近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了VILTEPSO（viltolarsen）注射剂,用于患有杜兴氏肌营养不良（DMD）的外显子53跳过疗法的患者。
VILTEPSO因抗肌萎缩蛋白的增加而获得了FDA的加速批准，抗肌萎缩蛋白是支持肌肉健康的关键蛋白。由于肌营养不良蛋白的缺乏是DMD的根本原因，因此尽可能早地增加肌营养不良蛋白是DMD治疗的关键目标。
VILTEPSO是第一个也是唯一的第53外显子跳过疗法，可证明四岁以下儿童的肌营养不良蛋白增加。VILTEPSO的持续批准可能取决于3期验证试验中临床获益的确认。
DMD是由阻止肌营养不良蛋白产生的遗传突变引起的。DMD患者会经历进行性和不可逆的肌肉丧失，其症状最早会在两岁时出现。心脏和呼吸肌问题始于青少年时代，并导致严重的威胁生命的并发症。
批准日期：2020年8月12日 公司：NS Pharma，Inc
VILTEPSO（维托拉尔森[viltolarsen]）注射液，静脉使用
美国初次批准：2020年
作用机理
VILTEPSO被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第53外显子结合，从而导致具有遗传突变且易于外显子53跳过的患者排除了该外显子在mRNA加工过程中的表现。
外显子53跳过旨在允许产生内部截短的肌营养不良蛋白蛋白住院患者，其患者具有适合外显子53跳过的遗传突变。
适应症和用途
VILTEPSO是一种反义寡核苷酸，可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症（DMD）治疗。该适应症是在加速批准的基础上批准的，该批准基于在骨骼肌中观察到的肌营养不良蛋白产量的增加。
VILTEPSO治疗的患者。继续批准该适应症可能要取决于验证试验中对临床益处的验证和描述。
剂量和给药
•开始VILTEPSO之前，应测量血清胱抑素C，尿液试纸和尿蛋白与肌酐的比值。
•建议剂量为每周每公斤体重80毫克。
•静脉输注60分钟以上。
•如果所需的VILTEPSO的体积小于100mL，则需要用0.9％氯化钠注射液（USP）稀释。
剂量形式和强度
注射剂：单剂量小瓶中250mg/5mL（50mg/mL）
禁忌症
没有
警告和注意事项
肾脏毒性：根据动物数据，可能引起肾脏毒性。
肾功能应监测；肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。
不良反应
最常见的不良反应（在VILTEPSO治疗的患者中发生率≥15％）是上呼吸道感染，注射部位反应，咳嗽和发热。
要报告可疑的不良反应，请致电1-866 NSPHARM（1-866-677-4276）与NSPharma联系，或致电1-800-FDA1088或访问www.fda.gov/medwatch与FDA联系。
包装供应/存储和处理方式
供应方式
VILTEPSO注射液以单剂量瓶提供。解决方案是透明无色的。
•含有250mg/5mL（50mg/mL）viltolarsen NDC 73292-011-01的单剂量小瓶
储存和处理
将VILTEPSO储存在2°C至8°C（36°F至46°F）下。 不要冻结。
完整说明资料附件：
https://www.viltepso.com/prescribing-information