近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Onureg（Azacitidine）片剂，该药是一种新的口服疗法，用于病情首次缓解的急性髓性白血病（AML）成人患者的维持治疗，具体为：用于接受强化诱导化疗实现首次完全缓解（CR）或血细胞计数未完全恢复的完全缓解（CRi）、且不能完成强化治愈性疗法（如造血干细胞移植）的AML成人患者的继续治疗。 Onureg（Azacitidine）阿扎胞苷片剂，CC-486，是一种口服低甲基化剂，能结合到DNA和RNA中，允许由于长时间暴露而进行持续的表观遗传调控。阿扎胞苷的主要机制被认为是DNA的低甲基化，以及对骨髓中异常造血细胞的直接细胞毒性。低甲基化可能恢复对分化和增殖至关重要的基因的正常功能。 急性髓性白血病（AML）是最常见的急性白血病类型。AML开始于骨髓，但很快进入血液。与正常血细胞发育不同，在AML中，骨髓中异常白细胞的迅速积聚可能干扰正常血细胞的产生，导致健康白细胞、红细胞和血小板减少。AML是一种复杂多样的疾病，与多种基因突变有关，如果不加以治疗，病情通常会迅速恶化。 批准日期：2020年09月02日 公司：百时美施贵宝（BMS） ONUREG（阿扎胞苷[azacitidine]）片，口服 美国首次批准：2004年 最近的重大变化 警告和注意事项：04/2026 作用机制 阿扎胞苷是胞苷的嘧啶核苷类似物，可抑制DNA/RNA甲基转移酶。阿扎胞苷在细胞摄取和酶促生物转化为核苷酸三磷酸盐后被掺入DNA和RNA。 在体外癌症细胞（包括急性髓系白血病细胞）的DNA中掺入阿扎胞苷抑制了DNA甲基转移酶，减少了DNA甲基化并改变了基因表达，包括调节肿瘤抑制和细胞分化的基因的再表达。将阿扎胞苷掺入癌症细胞（包括白血病细胞）的RNA中，抑制了RNA甲基转移酶，减少了RNA甲基化，降低了RNA稳定性，并减少了蛋白质合成。 阿扎胞苷的抗白血病活性通过体外降低AML细胞系的细胞存活率和诱导凋亡来证明。阿扎胞苷降低了体内白血病肿瘤模型的肿瘤负担，提高了存活率。 适应症 ONUREG是一种核苷代谢抑制剂，用于继续治疗成年急性髓系白血病患者，这些患者在强化诱导化疗后首次完全缓解（CR）或完全缓解但血细胞计数恢复不完全（CRi），并且无法完成强化治疗。 剂量与用法 •不要用ONUREG代替静脉注射或皮下注射阿扎胞苷。ONUREG的适应症和给药方案与静脉注射或皮下注射阿扎胞苷不同。 •在每个28天周期的第1天至第14天，每天口服一次300mg ONUREG。 •每次给药前至少在前2个周期服用止吐药。 剂型和规格 片剂：200毫克和300毫克 禁忌症 对阿扎胞苷或其成分有严重过敏史。 警告和注意事项 •用其他阿扎胞苷产品替代的风险：不要用ONUREG替代静脉注射或皮下注射阿扎胞苷。 •骨髓抑制：前2个周期每隔一周监测一次全血细胞计数，之后在每个周期开始前监测一次。在任何剂量减少后的2个周期内，增加每隔一周的监测。暂停，然后以相同或减少的剂量恢复，或根据严重程度停止服用ONUREG。 •胚胎-胎儿毒性：可能对胎儿造成伤害。告知患者胎儿的潜在风险和使用有效的避孕措施。 不良反应 最常见的不良反应（≥10%）是恶心、呕吐、腹泻、疲劳/乏力、便秘、上呼吸道感染、肺炎、腹痛、关节痛、食欲下降、发热性中性粒细胞减少症、头晕、皮肤感染和四肢疼痛。 如需报告疑似不良反应，请致电1-800-721-5072联系百时美施贵宝公司，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局或WWW.FDA。政府/医疗观察。 特殊人群用药 哺乳期：建议不要母乳喂养。 包装供应/储存和处理 供应方式 ONUREG片剂有以下几种： •200 mg：粉红色、椭圆形、薄膜包衣片剂，一侧刻有“200”字样，另一侧刻有“ONU”字样。 •300 mg：棕色椭圆形薄膜包衣片剂，一面刻有“300”字样，另一面刻有“ONU”字样。 列出了软件包配置和强度。 ONUREG包装配置和NDC编号 软件包配置 片剂强度 NDC编号 一张包含7片的泡罩卡 200毫克 59572-730-07 一张包含7片的泡罩卡 300毫克 59572-740-07 存储 •将水泡储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的温度下；允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间进行短途旅行[见USP受控室温]。 存放在原装铝泡罩中。 处理和处置 ONUREG是一种危险药物。遵循适用的特殊处理和处置程序。1 如果粉末接触到皮肤，请立即用肥皂和水彻底清洗。如果粉末接触到粘膜，请立即用水冲洗该区域。 请参阅随附ONUREG的完整处方信息： https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=0e95e33f-8aba-4f19-b332-2416580d358b
