部份中文苯丁酸甘油酯处方资料（仅供参考）

英文名：glycerol phenylbutyrate

商品名：Ravicti oral liquid

中文名：苯丁酸甘油酯口服液

生产商：ORFan Pacific 

药品简介

2025年12月22日，新药Ravicti（glycerol phenylbutyrate）1.1g/ml口服液在日本获批上市，用于尿素循环异常症（简称UCD）。

Ravicti（Glycerol Phenylbutyrate）是氮结合剂，用于患有尿素循环障碍和6种已知的“氨酸酶”缺乏症，通过去除蓄积在尿素循环代谢障碍患者的血液和大脑中的有毒氨而发挥作用。

尿素循环主要是肝脏将生物体内产生的有毒氨转化为无毒尿素的代谢途径。尿素循环异常症是与尿素循环相关的酶等有先天性异常，呈现高氨血症等的一系列疾病群。呕吐、哺乳力下降、多呼吸、痉挛、意识障碍、行为异常、发育障碍等，有时也会处于危及生命的严重状态。很多都是在婴幼儿期发病，其中也有成人后才被诊断的。每8000～44000人中就有1人发病，被认定为指定难病。

ラヴィクティ内用液1.1g/mL

药效分类名称

尿素循环异常症用药

批准日期：2025年12月

商標名

Ravicti Oral Liquid 1.1g/ml

一般名：

フェニル酪酸グリセロール（Glycerol Phenylbutyrate）

化学名：

Propane-1,2,3-triyl tris(4-phenylbutanoate)

分子式：

C33H38O6

分子量：

530.65

性状： 

无色～微黄色的清澈的液体。易溶于甲苯或丙酮，稍难溶于2-丙醇，几乎不溶于水。

化学構造式：

使用注意事项

开封后14天以内使用。开封后14天内未使用的本品应废弃。

批准条件

制定医药品风险管理计划并妥善实施。

关于医药品、医药部外品、化妆品、医疗器械及再生医疗等产品的制造销售后安全管理标准的省令（平成16年厚生劳动省令第135号）第10条规定的市售后立即实施调查

药效药理

作用机制

在尿素循环异常症患者中，由于残余氮作为尿素的排泄不充分而呈现高氨血症。苯基丁酸甘油在甘油骨架上结合有3分子苯基丁酸，在人体内水解生成苯基丁酸β通过氧化迅速代谢为苯乙酸。苯乙酸与谷氨酰胺结合，作为苯乙酰谷氨酰胺排泄到尿中。阿尔法在从酮戊二酸经过谷氨酸生物合成谷氨酰胺的过程中，由于取入氨2分子，所以通过苯基丁酸1分子排泄残余氮2原子。

适应症

尿素循环异常症

用法与用量

通常，作为苯基丁酸甘油1天4.5mL/m2（以体表面积）为起始剂量，分3次至6次，在饮食或营养补给的同时或刚吃完饭后口服给药。之后根据患者的状态适当增减，但1日量为11.2mL/m2（体表面积）。

包装

25mL　 1瓶子

制造商

ORFan Pacific Corporation

株式会社オーファンパシフィック

注：以上中文资料不够完整，使用者以原处方资料为准。

完整说明资料附件：

https://www.orphanpacific.com/upload/product/202512221712298IKuIM8dY4ZEMTy0.pdf/181251_39990F5S1024_1_01.pdf