近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Lumoxiti（moxetumomab pasudotox-tdfk）用于既往已接受过至少2种系统疗法（包括嘌呤核苷类似物）治疗失败的复发性或难治性毛细胞白血病（HCL）成人患者的治疗。
Lumoxiti是一种抗CD-22重组免疫毒素，该药是治疗HCL的一种首创（first-in-class）级别的创新药物，之前已被FDA授予优先审查资格。此次批准，使Lumoxiti成为过去20多年来获批治疗HCL的首个新药
HCL是一种罕见的、无法治愈的、进展缓慢的淋巴增殖性慢性白血病，以贫血、出血、脾脏肿大及外周血及骨髓出现大量边缘不整齐呈伪足状或纤毛样突出的白细胞为特征。HCL可导致严重的、危及生命的后果，包括严重感染、出血和贫血。
用药方面;Lumoxiti的推荐剂量为0.04mg/kg体重，静脉输注给药时间＞30分钟，在28天为一个周期的第1、3、5天给药，直至治疗6个周期或病情进展或不可接受的毒性。需要注意的是，Lumoxiti不推荐用于存在严重肾功能损害（肌酐清除率[CrCl]＜29mL）的患者。
批准日期：2018年9月13日 公司：阿斯利康
LUMOXITI（鲁莫西替[moxetumab pasudotox tdfk]）注射用，用于静脉注射
美国首次批准：2018
警告：毛细血管渗漏综合征和溶血性尿毒症综合征
有关完整的盒装警告，请参阅完整的处方信息。
•接受LUMOXITI治疗的患者出现毛细血管渗漏综合征（CLS），包括危及生命的病例。根据建议延迟给药或停止服用鲁莫西替。
•溶血性尿毒症综合征（HUS），包括危及生命的病例，发生在接受LUMOXITI的患者中。HUS患者停用LUMOXITI。
作用机制
Moxetumomab pasudotox tdfk是一种CD22导向的细胞毒素。Moxetumomab pasudotox tdfk结合B细胞细胞表面的CD22并内化。Moxetumomab pasudotox tdfk内化导致延伸因子2的ADP核糖基化、蛋白质合成的抑制和凋亡细胞死亡。
适应症和用法
LUMOXITI是一种CD22导向的细胞毒素，适用于治疗复发或难治性毛细胞白血病（HCL）的成年患者，这些患者之前接受过至少两次全身治疗，包括嘌呤核苷类似物（PNA）治疗。
使用限制
不建议患有严重肾损伤（CrCl≤29 mL/min）的患者使用。
剂量和给药
•推荐剂量：0.04mg/kg，在每个28天周期的第1、3和5天静脉输注30分钟。
•在整个治疗过程中保持充足的水合作用。
•在每个28天周期的第1至8天考虑服用低剂量阿司匹林。
•在所有输注前，使用对乙酰氨基酚退热药、抗组胺药和H2受体拮抗剂进行预治疗。
•有关冻干蛋糕或粉末的重构以及重构药物的制备和给药的说明，请参阅完整的处方信息。
剂型和强度
注射用：1mg冻干滤饼或粉末，装在单剂量小瓶中，用于重构和进一步稀释。
禁忌症
没有
警告和注意事项
•肾毒性：每次输注前和临床指示时监测肾功能的变化。延迟给药直到恢复。
•输液相关反应：用药前，如果出现严重的输液相关反应，中断LUMOXITI输液并进行适当的医疗管理。
•电解质异常：在每次给药前和每个治疗周期的第8天监测血清电解质。还建议在周期中期进行监测。
不良反应
最常见（≥20%）的不良反应是输液相关反应、水肿、恶心、疲劳、头痛、发热、便秘、贫血和腹泻。最常见（≥50%）的实验室异常是肌酸酐升高、ALT升高、低白蛋白血症、AST升高、低钙血症和低磷血症。
要报告疑似不良反应，请致电1-800-236-9933联系阿斯利康，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或致电WWW.FDA.GOV/MEDWATCH。
在特定人群中使用
哺乳：建议女性不要母乳喂养。
包装供应/储存和处理
供应方式
•注射用LUMOXITI（moxetumab pasudotox tdfk）以无菌、无防腐剂、白色至灰白色冻干饼或粉末的形式提供，装在1 mg单剂量小瓶中。每个纸箱（NDC 0310-4700-01）包含一个单剂量小瓶。
•IV溶液稳定剂以无菌、无防腐剂、无色至微黄色、透明、无可见颗粒的溶液形式提供，装在1 mL单剂量小瓶中。IV溶液稳定剂与LUMOXITI单独包装。每个纸箱（NDC 0310-4715-11）包含一个单剂量小瓶。请勿使用IV溶液稳定剂重建LUMOXITI。
每次LUMOXITI给药只能使用一小瓶IV溶液稳定剂。
储存和处理
将LUMOXITI和IV溶液稳定剂在2°C至8°C（36°F至46°F）的原始纸箱中冷藏，以避光。不要冻结。不要摇晃。
请参阅随附的Lumoxiti完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=d6510282-1a57-4614-9859-299a227a089c
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Novel immunotoxin Lumoxiti(moxetumomab pasudotox tdfk)for the treatment of rare leukemia
U.S. Food and Drug Administration today approved Lumoxiti (moxetumomab pasudotox-tdfk) injection for intravenous use for the treatment of adult patients with relapsed or refractory hairy cell leukemia (HCL) who have received at least two prior systemic therapies, including treatment with a purine nucleoside analog. Lumoxiti is a CD22-directed cytotoxin and is the first of this type of treatment for patients with HCL.
PACKAGE/LABEL PRINCIPAL DISPLAY PANEL
NDC 0310-4715-11
IV Solution Stabilizer for LUMOXITI® 1 mL
Rx only
Attention Pharmacist: Use ONLY to prepare the infusion bag prior to adding reconstituted LUMOXITI®, packaged separately.
One single-dose vial. Discard unused portion.
DO NOT use IV Solution Stabilizer to reconstitute LUMOXITI® vials
Dosage: See LUMOXITI® prescribing information and te Healthcare Provider Instructions for Use for dosage, preparation and administration.
Do not use if vial seal is broken or missing.
Manufactured for: AstraZeneca AB, Södertälje, Sweden SE-15185