2023年8月18日，Regeneron Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Veopoz（pozelimab-bbfg ）用于治疗1岁及以上患有CHAPLE疾病（也称为CD55缺乏蛋白丢失肠病）的成人和儿童患者。
  Veopoz是第一种也是唯一一种专门针对CHAPLE的治疗方法。经Veopoz批准，已解决了与8mg阿氟西普BLA相关的批准前检查问题。美国食品药品监督管理局预计将在未来几周内对8毫克的阿法西普BLA采取行动。
  免疫系统分子发育科主任、医学博士Michael Lenardo说：“大多数CHAPLE病患者都是儿童，他们从婴儿期开始就面临严重的衰弱症状和往往危及生命的并发症。”；美国国立卫生研究院过敏和传染病研究所临床基因组学项目联合主任。“作为这项关键试验的研究人员和这种疾病的发现者之一，我亲眼目睹了波泽利单抗在CHAPLE患者身上取得的变革性临床改善。波泽利mab的批准是一个值得庆祝的里程碑，它提供了一种新药，可以帮助这些长期受苦的患者。”
  CHAPLE是一种极为罕见且危及生命的遗传性免疫疾病，由补体系统的过度激活引起。在健康个体中，补体系统是一种破坏微生物的机制。然而，那些患有CHAPLE的人由于其CD55基因的突变而无法调节补体活性。如果没有适当的CD55调节，补体系统可能会攻击正常细胞，对上消化道的血液和淋巴管造成损伤，并导致循环蛋白的损失。
  Veopoz是一种全人类单克隆抗体，旨在靶向补体因子C5，一种参与补体系统激活的蛋白质。
  Regeneron董事会联席主席、总裁兼首席科学官George D.Yancopoulos医学博士表示：“作为第一种治疗CHAPLE的药物，Veopoz证明了我们致力于揭示基因见解，并将其应用于为有需要的患者开发有效的治疗方法，无论其疾病的流行程度如何。”。“除了CHAPLE，我们相信Veopoz在多种补体介导的疾病中有前景，并正在推进几个临床项目，以探索其更广泛的潜力。”
  使用补体抑制剂治疗的患者发生了危及生命和致命的脑膜炎球菌感染。如果不及早发现和治疗，脑膜炎球菌感染可能会迅速危及生命或致命。在接种第一剂Veopoz前至少两周完成或更新脑膜炎球菌疫苗接种，除非延迟治疗的风险大于发展为脑膜炎球菌感染的风险。如果根据免疫实践咨询委员会（ACIP）的建议，对未接种两种脑膜炎球菌疫苗的患者需要紧急治疗，则应尽快接种脑膜炎球菌接种疫苗，并为患者提供抗菌药物预防。接种疫苗可以降低但不能消除脑膜炎球菌感染的风险。
  关于关键CHAPLE
  美国食品药品监督管理局的批准是基于一项2/3期开放标签试验的结果，该试验调查了pozelimab在10名3至19岁（中位8.5岁）患者中的疗效和安全性。患者在第1天静脉注射单次负荷剂量的波泽利单抗30mg/kg，然后每周皮下注射基于体重的波泽利单抗。
  所有10名患者在第12周达到血清白蛋白和血清IgG浓度的正常化，并在至少72周的治疗中保持这些浓度。10名患者中有5名在治疗前48周内共接受了60次白蛋白输注。在开始治疗后的48周内，一名患者接受了一次白蛋白输注。10名患者中有9人在治疗前48周内住院268天。在开始治疗后的48周内，两名患者共住院7天。
  两名或两名以上患者最常见的不良反应包括上呼吸道感染、骨折、荨麻疹和脱发。
  关于Veopoz
  Veopoz是使用Regeneron专有的VelocImmune®技术发明的，是一种全人类单克隆抗体，旨在阻断补体因子C5的活性并预防补体途径介导的疾病。它是一种IgG4抗体，与野生型和变体人C5具有高亲和力结合。
  作为其正在进行的开发计划的一部分，Veopoz还被评估为与Alnylam的cemdisiran（siRNAi C5抑制剂）联合治疗其他补体介导的疾病的研究性联合疗法，包括阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）和重症肌无力（MG）。该组合目前正在临床开发中，其安全性和有效性尚未得到任何监管机构的评估。
  信息来源：https://www.biospace.com/article/releases/veopoz-pozelimab-bbfg-receives-fda-approval-as-the-first-treatment-for-children-and-adults-with-chaple-disease/

附：Veopoz（Pozelimab-bbfg）部份说资料！
Veopoz（Pozelimab-bbfg）是一种全人源单克隆抗体，旨在阻断补体因子C5的活性，预防由补体途径介导的疾病。pozelimab是一种IgG4抗体，具有针对野生型和变异型人类补体C5蛋白的高度结合亲和力。
批准日期：2023年8月18日 公司：再生元
VEOPOZ（pozelimab-bbfg）注射液，静脉或皮下使用
美国首次批准：2023
警告：严重脑膜炎球菌感染，请参阅完整的处方信息以获得完整的盒装警告。使用补体抑制剂治疗的患者发生了危及生命和致命的脑膜炎球菌感染。如果不及早发现和治疗，脑膜炎球菌感染可能会迅速危及生命或致命。
在接种第一剂VEOPOZ前至少2周完成或更新脑膜炎球菌疫苗接种，除非死亡治疗的风险超过脑膜炎球菌感染的风险。遵循最新的社区实践咨询委员会（ACIP）建议，为接受补充抑制剂的患者接种球菌疫苗。
接受VEOPOZ治疗的患者，即使在接种疫苗后产生抗体，也会增加由脑膜炎奈瑟菌引起的侵袭性isease的风险。监测患者是否有脑膜炎球菌感染的早期迹象，若发现感染，立即进行评估。
作用机制
Pozelimab-bbfg是一种针对末端补体蛋白C5的人单克隆免疫球蛋白G4P（IgG4P）抗体，通过阻断C5进入C5a（过敏毒素）和C5b来抑制末端补体激活，从而阻断膜攻击复合物（C5b-C9，一种介导细胞裂解的结构）的形成。
适应症和用法
VEOPOZ是一种补体抑制剂，适用于治疗1岁及以上患有CD55缺陷蛋白丢失肾病（PLE）的成人和糖尿病患者，也称为CHAPLE病。
剂量和给药
在第一剂VEOPOZ之前，请参阅脑膜炎球菌疫苗的完整处方信息和预防建议。
推荐剂量：第1天（负荷剂量）：单次静脉注射30mg/kg稀释后输液。
第8天及其后（维持剂量）：从第8天开始，每周一次皮下注射10mg/kg。
o 如果在至少3周剂量后（即从第4周开始）出现不充分的临床反应，则维持剂量可增加至12mg/kg，每周一次。
o 最大维持剂量为800mg，每周一次。
有关制剂和管理的说明，请参阅完整的处方信息。
剂型和强度
注射剂：400mg/mL（200mg/mL），