近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Voranigo（vorasidenib）上市，用于手术后治疗携带易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的12岁及以上成人和儿童患者。 Voranigo（vorasidenib）是一款具脑渗透性与选择性的口服双重抑制剂，可抑制突变的IDH1/2蛋白。IDH1和IDH2是通过靶向肿瘤代谢途径治疗癌症的重要靶点。胶质瘤患者只需每日一次药丸，即可积极管理疾病。 胶质瘤（Glioblastoma，GB）是源自中枢神经系统(CNS)内的神经胶质细胞或前体细胞的肿瘤。神经胶质瘤是一种脑癌，会阻碍正常的脑功能并引起各种症状。具有IDH突变的弥漫性神经胶质瘤是50岁以下成年人中最常见的恶性原发性脑肿瘤。目前的治疗方法无法治愈它们，如果不进行治疗，它们会继续生长并浸润正常脑组织。 批准日期：2024年8月6日 公司：施维雅制药 Voranigo(沃他啶尼[vorasidenib])片,口服使用 美国首次批准：2024年 作用机制 Vorasidenib是一种小分子抑制剂，靶向异柠檬酸脱氢酶-1和2（IDH1和IDH2）酶。在体外，vorasidenib抑制了IDH1野生型和突变型变体，包括R132H和IDH2野生型和突变体变体。在基于细胞和体内的肿瘤模型中，抑制IDH1或IDH2突变蛋白，vorasidenib减少了2-羟基戊二酸（2-HG）的产生，并部分恢复了细胞分化。 适应症和用法 VORANIGO是一种异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）和异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）抑制剂，适用于治疗12岁及以上患有2级星形细胞瘤或少突胶质瘤的成人和儿童患者，这些患者在手术（包括活检、亚全切除或全切除）后易感IDH1或IDH2突变。 剂量和给药 •成人推荐剂量： •每天口服一次40mg •根据体重，12岁及以上儿童患者的推荐剂量： •≥40kg:40mg口服，每日一次 •<40kg:20mg口服，每日一次 •带或不带食物服用。 剂型和强度 片剂：10mg和40mg。 禁忌症 没有。 警告和注意事项 •肝毒性：在治疗的前2个月每2周监测一次肝功能检查，然后在治疗的头2年每月监测一次，并根据临床指示进行监测。根据严重程度，暂停、减少剂量或停用VORANIGO。 •胚胎-胎儿毒性：VORANIGO会对胎儿造成伤害。建议患者注意对胎儿的潜在风险，并使用有效的非激素避孕方法。 不良反应 最常见（≥15%）的不良反应包括疲劳，头痛、新冠肺炎、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和呕吐。3级或4级（≥2%）实验室异常为ALT升高、AST升高、GGT升高和中性粒细胞减少。 如需报告疑似不良反应，请致电1-800-807-6124联系ServierPharmaceuticals，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或www.fda.gov/medwatch。 药物相互作用 •CYP1A2抑制剂：避免同时使用强效和中度CYP1A2受体抑制剂。 •CYP1A2诱导剂：避免同时使用中度CYP1A2诱发剂和吸烟。 •某些CYP3A底物：避免与CYP3A底物同时使用，因为最小的浓度变化可以降低功效。 •激素避孕：如果无法避免同时使用，请使用非激素避孕方法。 在特定人群中使用 •哺乳期：建议不要母乳喂养。 •不孕：可能损害男性和女性的生育能力。 包装供应/储存和处理 供应 VORANIGO®（vorasidenib）片剂有两种规格： 10mg片剂：白色至灰白色，圆形薄膜包衣片剂，一面用黑色墨水印有“10”，另一面为普通。 •每个纸箱包含一个30片，10毫克片剂的瓶子，带有干燥剂罐和儿童防护盖（NDC 72694-879-10） 40mg片剂：白色至灰白色，长方形薄膜包衣片剂，一面用黑色墨水印有“40”字样，另一面为普通。 •每个纸箱包含一个30片，40毫克片剂的瓶子，带有干燥剂罐和儿童防护盖（NDC 72694-728-40） 储存 储存温度为20°C至25°C（68°F至77°F）；允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间进行短途旅行[见USP受控室温]。 请参阅随附的Voranigo完整处方信息： https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/218784s000lbl.pdf
