2023年12月14日，USWM, LLC（WorldMeds）宣布，美国FDA已批准Iwilfin（eflornithine）192mg依氟鸟氨酸片剂上市，用于治疗高危神经母细胞瘤。
Iwilfin（eflornithine）是一种突破性的口服维持疗法，适用于降低高危神经母细胞瘤成人和儿童患者的复发风险，这些患者在既往接受过多种综合性治疗（包括抗GD2免疫治疗）后显示至少部分缓解。
•Iwilfin（eflornithine）是FDA批准的第一个用于高危神经母细胞瘤的口服维持疗法。
Iwilfin的获批是基于一项多中心、单臂、外部对照研究的结果，该研究纳入了接受Iwilfin作为标准疗法（包括免疫治疗）后维持治疗的高危神经母细胞瘤儿童患者。该研究证明，在治疗方案中添加Iwilfin可改善高危神经母细胞瘤患者的无事件生存率（EFS）和总生存期（OS）。在免疫治疗后4年，接受Iwilfin治疗的患者的EFS为84%，外部对照组为73%，Iwilfin治疗组患者的存活率为96%，外部对照组患者为84%。这相当于复发风险降低了52%，死亡风险降低了68%。在确证外部对照研究设计结果的其他分析中，复发风险降低率为41%-57%不等，死亡风险降低率从55%到71%不等。
Iwilfin通过口服给药，与或不与食物同服，每日两次，共持续服用两年。Iwilfin通常耐受良好，副作用通常可以通过剂量调整来控制。最常见的副作用是听力丧失、中耳炎、发热、肺炎和腹泻。
根据美国癌症协会的数据，美国每年诊断出700-800例神经母细胞瘤病例，其中90%的诊断发生在5岁之前。其中超过 50% 的病例被归类为高危病例。
Iwilfin（eflornithine）依氟鸟氨酸是一种鸟氨酸脱羧酶(ODC)抑制剂，ODC参与细胞生长和分化，该药已经存在了几十年。该药物最初是为了治疗癌症，特别是结肠癌等癌症而开发的。然而，多年来，它的用途扩展到其他适应症，从寄生虫感染到皮肤病。
•1989年，Ornidyl（eflornithine）盐酸依氟鸟氨酸注射剂，首次被美国FDA批准用于治疗非洲锥虫病（也称为昏睡病），这是一种由撒哈拉以南非洲采采蝇传播的寄生虫引起的疾病。这标志着该疾病治疗的重大进步，特别是在寄生虫进入中枢神经系统的第二阶段。
•2000年，Vaniqa（eflornithine）盐酸依氟鸟氨酸外用乳膏制剂，被批准用于减少女性面部毛发过度生长的疾病（称为多毛症）。
•Ornidyl和Vaniqa现已在美国停产。
高风险神经母细胞瘤（High-risk Neuroblastoma，HNB）是一种具有挑战性的疾病，其高死亡率主要是由于缓解后复发的风险所致。大约一半患有高危神经母细胞瘤的儿童在诊断后无法存活超过五年。尽管现有的治疗方法可以有效帮助患者实现缓解，但患者缺乏维持缓解的选择。避免复发对于提高生存率至关重要。
信息来源；https://www.biospace.com/article/releases/us-worldmeds-announces-fda-approval-of-iwilfin-eflornithine-to-strengthen-fight-against-aggressive-childhood-cancer/
附：部份Iwilfin(eflornithine)192mg中文处方资料仅供参考！
新药Iwilfin(eflornithine)192mg是首款获FDA批准上市，用于高危神经母细胞瘤的口服维持疗法。
批准日期：2023年12月14日 公司：US WorldMeds, LLC
Iwilfin（依氟鸟氨酸[eflornithine]）片剂，供口服使用
美国首次批准：2023年
作用机制
Eflornithine是鸟氨酸脱羧酶（ODC）的不可逆抑制剂，ODC是多胺生物合成中的第一种限速酶，也是MYCN的转录靶点。
多胺参与哺乳动物细胞的分化和增殖，对肿瘤转化很重要。Eflornithine对多胺合成的抑制恢复了LIN28/Let-7代谢途径的平衡，该代谢途径与癌症干细胞和糖酵解代谢的调节有关，通过降低MYCN增敏神经母细胞瘤中的成癌驱动因子MYCN和LIN28B的表达。在体外，Eflornithine诱导MYCN扩增的和MYCN未扩增的神经母细胞瘤细胞衰老并抑制神经球形成，表明具有细胞抑制作用。在注射有限稀释的MYCN扩增的神经母细胞瘤细胞的小鼠中，用Eflornithine治疗可预防或延迟肿瘤形成。
适应症和用法
IWILFIN是一种鸟氨酸脱羧酶抑制剂，用于降低患有高危神经母细胞瘤（HRNB）的成人和儿童患者的复发风险，这些患者对先前的多药、多模式治疗（包括抗GD2免疫疗法）至少有部分反应。
剂量和给药
•在开始IWILFIN之前，进行基线听力图、全血细胞计数和肝功能测试。
•IWILFIN的推荐剂量基于体表面积（见表1）。
•IWILFIN每天口服两次，无论是否进食，直至患病进展，不可接受的毒性，或最长两年。
•IWILFIN片剂可整片吞咽、咀嚼或压碎，并与软性食物或液体混合。
剂型和强度
片剂：192mg
禁忌症
没有
警告和注意事项
•骨髓抑制：在IWILFIN治疗前和治疗期间监测血液计数。根据真实性暂停、减少剂量或永久停止服用。
•肝毒性：在IWILFIN治疗之前和治疗期间监测肝功能测试。根据严重程度暂停、减少剂量或永久停用。
•听力损失：在IWILFIN治疗前和治疗期间监测听力。根据严重程度暂停、减少剂量或永久停药。
•胚胎-胎儿毒性：可能对胎儿造成伤害。建议女性注意对胎儿潜在风险的生产潜力，并使用有效的追踪方法。
不良反应
•最常见的不良反应（发生率≥5%）是听力损失、运动障碍、发热、肺炎和腹泻。
•最常见的3级或4级实验室异常（发生率≥2%）是ALT升高、AST升高、中性粒细胞计数下降和血红蛋白下降。
若要报告疑似不良反应，请联系美国WorldMedsat 1-877-IWILFIN或美国食品药品监督管理局，电话1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch
在特定人群中使用
哺乳：建议不要母乳喂养。
包装供应/储存和处理
IWILFIN（依氟鸟氨酸）有192毫克圆形白色至米白色片剂，一面印有EFL，另一面印有192；直径约11mm，供应如下：•100片装干燥剂的瓶子，NDC 78670-150-01在室温下储存，20°C至25°C（68oF至77°F），允许在15°C至30°C（59°F至86°F）[见USP受控室温]。
请参阅随附的IWILFIN完
