新药Fabhalta（iptacopan）获美国FDA批准，作为首个针对PNH成人的口服单一疗法，在没有输血的情况下提供卓越的血红蛋白改善！
2023年12月06日，诺华宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Fabhalta（iptacopan）上市，作为治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的首个口服单药疗法。
  FDA的批准基于3期临床试验APPLY-PNH。该试验包括血红蛋白<10g/dL且以前接受过抗C5疗法治疗但仍有残余贫血的患者。
  结果显示，Fabhalta在提高血红蛋白水平和避免输血方面优于继续使用抗C5疗法治疗的患者。批准还得到了3期临床试验APPOINT-PNH的支持，该研究针对未接受过补体抑制剂治疗的患者。APPLY-PNH和APPOINT-PNH试验24周的主要发现包括：
  •82.3%接受过抗C5疗法治疗的患者在无输血的情况下，接受Fabhalta治疗后血红蛋白水平持续增加≥2g/dL，继续接受抗C5疗法治疗的患者这一数值为0%（P<0.0001）。未接受过补体抑制剂治疗的患者中，77.5%的患者接受Fabhalta治疗后达到了这一结果。
  •在无输血的情况下，67.7%接受过抗C5疗法治疗的患者血红蛋白水平持续≥12g/dL，继续接受抗C5疗法治疗的患者这一数值为0%（P<0.0001）。
  •对于接受过抗C5疗法治疗的患者，接受Fabhalta治疗后避免输血率为95.2%，而抗C5疗法组患者这一数值为45.7%（P<0.0001）。
  在APPLY-PNH试验中，Fabhalta与抗C5疗法相比最常报告的不良反应（≥10%）包括：头痛（19%比3%），鼻咽炎（16%比17%），腹泻（15%比6%），腹痛（15%比3%），细菌感染（11%比11%），恶心（10%比3%）和病毒感染（10%比31%）。在APPOINT-PNH试验中，最常报告的不良反应（≥10%）包括头痛（28%），病毒感染（18%），鼻咽炎（15%）和皮疹（10%）。在APPLY-PNH中，接受Fabhalta治疗的PNH患者中有两名（3%）报告了严重的不良反应，包括肾盂肾炎、尿路感染和COVID-19。在APPOINT-PNH中，接受Fabhalta治疗的PNH患者中有两名（5%）报告了严重的不良反应，包括COVID-19和细菌性肺炎。
  Fabhalta（Iptacopan）是一种补体B因子抑制剂，它在免疫系统的替代补体途径中起作用，全面控制血管内外的红细胞（RBC）破坏。临床试验显示，Fabhalta在大多数患者中有效提高血红蛋白水平，并且在3期临床试验APPLY-PNH中，几乎所有使用Fabhalta的患者都没有接受输血。
  据估计，全世界每百万人中大约有10-20人患有PNH。尽管PNH可以在任何年龄发生，但通常在30-40岁之间的人群中被诊断出来。PNH有一个显着的未满足需求，无法通过抗C5疗法（依库珠单抗或拉维珠单抗）完全解决：尽管使用抗C5治疗，但很大一部分PNH患者可能仍然贫血，并依赖输血。
  阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)是一种罕见、慢性且严重的补体介导的血液疾病。PNH患者的一些造血干细胞（位于骨髓中，可以生长发育为红细胞、白细胞和血小板）发生获得性突变，导致它们产生的红细胞容易受到造血干细胞过早破坏的影响。补体系统。这会导致血管内溶血（血管内红细胞被破坏）和血管外溶血（主要在脾脏和肝脏中的红细胞被破坏），从而导致贫血（循环红细胞水平低）、血栓形成（血块形成）和其他衰弱症状。
  信息来源；https://www.globenewswire.com/news-release/2023/12/06/2791405/0/en/Novartis-receives-FDA-approval-for-Fabhalta-iptacopan-offering-superior-hemoglobin-improvement-in-the-absence-of-transfusions-as-the-first-oral-monotherapy-for-adults-with-PNH.html