近日，新药ALDURAZYME(laronidase，拉罗尼酶)获美国FDA批准上市，成为全球首个用于罕见遗传性疾病黏多糖贮积症I型的治疗药物，并适用于患有Hurler和Hurler-Scheie形式的黏多糖贮积症I（MPSI）的患者以及具有中度至重度症状的Scheie形式的患者，包括了赫尔利综合征，粘脂沉积症Ⅰ型，脂肪软骨营养障碍等。
批准日期：2003年4月30日 公司：Genzyme Corporation
ALDURAZYME（拉罗尼酶[LARONIDASE]）注射，用于静脉输注的溶液
美国最初批准：2003年
警告：ANAPHYLAXIS的风险。
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在ALDURAZYME输注期间，在一些患者中观察到危及生命的过敏反应。因此，当施用ALDURAZYME时，应该随时提供适当的医学支持。呼吸功能受损或患有呼吸道疾病的患者可能有严重急性发作的风险由于输液反应引起的呼吸危害，需要进行额外的监测。
作用机制
粘多糖储存障碍是由于糖胺聚糖（GAG）分解代谢所需的特定溶酶体酶的缺乏引起的。粘多糖贮积症I（MPS I）的特征在于α-L-艾杜糖醛酸酶的缺乏，α-L-艾杜糖醛酸酶是溶酶体水解酶，其催化末端α-L-艾杜糖醛酸的水解。
硫酸皮肤素和硫酸乙酰肝素的酸残基。α-L-艾杜糖醛酸酶活性的降低或缺失导致GAG底物，硫酸皮肤素和硫酸乙酰肝素在整个体内的累积，并导致细胞，组织和器官功能障碍。
在MPS I中ALDURAZYME治疗的基本原理是提供外源酶以摄取溶酶体并增加GAG的分解代谢。ALDURAZYME被细胞吸收到溶酶体中很可能是由与特定甘露糖-6-磷酸受体结合的慢病毒酶的甘露糖-6-磷酸封端的寡糖链介导的。
由于血液中的许多蛋白质被血脑屏障限制进入中枢神经系统（CNS），因此不能从CNS外部位点的活动推断静脉内施用ALDURAZYME对CNS内细胞的影响。ALDURAZYME穿过血脑屏障的能力尚未在动物模型或临床研究中进行评估。
适应症和用法
ALDURAZYME是一种水解溶酶体糖胺聚糖（GAG）特异性酶，适用于患有Hurler和Hurler-Scheie形式的粘多糖贮积症I（MPS I）的患者以及具有中度至重度症状的Scheie形式的患者。尚未确定以Scheie形式治疗轻度受影响患者的风险和益处。
ALDURAZYME已被证明可改善肺功能和行走能力。尚未评估ALDURAZYME对该病症的中枢神经系统表现的影响。
剂量和给药
•每周一次施用0.58mg/kg体重作为静脉内（IV）输注。
剂量形式和强度
溶液：2.9mg/5mL小瓶。
禁忌症
没有
警告和注意事项
•过敏反应和过敏反应：在ALDURAZYME输注期间和输注后3小时内，一些患者观察到危及生命的过敏反应。当ALDURAZYME被施用时，应该随时可以获得适当的医疗支持和监测措施。如果发生过敏或其他严重的过敏反应，立即停止输液并开始适当的治疗，包括通气支持，吸入β肾上腺素能治疗
激动剂，肾上腺素和静脉注射皮质激素。
•急性呼吸系统并发症的风险：ALDURAZYME输注时患有急性发热或呼吸道疾病的患者可能有更大的输液反应风险。考虑延迟ALDURAZYMEinfusion。睡眠呼吸暂停在MPS I患者中很常见。在开始用METURAZYME治疗之前，应考虑评估气道的影响。在输注期间应该有适当的呼吸支持。
•急性心肺功能衰竭的风险：向易患流体超负荷的患者施用ALDURAZYME时应谨慎行事。
考虑在给这些患者施用ALDURAZYME时总输注量和输注速率降低。输液期间应提供适当的医疗监测和支持措施。
•输液反应：建议在输液前进行预处理，以降低输液反应的风险，可能包括抗组胺药，退热药或两者兼而有之。如果发生输注反应，减少输注，暂时停止输注，或施用额外的麻醉药和/或抗组胺药可以改善症状。
不良反应
最常见的输液反应发生在至少10％的6个月及以上的患者中，发热，寒战，血压升高，心动过速和血氧饱和度下降。在6岁及以上的患者中至少10％发生的最常发生的不良反应是皮疹，上呼吸道感染，注射部位反应，反射亢进，感觉异常，潮红和静脉通路不良。
要报告疑似不良反应，请联系：Genzyme at1-800-745-4447，或FDA 1-800-FDA-1088或访问towww.fda.gov/medwatch。
用于特定人群
提供孕妇登记处。应鼓励携带MPS的孕妇加入MPS I登记处。有关更多信息，请访问。
包装提供/存储和处理
ALDURAZYME作为无菌溶液提供在一次性使用的透明I型玻璃瓶中，每瓶5mL，每5mL溶液含有2.9mg芳炔酶。封盖由硅化丁基塞和带有塑料翻盖的铝密封组成。
NDC 58468-0070-1,5mL小瓶
将ALDURAZYME小瓶冷藏在2°至8°C（36°至46°F）的温度下。 不要冻结或摇晃。 避免光照。小瓶上的有效期后请勿使用ALDURAZYME。该产品不含防腐剂。
完整说明资料附件：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=a80ac249-cae4-41f3-88bb-344088b20e60#!
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ALDURAZYME 2.9MG/5ML SDV DPSH 1/EA LARONIDASE  持证商：GENZYME CORPORATION NDC:58468-0070-01 参考价格（美元）：1453.67
ALDURAZYME VL 2.9MG/5ML D/S 1       LARONIDASE 持证商：GENZYME A SANOFI CO NDC:58468-0070-01 参考价格（美元）：1188.45