近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Naglazyme(galsulfase)上市,用于特异性治疗粘多糖病Ⅵ型(MPSⅥ)（一种罕见的遗传性疾病）。
Naglazyme是第一个获美国FDA批准用于粘多糖病第六型的治疗药物。粘多糖病型是一种严重的威胁生命的遗传性疾病，患者由于先天缺少一种酶而影响到体内糖类的形成，从而导致进行性细胞、组织和器官系统功能失调。
批准日期：2013年4月 公司：BioMarin公司制药
NAGLAZYME（加硫酶[galsulfase]）注射静脉使用
最初美国批准：2005
目前的主要变化
警告和注意事项，脊髓或颈脊髓压迫症  3/2013
作用机理
粘多糖贮积症是由为GAG。MPS VI的分解代谢所需的特定溶酶体酶的缺乏导致的硫酸酯酶活性缺陷的结果的特征在于不存在或标识的N-乙酰-4-硫酸的减少。在GAG基板的积累，硫酸皮肤素，整个身体。这种积累将导致广泛的细胞，组织和器官的功能障碍。NAGLAZYME旨在提供将被吸收到溶酶体外源酶和由细胞增加的GAG。Galsulfase摄取的代谢成溶酶体是最可能是由甘露糖-6-磷酸终止galsulfase到特定的甘露糖-6-磷酸受体的糖链的结合介导的。
适应症和用法
NAGLAZYME是水解溶酶体聚糖（GAG）的患者粘多糖贮积病VI特异性酶表示。（MPS VI; Maroteaux-拉米综合征）NAGLAZYME已被证实可以改善步行和爬楼梯容量。
用法用量
1毫克每公斤体重施用每周一次静脉输液。
剂型和规格
注射：每5毫升小瓶5毫克。
禁忌症
无。
警告和注意事项
过敏和过敏性反应:危及生命的过敏反应已在一些患者中观察到的中NAGLAZYME输注和高达输注后24小时如果过敏反应或严重的过敏反应发生，立即停止输注，并开始适当的治疗，其可以包括复苏，肾上腺素，施用额外抗组胺药，退热剂或皮质类固醇。
免疫介导的反应:免疫介导的反应，可以同时接收NAGLAZYME与NAGLAZYME监视器患者发生免疫复合物介导的反应的发展。
急性心肺衰竭的风险：应谨慎服用NAGLAZYME时，患者易感流体容量负荷管理NAGLAZYME对这些患者进行适当的医学监督和支持措施应在输液时可用考虑降低总输液量和输液速度行使。
急性呼吸系统并发症:睡眠呼吸暂停常见于MPS VI患者和抗组胺药预处理可以增加呼吸暂停发作的危险性输液在适当的呼吸支持应该可用。
输液反应:.预处理具有或不具有解热抗组胺药先于输注开始如果发生输注反应建议减少输注反应的风险，降低了输注速度，暂时停止输注，或施用额外抗组胺药和/或退热药建议为2.1。
不良反应
最常见的不良反应（≥10％）的有：皮疹，疼痛，荨麻疹，发热，瘙痒，寒战，头痛，恶心，呕吐，腹痛，呼吸困难，需要干预措施是输液相关的反应，最常见的不良反应。
特殊人群中使用
孕妇及哺乳期妇女：临床监测计划用。
包装规格/储存与处理
NAGLAZYME供给作为明确的I型玻璃5毫升小瓶中的无菌注射液，含有每5毫升溶液5毫克galsulfase（表示为蛋白质含量）。封闭由硅化氯丁基橡胶塞子和铝密封层与塑料翻盖关闭的盖。
NDC68135-020-01，5毫升小瓶
商店NAGLAZYME冷藏在2℃〜8°C（36°F至46°F）。不要冷冻或摇晃。避光，在小瓶过期后不要使用NAGLAZYME。本产品不含防腐剂。
请参阅随附的NAGLAZYME完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=59341250-deac-ed71-3823-a4f5d64dbd77 
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注：以下产品不包括其他费用，采购以咨询为准！
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NAGLAZYME VL 5MG DS 5ML GALSULFASE 持证商：BIOMARIN PHARMACEUTICAL NDC:68135-0020-01 参考价格（美元）：3096.72