近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Aqneursa（levacetylleucine）混悬剂用于治疗体重至少15公斤的成人和儿童尼曼-匹克病C型（NPC）相关的神经症状。
Aqneursa（Levacetylleucine）是一种经过修饰的氨基酸，通过单羧酸转运体有效穿越血脑屏障，进入中枢神经系统，确保药物分布到所有组织。在细胞内，已被证明能够恢复线粒体功能和溶酶体功能。它还增强了小脑的葡萄糖代谢，进而改善小脑的活动。
尼曼匹克病C型（Niemann-Pick disease type C，NPC）是一种罕见的遗传性疾病，会导致逐渐加重的神经系统症状和器官功能障碍。该病由NPC1或NPC2基因的突变引起，影响细胞内胆固醇和其他脂质的正常运输。患者的主要神经损伤表现为语言、认知、吞咽、行走和精细运动技能方面的障碍，平均寿命只有约13年
批准日期：2024年9月24日 公司：IntraBio Inc
Aqneursa(左乙酰亮氨酸[levacetylleucine])混悬剂，供口服使用
美国首次批准：2024年
作用机制
左旋乙酰亮氨酸治疗鼻咽癌的不同分子靶点尚不清楚。
适应症和用法
AQNEURSA适用于神经系统疾病的治疗
成人和体重≥15kg的糖尿病患者尼曼-匹克病C型（NPC）的表现。
剂量和给药
•对于具有生殖潜力的女性，在开始治疗之前，请确认患者没有怀孕。
•推荐剂量。
患者体重     早晨剂量     下午剂量     晚间剂量
15至<25公斤    1克         无剂量        1克
25至<35公斤    1克          1克          1克
35公斤或以上   2克          1克          1克
•有关给药说明，请参阅完整的处方信息。
剂型和强度
口服混悬剂：每单位剂量包1克左旋乙酰亮氨酸。
禁忌症
没有。
警告和注意事项
胚胎-胎儿毒性：可能对胎儿造成伤害。建议有生育能力的女性在治疗期间以及最后一剂AQNEURSA停药后7天内使用有效的避孕措施。
不良反应
最常见的不良反应（发生率≥5%且高于安慰剂）是腹痛、吞咽困难、上呼吸道感染和呕吐。
如需报告疑似不良反应，请联系IntraBioInc。致电1-833-306-9677或美国食品药品监督管理局致电1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch。
药物相互作用
•N-乙酰-DL-亮氨酸或N-乙酰-D-亮氨酸：避免与AQNEURSA同时使用。
•P-糖蛋白（P-gp）转运底物：监测不良反应如果与AQNEURSA一起使用，则会出现反应。
包装供应/储存和处理
供应
AQNEURSA（levacetylleucine）口服混悬剂以白色至灰白色颗粒的形式供应，装在单位剂量多层铝/聚乙烯包装中。每包含有1.7克白色至类白色颗粒，相当于1克左旋乙酰亮氨酸。
NDC 83853-101-01：装有28个单位剂量包的纸箱
储存和处理
将AQNEURSA储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的室温下；偏移允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间[见USP受控室温]。

请参阅随附的Aqneursa完整处方信息：
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/219132s000lbl.pdf