| 简介：
Loargys®（Pegzilarginase）是第一种也是唯一一种被证明可以降低2岁及以上ARG1-D患者精氨酸水平的疗法！
近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准加快批准Loargys®（pegzilarginase nbln），这是一种精氨酸特异性酶，用于治疗2岁及以上精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）成人和儿童患者的高精氨酸血症，并限制饮食蛋白质摄入。
Loargys（Pegzilarginase）是一种重组人精氨酸酶，可促进体内精氨酸代谢。这种酶替代疗法可快速、持续地降低血浆中精氨酸及其毒性代谢物的水平，同时改善临床症状。
精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）是一种极为罕见且严重的遗传性代谢疾病，其核心缺陷导致血浆精氨酸及其有毒代谢产物在体内积累。患者通常确诊于婴儿晚期或儿童早期，临床症状包括痉挛、癫痫发作、发育迟缓、智力障碍以及早期死亡。ARG1-D属于八种尿素循环障碍（UCD）亚型之一，与其他UCD在部分特征上存在重叠，如氮排泄受损，但在ARG1-D中，高氨血症通常较轻。
批准日期：2026年02月23日 公司：Immedica Pharma US Inc
Loargys（聚乙二醇精氨酸酶[pegzilarginase-nbln]）注射液，用于静脉或
皮下使用
美国初步批准：2026年
警告：超敏反应，包括过敏反应,查看完整的盒装警告的完整处方信息
在医疗环境中启动LOARGYS，并采取适当的医疗监测和支持措施，包括获得心肺复苏设备。
如果发生严重的超敏反应（如过敏反应），停止LOARGYS，并立即开始适当的药物治疗，包括使用肾上腺素。
作用机制
ARG1-D是一种遗传性代谢疾病，其特征是精氨酸酶缺乏，并与血浆精氨酸持续升高有关。
LOARGYS为ARG1-D患者提供了缺乏人精氨酸酶1酶活性的外源性来源，并通过将其转化为尿素和鸟氨酸来减少血浆精氨酸。
适应症
LOARGYS是一种精氨酸特异性酶，适用于治疗2岁及以上精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）的成人和儿童患者的高精氨酸血症，并结合饮食蛋白限制。
该适应症在基于血浆精氨酸减少的加速批准下获得批准。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。
剂量与用法
•在熟悉超敏反应（包括过敏反应）管理的医疗保健提供者的监督下服用LOARGYS。
•在医疗环境中启动LOARGYS，并采取适当的医疗监测和支持措施，包括获得心肺复苏设备。
•考虑在用药前服用抗组胺药。
•在开始治疗前获得基线血浆精氨酸浓度。
•LOARGYS的推荐起始剂量为0.1mg/kg，每周静脉注射一次。
•最大推荐剂量为0.2mg/kg，每周一次。
•有关治疗期间推荐的滴定和维持剂量以及推荐的血浆精氨酸水平检测，请参阅完整的处方信息。
•在每周一次静脉注射LOARGYS八周后，患者可以改用相同剂量的每周一次皮下注射LOARGYS进行静脉治疗。
•有关超敏反应引起的剂量和给药方式的修改，请参阅完整的处方信息。
•有关准备、储存和给药的说明，请参阅完整的处方信息。
剂型和规格
注射：单剂量瓶中2mg/mL和5mg/mL。
禁忌症
没有。
警告和注意事项
超敏反应：如果发生严重的超敏反应，停止LOARGYS并立即开始适当的药物治疗，包括肾上腺素。
不良反应
最常见的不良反应（>10%）是呕吐、发热、输液相关反应和便秘。
如需报告疑似不良反应，请致电免费电话1-844-627-4687联系Immedica，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch。
包装供应/储存和搬运处理
供应方式
LOARGYS（pegzilargase nbln）是一种无菌、无防腐剂、透明至微淡、无色至微黄色或微粉色的溶液。LOARGYS提供以下服务：
•一瓶装在纸箱中的2mg/0.4mL单剂量小瓶（NDC 81583-102-01）
•一瓶装在纸箱中的5mg/mL单剂量小瓶（NDC 81583-105-01）。
储存和处理
在原始纸箱中冷藏2°C至8°C（36°F至46°F），以避光。不要冻结。不要摇晃。
请参阅随附Loargys的完整处方信息：
https://www.immedicaus.com/sites/default/files/pr/highlights-of-prescribing-information-loargys.pdf
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