近日，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准Lyrfigtu (Lirafugratinib)，作为治疗FGFR2融合或其他重排的胆管癌 (CCA) 患者的一种选择。

Lyrfigtu（Lirafugratinib）又名RLY-4008是一种强效、选择性的口服小分子FGFR2抑制剂。FGFR2是一种受体酪氨酸激酶，在某些癌症中经常发生改变。FGFR2是FGFR家族的四个成员之一，FGFR家族是一组密切相关的蛋白质，具有高度相似的蛋白质序列和特性。

胆管癌（CholangiocarcinomaCCA）也称为胆管癌，在美国是一种罕见疾病，据美国癌症协会统计，美国每年约有 8000 人被新确诊。

批准日期：2026年09月23日 公司：Elevar Therapeutics, Inc

Lyrfigtu(利拉非他尼[Lirafugratinib])胶囊，口服

美国首次批准：2026年

作用机制

Lirafugratinib是一种抑制FGFR2的小分子激酶抑制剂。Lirafugratinib共价结合sFGFR2。组成型FGFR信号传导可以支持恶性细胞的增殖和存活。Lirafugratinib抑制FGFR2磷酸化和下游信号传导，并降低癌症细胞系中FGFR2改变的细胞生存能力，包括FGFR融合/重排、扩增和突变。Lirafugratinib在具有FGFR2基因改变的各种肿瘤的人类细胞系衍生和患者衍生的异种移植物小鼠模型中显示出抗肿瘤活性。

适应症与用途

LYRFIGTU是一种激酶抑制剂，适用于治疗先前治疗过的、不可切除的、局部晚期或转移性胆管癌，这些胆管癌含有FGFR2融合或其他重排。

剂量与用法

在开始LYRFIGTU治疗之前，确认FGFR2基因融合或其他重排的存在。推荐剂量：每天口服一次70mg，可带食或不带食。

剂型和规格

胶囊：20毫克和30毫克。

禁忌症

没有。

警告和注意事项

•眼部毒性：LYRFIGTU可引起视网膜色素上皮脱落（RPED）、视力模糊、干眼和角膜毒性/角膜炎。在开始治疗之前，每2个月对黄斑进行一次全面的眼科检查，包括OCT检查，前13个月每两个月进行一次，之后每4个月检查一次，并在任何时候紧急检查视力症状。

•高磷血症和软组织矿化：LYRFIGTU可导致高磷血症，导致软组织矿化、钙质沉着、非尿毒症性钙过敏症和血管钙化。在整个治疗过程中监测高磷血症。

•胚胎-胎儿毒性：LYRFIGTU可对胎儿造成伤害。建议患者注

对胎儿的潜在风险，并使用有效的追踪方法。

不良反应

•最常见的不良反应（≥20%）是指甲毒性、掌上红感觉异常综合征、口腔炎、脱发、干眼、口干、疲劳、味觉障碍、视网膜色素上皮脱离、便秘、皮肤干燥、感染、皮疹、腹痛、出血、视力模糊、腹泻、肌肉骨骼疼痛、恶心和食欲下降。

•最常见的实验室异常（≥20%）是磷酸盐增加、丙氨酸氨基转移酶增加、肌酐增加、血红蛋白减少、钠减少、淋巴细胞减少、血胆红素增加、天冬氨酸氨基转移酶升高、血小板减少、葡萄糖增加、白细胞减少、碱性磷酸酶增加、白蛋白减少、磷酸盐减少、中性粒细胞减少和碳酸氢盐减少。

如需报告疑似不良反应，请致电1-866-4ELEVAR联系ElevarTherapeutics，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch。

药物相互作用

•强效和中度CYP3A诱导剂：避免同时使用。

•强效和中度CYP3A抑制剂：避免同时使用。如果无法避免同时使用，请减少LYRFIGTU的剂量。

在特定人群中使用

•哺乳期：建议不要母乳喂养。

包装供应/储存和处理

LYRFIGTU 20mg胶囊是不透明的白色3号胶囊，囊膜上用黑色墨水印有“LIR”，身体上用黑色油墨印有“20 mg”。

LYRFIGTU 30mg胶囊是不透明的，2号胶囊，橄榄绿色盖子和白色主体，盖子上用黑色墨水印有“LIR”，主体上用黑色油墨印有“30 mg”。

LYRFIGTU胶囊包装在泡罩卡中，并以儿童耐受的DosePaksTM供应，如下所示：

每日剂量          软件包配置               NDC
每日剂量70mg      装有84粒胶囊的纸箱       82827-070-01
                  •2个泡罩包装，每个包
                  含28个20毫克胶囊和1
                  4个30毫克胶囊
每日剂量50mg      装有56粒胶囊的纸箱       82827-050-01
                  •2个泡罩包装，每个
                  包含4个20毫克胶囊和
                  14个30毫克胶囊
每日剂量40mg      装有56粒胶囊的纸箱       82827-040-01
                  •2个泡罩包装，每个包
                  含28个20毫克胶囊
每日剂量30mg      装有28粒胶囊的纸箱       82827-030-01
                  •1个泡罩包装，内含
                  28粒30毫克胶囊
每日剂量20mg      装有28粒胶囊的纸箱
                  •1个泡罩包装，内含2      82827-020-01
                  8粒20毫克胶囊
储存温度为20°C至25°C（68°F至77°F）；允许在15°C至30°C（59°F至86°F）的温度范围内进行短途旅行[见美国药典受控室温]。 

请参阅随附LYRFIGTU的完整处方信息：

https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2026/220425Orig1s000lbl.pdf