部份中文伏索利肽处方资料（仅供参考）
商品名：Voxzogo Subcutaneous Injection
英文名：Vosoritide
中文名：伏索利肽重组注射剂
生产商：BioMarin Pharmaceutical
药品简介
近日，日本厚生劳动省批准Voxzogo(vosoritide，伏索利肽)，用于治疗生长板未闭合的所有年龄段儿童的软骨发育不全症。软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小。
Voxzogo (vosoritide，伏索利肽)是一种改良的C型利钠肽(CNP)，通过下调成纤维细胞生长因子受体3 (FGFR3) 信号传导直接靶向软骨发育不全的潜在病理生理学，从而促进软骨内骨形成。
ボックスゾゴ皮下注用0.4mg/ボックスゾゴ皮下注用0.56mg/ボックスゾゴ皮下注用1.2mg
药效分类名称
软骨发育不全治疗
批准日期：2022年6月
商標名
Voxzogo for Subcutaneous Injection
一般的名称
ボソリチド（遺伝子組換え）
（Vosoritide (Genetical Recombination)）
分子式
C176H290N56O51S3
分子量
4102.73
化学構造式
氨基酸序列和二硫键
本質
Bosolitide是一种重组人C型利钠肽（CNP）类似物，对应于人CNP-53的第17至53个氨基酸残基，在N端有两个氨基酸残基（Pro-Gly）添加。Bosolitide是一种由39个氨基酸残基组成的肽。
处理注意事项
避免冻结。如果不能在冰箱（2-8℃）中保存，可以在室温下保存，但应在3个月内使用。另外，在室温下储存后不要放回冰箱。
审批条件
制定药品风险管理计划并妥善实施。
由于日本的临床试验病例数极其有限，因此可以通过对制造和销售后的所有病例进行药物使用结果调查，直到收集到一定数量的病例数据来使用该药物。使用本药的患者，及早收集本药的安全性和有效性数据，并采取必要措施正确使用本药。
药效药理
作用机制
该药物是C型利钠肽(CNP)的类似物。软骨发育不全是由成纤维细胞生长因子受体3(Fgfr3)基因的功能获得性突变引起的，该基因是软骨细胞增殖和分化的负调节因子。通过与钠利尿肽受体-B(NPR-B)结合，该药物抑制FGFR3的下游信号转导，促进软骨细胞增殖和分化。
药理作用
Fgfr3Y367C/+小鼠，这是具有严重肢体缩短侏儒发育不良表型的tanatophoric骨发育不良模型小鼠，以及具有轻度肢体缩短侏儒发育不良表型的软骨发育不良模型小鼠。在一只Fgfr3G380R小鼠中，给予泊马度胺导致增大的生长板和随后的肢体骨骼和中轴骨骼的生长。
适应症
没有骨骺闭合的软骨发育不全
用法与用量
通常，作为bosolitide（基因重组），2岁以上患者皮下注射15μg/kg，2岁以下患者皮下注射30μg/kg，每天一次。但是，单次剂量不应超过1mg。
包装
皮下注射
0.4mg：1小瓶（0.5mL日本药典注射用水/附送1个预充式注射器）
0.56mg：1小瓶（日本药典注射用水0.7mL/附带预充式注射器1支）
1.2mg：1小瓶（0.6mL日本药典注射用水/附送1个预充式注射器）
制造商/分销商
BioMarin Pharmaceutical Japan Co.Ltd.
製造業者
BioMarin International Limited, Ireland
注：以上中文处方资料不够完整，使用者以原处方为准。
完整说明附件：
https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/39994E5D1024_1_01/