新药Rethymic（allogeneic processed thymus tissue-agdc）是美国FDA批准的第一种也是唯一一种用于先天性无胸腺儿童患者免疫重建的治疗方法。
近日，美国食品和药物管理局(FDA)批准了胸腺组织再生疗法Rethymic（allogeneic processed thymus tissue-agdc）上市，用于治疗小儿先天性无胸腺症，这是一种罕见的免疫疾病。
先天性无胸腺症（Congenital Athymia）又名DiGeorge综合征，是一种罕见的免疫疾病。患儿一出生就没有胸腺，它在身体抗击感染方面具有重要的作用。患有这种疾病的儿童通常在两年内就会去世，由于缺乏正常T细胞，经常遭受危及生命的感染。
批准日期：2021年10月08日 公司：Enzyvant
RETHYMIC（重构胸腺组织[allogeneic processed thymus tissue-agdc]）用于手术植入
美国初步批准：2021
作用机制
RETHYMIC旨在重建无胸腺患者的免疫力。拟议的作用机制涉及受体T细胞祖细胞从骨髓迁移到植入的RETHYMIC切片，在那里它们发育成初始免疫活性受体T细胞。随着外周血中幼稚T细胞的发育，可以观察到胸腺功能的证据；这不太可能在用RETHYMIC治疗后6-12个月之前观察到。
适应症和用法
RETHYMIC 适用于先天性无胸腺症儿科患者的免疫重建。
使用限制：
• RETHYMIC不适用于治疗严重联合免疫缺陷(SCID)患者。
剂量和给药
RETHYMIC是通过外科手术给药的。推荐的剂量范围是5,000至22,000mm2的RETHYMIC/m2受体体表面积(BSA)。根据疾病表型和PHA水平，建议对接受RETHYMIC的患者进行免疫抑制治疗。
剂型和规格
RETHYMIC由黄色至棕色的加工组织切片组成，具有不同的厚度和形状。剂量由RETHYMIC切片和受体BSA的表面积决定。
禁忌症
没有任何。
警告和注意事项
• 用瑞舒米治疗后6至12个月内不太可能发生足以防止感染的免疫重建。鉴于无胸腺患者免疫功能低下的情况，应采取感染控制措施，直到胸腺功能发育成熟。监测和治疗有发生移植物抗宿主病(GVHD)风险的患者。
• 监测自身免疫性疾病的发展，包括全血细胞计数、肝酶、血清肌酐、尿液分析和甲状腺功能。
• 预先存在的肾功能损害是死亡的危险因素。
• 先前存在的巨细胞病毒感染可能会在胸腺功能发育之前导致死亡。
• 监测淋巴组织增生性疾病（血癌）的发展。
• 传染病的传播可能会发生，因为 RETHYMIC来自人体组织。
• 在满足免疫功能标准之前，不应对接受RETHYMIC的患者进行免疫接种。
• 治疗前应检测患者的抗HLA抗体。
不良反应
与RETHYMIC相关的最常见(>10%)不良事件包括：高血压（高血压，19%）、细胞因子释放综合征（18%）、皮疹（15%）、低镁血症（低镁，16%）、肾功能损害/失败（肾功能下降，12%）、血小板减少症（低血小板，12%）和移植物抗宿主病，(10%)。
要报告可疑的不良反应，请联系Enzyvantat 833-369-9868或致电FDA 1-800-FDA-1088或https://www.fda.gov/safety/medwatch-fda-safety-information-andadverse-event-reporting-program .
包装供应/储存和处理
供应
• RETHYMIC，NDC 72359-001-01，包含单剂量单位，可作为加工过的胸腺组织切片使用，装在无菌聚苯乙烯培养皿（药品培养皿）中。每个药物产品盘包含多达4个RETHYMIC切片，粘附在5mL 含有胎牛血清的培养基中的手术海绵顶部的圆形滤膜上。
• 根据制造商为特定患者预先计算的剂量，以单剂量单位提供多达42片RETHYMIC切片。剂量由RETHYMIC切片的总表面积和受体体表面积 (BSA) 决定。推荐的剂量范围是 5,000到22,000 mm2的RETHYMIC表面积/m2受体BSA。在手术时，制造人员将代表最小剂量的产品部分传达给手术团队。
• 所有药品盘都装在一个绝缘运输箱中的聚碳酸酯容器中。储存和处理
• 在聚碳酸酯容器上印刷的失效时间和日期之前使用RETHYMIC。
• 在室温下将 RETHYMIC 储存在绝缘运输箱中的聚碳酸酯容器中直至准备使用。不要冷藏、冷冻、搅动或对 RETHYMIC 进行消毒。
• 在手术室，生产人员检查从装运箱中取出的药品容器。如果注意到药品盘损坏、泄漏、溢出或污染迹象，制造人员将通知手术团队该批​​次不能植入。
• 将患者身份与聚碳酸酯容器上患者标签上的患者标识符相匹配。如果患者标签上的信息与预期患者不符，请勿从聚碳酸酯容器中取出药品容器。
• 制造人员记录手术过程中使用了哪些RETHYMIC切片。如果没有对患者施用任何RETHYMIC切片，生产人员将把该组织返回生产设施，并根据当地要求将该组织作为生物危害废物处理。制造人员计算给予患者的总剂量。
完整说明资料附件：
https://enzyvant.com/wp-content/uploads/2021/10/prescribing-information.pdf