透析日血液透析后服用POMALYST剂量。
肝功能损害:轻度至中度肝功能损害患者减少溶栓剂量25%，重度肝功能损害患者减少溶栓剂量50%。
包装提供/存储和处理
如何提供
深蓝色不透明的帽子和黄色不透明的身体，“POML”印在帽子上的白色墨水和“1mg”在身体上的黑色墨水
21瓶1毫克(NDC 59572-501-21)
100瓶1毫克(NDC 59572-501-00)
深蓝色不透明瓶盖，橙色不透明瓶身，瓶盖上印有“POML”字样，瓶身上用白墨“2mg”字样
21瓶2毫克(NDC 59572-502-21)
100瓶2毫克(NDC 59572-502-00)
深蓝色不透明瓶盖和绿色不透明瓶身，瓶盖上印有“POML”字样，瓶身上印有“3mg”字样
3瓶21 (NDC 59572-503-21)
100瓶3毫克(NDC 59572-503-00)
深蓝色不透明瓶盖和蓝色不透明瓶身，瓶盖上印有“POML”字样，瓶身上印有“4mg”字样
4毫克21瓶(NDC 59572-504-21)
4瓶100毫克(NDC 59572-504-00)
存储
商店在20°C-25°C (68°F - 77°F);远足允许15°正在°C (59°F - 86°F)。(见USP室温控制)。
处理和处置
在使用POMALYST时要小心。不应打开或压碎POMALYST胶囊。
如果泡沫粉接触皮肤，立即用肥皂和水彻底清洗。
如果孢粉接触粘膜，用水彻底冲洗。
遵循正确处理和处置抗癌药物的程序。
完整说明书附件：https://media.celgene.com/content/uploads/pomalyst-pi.pdf