乎所有40岁以下的PKU患者在出生时都得到了诊断，并在不久后实施了治疗。PKU可以通过限制Phe饮食来控制，该饮食辅以低蛋白修饰食品和无Phe的医学食品；然而，对于大多数成年患者来说，很难坚持严格的饮食到实现血液Phe水平的充分控制所需的程度。
关于Palynziq
Palynziq用聚乙二醇化的苯丙氨酸氨裂解酶取代PKU中缺乏的苯丙氨酸羟化酶（PAH）来分解Phe。Palynziq使用旨在促进耐受性的给药方案给药；Palynziq的安全性主要包括免疫介导的反应，包括过敏反应，针对这些反应，已经采取了在临床试验中有效的强有力的风险管理措施。
Palynziq的给药和给药遵循诱导、滴定和维持模式。建议定期监测血液Phe，并建议患者根据血液Phe浓度根据需要调整饮食摄入量。
美国食品药品监督管理局批准的适应症
PALYNZIQ®（pegvalease-pqpz）注射液是一种苯丙氨酸代谢酶，用于降低苯丙酮尿症（PKU）成年患者的血液苯丙氨酸浓度，这些患者在现有管理下血液苯丙氨酸浓度超过600µmol/L。
重要安全信息
盒装警告：过敏反应风险
据报道，PALYNZIQ给药后出现过敏反应，并可能在PALYnzaq治疗期间的任何时候发生。
在具备管理过敏反应能力的医疗保健提供者的监督下服用初始剂量的PALYNZIQ，并在注射后密切观察患者至少60分钟。自我注射前，确认患者的自我给药能力，以及患者和观察者（如适用）识别过敏反应体征和症状的能力，并在需要时给药自动注射肾上腺素。
为所有接受PALYNZIQ治疗的患者开具自动注射肾上腺素处方。在第一次给药之前，指导患者和观察者（如适用）正确使用。指导患者在使用后立即寻求医疗护理。指导患者在使用PALYNZIQ治疗期间始终携带自动注射肾上腺素。
PALYNZIQ只能通过风险评估和缓解策略（REMS）下的一个名为PALYnziziq REMS的受限项目获得。
警告和注意事项
过敏性
报告的过敏反应体征和症状包括晕厥、低血压、缺氧、呼吸困难、喘息、胸部不适/胸闷、心动过速、血管性水肿（面部、嘴唇、眼睛、舌头肿胀）、喉咙紧绷、皮肤潮红、皮疹、荨麻疹、瘙痒和胃肠道症状（呕吐、恶心、腹泻）。
过敏反应一般发生在注射后1小时内；然而，延迟发作发生在PALYNZIQ给药后48小时。
考虑为在使用PALYNZIQ治疗期间可能需要帮助识别和管理过敏反应的患者安排一名成年观察员。如果需要一名成年观察者，该观察者应在服用PALYNZIQ期间和之后至少60分钟内在场，并且应能够服用自动注射肾上腺素，并在使用后呼叫紧急医疗支持。
过敏需要立即用自动注射肾上腺素治疗。向所有接受PALYNZIQ治疗的患者开具自动注射肾上腺素处方，并指示患者在接受PALYNZIQ治疗期间始终携带自动注射肾上腺素。在第一次给药前，指导患者和观察者（如适用）如何识别过敏反应的体征和症状，如何正确使用自动注射肾上腺素，并在使用后立即寻求医疗护理。在开Palynziq处方时，要考虑使用自动注射肾上腺素的风险。
考虑过敏反应发作后再次使用PALYNZIQ的风险和益处。如果决定再次给患者服用PALYNZIQ，则在具备管理过敏反应能力的医疗保健提供者的监督下给药第一剂，并在给药后密切观察患者至少60分钟。PALYNZIQ的后续剂量滴定应基于患者耐受性和治疗反应。
根据个别患者的耐受性，考虑在服用PALYNZIQ之前使用H1受体拮抗剂、H2受体拮抗剂和/或退烧药。
其他超敏反应
据报道，在接受PALYNZIQ治疗的285名患者中，有196名（69%）出现了过敏反应以外的超敏反应。
根据患者个体耐受性，考虑在PALYNZIQ给药前使用H1受体拮抗剂和/或退烧药。
超敏反应的管理应基于反应的严重程度、反应的复发和医疗保健提供者的临床判断，可能包括剂量调整、临时药物中断、停药或抗组胺药、退烧药和/或皮质类固醇治疗。
不良反应
最常见的不良反应（至少20%的患者处于任一治疗阶段）是注射部位反应、关节痛、超敏反应、头痛、持续至少14天的全身皮肤反应、瘙痒、恶心、腹痛、口咽疼痛、呕吐、咳嗽、腹泻和疲劳。
在临床试验中，285名患者在诱导/滴定/维持方案中暴露于PALYNZIQ，其中31名（11%）患者因不良反应而停止治疗。导致停药的最常见不良反应是超敏反应（6%的患者），包括过敏反应（3%的患者）和血管性水肿（1%的患者）、关节痛（4%的患者）以及持续至少14天的全身性皮肤反应（2%的患者）导致剂量减少的最常见的不良反应是关节痛（14%的患者），
超敏反应（9%患者）、注射部位反应（4%患者）、脱发（3%患者）和持续至少14天的全身性皮肤反应（2%患者）导致药物暂时中断的最常见不良反应是关节痛（13%的患者）、超敏反应（13%的病人）、过敏反应（4%的病人）和注射部位反应（4%病人）
血液苯丙氨酸监测与饮食
每4周获取一次血液苯丙氨酸浓度，直到确定维持剂量。
确定维持剂量后，定期监测血液苯丙氨酸浓度。
建议患者监测膳食蛋白质和苯丙氨酸的摄入量，并根据医疗保健提供者的指示进行调整。
药物相互作用
PALYNZIQ对其他聚乙二醇化产品的影响
在PALYNZIQ对PKU成年患者的单剂量研究中，2名同时注射醋酸甲羟孕酮混悬液（一种含有PEG 3350的制剂）的患者出现超敏反应，2名患者中有1名也出现过敏反应。
不同聚乙二醇化产品联合治疗的临床效果尚不清楚。监测接受PALYNZIQ和其他聚乙二醇相关产品治疗的患者的超敏反应。
在特定人群中使用
妊娠与哺乳
PALYNZIQ给孕妇服用可能会对胎儿造成伤害。
如果在妊娠期间服用PALYNZIQ，或者患者在服用PALYNZIQ时怀孕，或者在最后一剂PALYNZIQ后1个月内怀孕。
监测接受PALYNZIQ治疗的母乳喂养妇女的血液苯丙氨酸浓度。
儿科使用
PALYNZIQ在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。
老年使用
PALYNZIQ的临床研究不包括65岁及以上的患者
信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/european-commission-approves-palynziq-pegvaliase-injection-for-treatment-of-phenylketonuria-pku-in-patients-aged-16-years-or-older-300844276.html |
