部份中文唑尼沙胺处方资料（仅供参考）

商品名：Joenja Tablets

英文名：Leniolisib

中文名：莱尼奥利西布片

生产商：ORFan Pacific

药品简介

2026年03月24日，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Joenja（leniolisib）用于治疗4岁及以上成人和儿童患者的活化PI3Kδ综合征(APDS)。

Joenja®（Leniolisib）是一种口服选择性磷酸肌醇3-kinase-delta（PI3Kδ）抑制剂，由Pharming Group NV开发，用于治疗免疫缺陷疾病。

活化磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征（APDS）是一种罕见的原发性免疫缺陷病，于2013年首次被发现。APDS是由PIK3CD或PIK3R1这两个已知基因之一的变异引起的，这两个基因对体内免疫细胞的发育和功能至关重要。这些基因的变异会导致PI3Kδ（磷脂酰肌醇3-激酶δ）通路过度活跃，从而导致免疫细胞无法正常成熟和发挥功能，最终导致免疫缺陷和免疫功能紊乱。

APDS的特征是多种症状，包括严重的复发性鼻窦肺部感染、淋巴增生、自身免疫性疾病和肠病。由于这些症状可能与其他多种疾病相关，包括其他原发性免疫缺陷，据报道，APDS患者经常被误诊，平均诊断延迟时间为7年。由于APDS是一种进行性疾病，这种延迟可能导致随着时间的推移损害不断累积，包括永久性肺损伤和淋巴瘤。可通过基因检测做出明确诊断。APDS在全球范围内影响大约每百万人中1至2人。

ジョエンジャ錠10mg/ジョエンジャ錠30mg/ジョエンジャ錠70mg

药效分类名称

活化PI3Kδ综合征治疗剂

批准日期：2024年2月

商標名

JOENJA® Tablets

一般名： 

レニオリシブリン酸塩

（Leniolisib Phosphate）（JAN）

化学名： 

1-［（3S）-3-（｛6-［6-Methoxy-5-（trifluoromethyl）

pyridin-3-yl］-5,6,7,8-tetrahydropyrido［4,3-d］pyrimidin-4-yl｝amino）pyrrolidin-1-yl］propan-1-one monophosphate

分子式：C21H25F3N6O2・H3PO4

分子量：548.46

性状：白色～带黄绿色粉末

化学構造式：

批准条件

制定医药品风险管理计划并妥善实施。

制造销售后，在收集一定数量的病例相关数据之前，应以所有病例为对象实施使用成绩调查。

作用机制

通过选择性地抑制在免疫细胞中特异表达的PI3Kδ催化亚单位p110δ，本制剂阻断在APDS1和APDS2中过度活化的mTOR/AKT途径。

药效药理

药理作用

体内试验

该试剂在激酶测定中选择性地抑制PI3Kδ在PI3K同种形式中的活性。另外，在功能获得变异型PI3Kδ导入细胞株的测定中，与野生型PI3Kδ相比，更强烈地抑制了变异型PI3Kδ。本制剂在第一代培养细胞的测定中抑制了B细胞的活化、增殖、细胞因子产生、抗原提示和抗体产生等功能，并且抑制了T细胞的活化、增殖以及向1型、2型和17型辅助T细胞的分化。此外，本制剂抑制了自然免疫细胞的响应，例如通过FcγR激活嗜碱细胞和去颗粒、通过TLR9刺激产生的转化细胞样树突状细胞的IFNγ、通过嗜中性粒细胞和单核细胞的fMLP诱导氧化爆发以及通过c-kit激活肥胖细胞。

体外试验

本制剂改善了大鼠的胶原诱发关节炎，抑制了小鼠的臭氧诱发嗜中性粒细胞浸润。

适应症

活化PI3Kδ综合征

用法与用量

通常，对于成人及4岁以上的儿童，根据体重，以每天2次12小时为基准，口服以下的1次给药量。

体重                      1次给药量

13千克以上且不足19千克    20毫克

19千克以上且不足27千克    30毫克

27千克以上38千克以下      40毫克

38千克以上45千克以下      50毫克

45千克以上                70毫克

包装

〈JOENJA片 10毫克〉

塑料瓶：60片（玫瑰）

〈JOENJA片 30毫克〉

塑料瓶：60片（玫瑰）

〈JOENJA片 70毫克〉

塑料瓶：60片（玫瑰）

储藏法：室温保存

有效期：4年

制造商

ORFan Pacific Corporation

株式会社オーファンパシフィック

注：以上中文资料不够完整，使用者以原处方资料为准。

完整说明书附件：

https://www.orphanpacific.com/upload/product/20260323173702Zb0lrsBE9B1YCjpz.pdf/181251_39990F8F1020_1_01.pdf