部份中文维托拉尔森 处方资料（仅供参考）
英文名：Viltolarsen
商品名：Viltepso Injection 
中文名：维托拉尔森靜脉输注 
生产商：日本新药
药品简介
近日，新药Viltepso（viltolarsen）靜脉输注在日本获批，由日本新药研发。Viltepso是第一个也是唯一一个被证实在年龄低至4岁的儿童中可增加抗肌萎缩蛋白水平的第53号外显子跳过疗法。用于经基因检测证实存在突变、适合使用跳过第53号外显子（exon 53 skipping）治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。用药方面，通过静脉输注给药，每周一次，剂量为80mg/kg，
DMD是由阻止肌营养不良蛋白产生的基因突变引起的。DMD患者会出现进行性和不可逆的肌肉损失，症状早在两岁时就出现了。心脏和呼吸肌问题始于青少年时期，并导致严重的、危及生命的并发症。 
ビルテプソ点滴静注
药用分类名称
杜氏肌营养不良症的治疗
批准日期：2020年3月
商品名
Viltepso Injection
一般的名称
ビルトラルセン（Viltolarsen）（JAN）
化学名
all-P-ambo-［2',3'- Azanediyl -P,2',3'- trideoxy -P-（dimethylamino）-2',3'- seco］（2'-N→5'）（CCTCCGGTTC TGAAGGTGTT C）
分子式
C244H381N113O88P20
分子量
6924.82
化学構造式
性状
本产品为白色粉末。
它易溶于水，盐水和二甲基亚砜，几乎不溶于乙醇（99.5），1-辛醇，乙腈，甲醇，氯仿和环己烷。
B（n）：从5'末端开始的第n个碱基（但是，B（21）表示第21个碱基）
核苷酸序列：CCTCCGGTTC TGAAGGTGTT C
处理注意事项
将此产品存放在外盒中以进行遮光。
避免冻结。
批准条件
制定风险管理计划并适当实施。
由于日本的临床试验病例数量非常有限，因此在复检期间，将对所有患者进行使用结果调查，以确定有关使用该产品的患者的背景信息以及应在早期收集有关药物安全性和功效的数据，并应采取适当使用该药物的必要措施。
进行临床试验以确认该药物的有效性和安全性，并使用日本注册表进行调查，并在完成后立即提交测试结果和分析结果。
药效药理
作用机理
Biltralsen是针对肌营养不良蛋白（Duchenne肌营养不良症的致病基因）肌营养不良蛋白外显子53的反义核酸，与肌营养不良蛋白前mRNA的外显子53结合，通过跳过外显子53可恢复氨基酸阅读框。认为功能性肌营养不良蛋白的表达对杜氏肌营养不良症有影响。
外显子53跳过活动
在缺乏外显子45-52或外显子48-52的，来自杜兴氏肌营养不良患者的成纤维细胞分化的肌管细胞中，观察到肌营养不良蛋白前体mRNA的外显子53跳跃作用和肌营养不良蛋白蛋白的表达增加。
适应症
杜氏肌营养不良症证实可通过外显子53跳跃治疗的肌营养不良蛋白基因缺失
用法与用量
通常，每周一次静脉滴注80mg/kg的Vitratrasen，持续1小时。
包装
5mLx1瓶

制造供应商
日本新药株式会社
注：以上中文处方资料不够完整，使用者以原处方资料为准。
完整资料附件：
https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/13194A1G1025_1_01/