部份中文鲁马西兰处方资料（仅供参考）
商品名：Oxlumo Solution injectable
英文名：lumasiran
中文名：鲁马西兰注射溶液
生产商：ALNYLAM FRANCE
药品简介
2020年11月20日，新药Oxlumo（lumasiran）获欧盟委员会（EC）批准为第三款RNAi药物，用于治疗所有年龄人群1型原发性高草酸尿症（PH1）。
Oxlumo（lumasiran）是一种皮下注射的小干扰RNA（siRNA），靶向羟基酸氧化酶1基因（HAO1；编码乙醇酸氧化酶）的mRNA，由Alnylam Pharmaceuticals开发，用于治疗原发性高草酸尿1型（PH1）。通过沉默编码乙醇酸氧化酶的基因，lumasiran会耗尽乙醇酸氧化酶，从而抑制草酸盐的合成，草酸盐是与临床直接相关的有毒代谢产物。
作用机制
Lumasiran是一种双链小干扰核糖核酸(siRNA)，通过RNA干扰靶向肝细胞中的羟基酸氧化酶1(HAO1)基因信使核糖核酸(mRNA)，从而降低乙醇酸氧化酶(GO)酶的水平。降低的GO酶水平会降低可用乙醛酸盐的量，乙醛酸盐是草酸盐生产的底物。这导致尿和血浆草酸盐水平降低，这是PH1患者疾病表现的根本原因。由于GO酶位于缺乏丙氨酸的上游：导致PH1的乙醛酸氨基转移酶(AGT)，lumasiran 的作用机制与潜在的AGXT基因突变无关。
适应症
Oxlumo适用于治疗所有年龄组的原发性高草酸尿症1型(PH1)。
用法与用量
治疗应由在高草酸尿管理方面经验丰富的医生开始和监督。
剂量
Oxlumo通过皮下注射给药。Oxlumo的推荐剂量包括每月一次的负荷剂量，持续3个月，然后是维持剂量，如表1所示。剂量基于体重。
患者剂量（mg）和体积（mL）应计算如下：
患者体重（kg）×剂量（mg/kg）=给药总量（mg）。
总量(mg)除以浓度(189mg/mL)=要注射的药品总体积 (mL)。
表1：Oxlumo基于体重的给药方案
体重           负荷剂量                   维持剂量
                             （维持剂量应在最后一次负荷剂量后一个月开始）
小于10公斤   6毫克/公升每              3毫克/公升每月一次
             月一次，持续3个月
10公斤至20   6毫克/公升每月一次      6毫克/公升每3个月一次（每季度一次）
公斤以下     ，持续3个月
20公斤及以上 3毫克/公升每月一次，    3毫克/公升每3个月一次（每季度一次）
             持续3个月
错过剂量
如果剂量延迟或错过，应尽快进行治疗。规定的每月或每季度给药应从最近给药的剂量恢复。
特殊人群
老年
≥65岁的患者无需调整剂量。
肝功能损害
Oxlumo尚未在肝功能不全的患者中进行过研究。总胆红素暂时升高（总胆红素>1.0至1.5×ULN）的患者无需调整剂量。治疗中度或重度肝功能不全的患者时需要谨慎。
肾功能不全
轻度（估计肾小球滤过率(eGFR) 60至<90mL/min/1.73m2）或中度（eGFR 30至<60mL/min/1.73m2）肾功能不全的患者无需调整剂量.在患有严重肾功能不全（eGFR15至<30mL/min/1.73m2）、终末期肾病（eGFR<15mL/min/1.73m2）或正在进行透析的患者中可获得的临床数据有限。治疗严重或终末期肾功能不全患者时需要进行安全监测。
儿科人群
对于1岁以下的患者，可获得的数据有限。治疗这些患者时应谨慎。
给药方法
仅供皮下使用。
该药品以一次性小瓶的即用型溶液形式提供。
• 应根据推荐的基于体重的剂量计算所需的Oxlumo体积，如表1所示。
• 如果剂量超过0.5mL(94.5mg)，则需要多于一瓶。
• 可接受的最大单次进样量为1.5mL。需要超过1.5mL的剂量应作为多次注射给药（总剂量在注射器之间平均分配，每次注射的体积大致相同），以尽量减少因注射量引起的潜在注射部位不适。
• 应避免在针头进入皮下空间之前将药物放在针尖上。
• 该药物应皮下注射到腹部、上臂或大腿。
• 对于后续的注射或给药，建议轮换注射部位。
• 不应将本药用于疤痕组织或发红、发炎或肿胀的区域。
Oxlumo应由医疗保健专业人员管理。有关给药前药品的说明。
禁忌症
对列出的活性物质或任何赋形剂严重过敏。
保质期
3年。
打开小瓶后，应立即使用该药品。
存放的特殊注意事项
不要在30°C以上储存。
将小瓶放在外纸箱中以避光。
容器的性质和内容
带有氟聚合物涂层橡胶塞的玻璃小瓶和带开启按钮的铝制外封。每个小瓶包含0.5mL注射溶液。
一个小瓶的包装大小。

请参阅随附Oxlumo的完整处方信息：
https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/oxlumo-epar-product-information_en.pdf
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OXLUMO 94,5mg/0,5ml SOLUCION INYECTABLE, 1vial de 0,5ml.
Laboratorio titular: ALNYLAM NETHERLANDS B.V..
Laboratorio comercializador: ALNYLAM PHARMACEUTICALS SPAIN, S. L..
Sistema de clasificación Anatómico, Terapéutica, Química (ATC) del medicamento: Grupo Anatómico principal: TRACTO ALIMENTARIO Y METABOLISMO. Grupo Terapéutico principal: OTROS PRODUCTOS PARA EL TRACTO ALIMENTARIO Y METABOLISMO. Subgrupo Terapéutico Farmacológico: OTROS PRODUCTOS PARA EL TRACTO ALIMENTARIO Y METABOLISMO. Subgrupo Químico-Terapéutico Farmacológico: Productos varios para el tracto alimentario y el metabolismo. Sustancia final: LUMASIRAN.
Indicaciones:
Este medicamento está sujeto a prescripción médica, no afecta a la conducción, no es un medicamento genérico, es un medicamento sustituible, es de uso hospitalario, es un fármaco serializado (en su envase figura un dispositivo de seguridad) y la fecha de caducidad del último lote liberado sin serialización es 19/11/2020, la dosificación es 189 mg/ml inyectable 0,5 ml y el contenido son 1 vial de 0,5 ml.
▼ El medicamento 'OXLUMO 94,5 mg/0,5 ml SOLUCION INYECTABLE' está sujeto a seguimiento adicional y por tanto lleva triángulo negro, según la Directiva 2010/84/UE y el Reglamento 1235/2010 del Parlamento Europeo y del Consejo.
Está considerado un medicamento "huérfano" según el Reglamento (CE) n° 141/2000 del Parlamento Europeo y del Consejo del 16 de diciembre de 1999.
Vías de administración:
VÍA SUBCUTÁNEA.
Composición (1 principios activos):
1.- LUMASIRAN SODIO. Principio activo: 189 mg. Composición: 1 ml. Administración: 1 vial para inyección. Prescripción: 94,5 mg. Unidad administración: 0,5 ml.
Prospecto y ficha técnica:
Prospecto y ficha técnica en el Centro de Información online de Medicamentos de la AEMPS - CIMA.
Comercialización:
SÍ se comercializa.
Fecha de autorización del medicamento: 30 de Diciembre de 2020.
Fecha de comercialización efectiva de la presentación: 13 de Junio de 2022.
Situación del registro del medicamento: Autorizado.
Situación del registro de la presentación del medicamento: Autorizado.
Fecha de ultimo cambio de la situación del registro del medicamento: 31 de Diciembre de 2020.
Fecha de la situación de registro de la presentación: 30 de Diciembre de 2020.
1 excipientes:
OXLUMO 94,5 mg/0,5 ml SOLUCION INYECTABLE SÍ contiene 1 excipientes de declaración obligatoria.
HIDROXIDO DE SODIO (E 524).
Problemas de suministro:
Fecha prevista de inicio 17/10/2024. La AEMPS ha autorizado unidades por comercialización excepcional. con caducidad inferior a 6 meses Fecha estimada de finalización 16/01/2025.
Snomed CT:
Descripción clínica de sustancia/s activa/s: lumasirán.
Descripción clínica del producto: Lumasirán 189 mg/ml inyectable 0,5 ml.
Descripción clínica del producto con formato: Lumasirán 189 mg/ml inyectable 0,5 ml 1 vial.
Origen y fecha de los datos:
Fuente de la información: Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios.
Aquí puede consultar la lista de fármacos que empiezan por la letra O.
Datos del medicamento actualizados el: 25 de Octubre de 2024.
Código Nacional (AEMPS): 729970. Número Definitivo: 1201496001.