近日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Lamzede(velmanase alfa-tycv)冻干粉注射剂，用于治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷症(AM)的非中枢神经系统表现。
α-甘露糖苷贮积症（Alpha-mannosidosis，AM）是一种超罕见的、进行性溶酶体贮积症，由α-甘露糖苷酶缺乏引起。AM的患病率约为每500,000名至每1,000,000名出生的婴儿中就有1名。AM导致机体细胞无法正确分解某些复合糖基团。糖类的积累会影响身体的许多器官和系统。疾病的影响因人而异，随着时间的推移而进展。随着患者年龄的增长症状可能会发生变化，包括复发性胸部和耳部感染、听力丧失、独特的面部特征、肌无力、骨骼和关节异常、视觉异常和认知异常。
批准日期：2023年02月16日 公司：Chiesi USA,Inc.
Lamzede（velmanase alfa-tycv）注射用，静脉注射用
美国首次批准：2023年
警告：严重的过敏反应，请参阅完整的处方信息以获得完整的盒装警告。
包括过敏反应在内的超敏反应
•应准备好适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备可获得的如果出现严重的超敏反应，立即停止LAMZEDE，并启动适当的医疗。
作用机制
α-甘露糖苷酶是一种溶酶体储存性疾病，由甘露糖苷酶α2B类成员1中的基因变异导致的酶α甘露糖苷酶活性降低。α-甘露糖苷酶的缺乏会导致各种组织中甘露寡糖的溶酶体内积累。Velmanase alfa-tycv提供了α甘露糖苷酶的外源来源。
Velmanase alfa tycv通过与细胞表面的甘露糖-6-磷酸受体结合而内化，并运输到溶酶体中，在溶酶体中发挥酶活性。
适应症和用法
LAMZEDE是重组人溶酶体α-甘露糖苷酶，用于治疗非中枢神经系统成人和儿童患者α-甘露糖苷酶的表现。
剂量和给药
•对于有生育潜力的女性，在开始治疗前，确认患者未怀孕。
•在服用LAMZEDE之前，考虑使用抗组胺药、退热药和/或皮质类固醇进行预处理。
•推荐的LAMZEDE剂量为1mg/kg（实际体重），每周静脉输注一次。
•有关因过度敏感反应或IAR引起的剂量调整，请参阅完整的处方信息。
•请参阅完整的处方信息，了解重组和用药说明。
剂型和强度
注射用：单剂量小瓶中的10mg velmanase alfa tycv冻干粉，用于重组。
禁忌症
没有
警告和预防措施
•输液相关反应（IARs）：如果发生严重IARs，请停止LAMZEDE并开始适当的治疗。
•胚胎-胎儿毒性：可能导致胎儿伤害。建议有生产潜力的女性在治疗期间和最后一剂后的14天内使用有效的避孕措施，如果继续使用LAMZEDE。
不良反应
最常见的不良反应（发生率>20%）是过敏反应，包括过敏反应、鼻咽炎、发热、头痛和关节痛。
如需报告可疑不良反应，请致电1-888-661-9260联系Chiesi USA公司，或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系FDA。
包装供应/储存和处置
提供
注射用LAMZEDE（velmanase alfa tycv）以白色至米白色冻干粉形式提供，呈蛋糕状外观，装在单剂量瓶中。每个小瓶中含有10mg velmanase alfa tycv。
LAMZEDE可用于：
•纸箱中的1瓶   10mg单剂量小瓶：NDC 10122-180-02
•纸箱中的5瓶  10mg单剂量小瓶：NDC 10122-180-05
•纸箱中的10瓶 10mg单剂量小瓶：NDC 10122-180-10
储存和处置
在2°C至8°C（36°F至46°F）的原始纸箱中冷藏保存，以避光。不要冷冻。
请参阅随附的LAMZEDE完整处方信息：
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/761278s000lbl.pdf