部份中文伏索利肽处方资料（仅供参考）
商品名：Voxzogo poudre et solvan
英文名：vosoritide
中文名：伏索利肽粉末和注射用溶液
生产商：BIOMARIN INTERNATION LTD
药品简介
C型利钠肽类似物Voxzogo(vosoritide,伏索利肽)粉末和注射用溶液已获欧盟批准：为全球首个软骨发育不全症药物。
2021年08月29日，欧盟委员会（EC）已批准Voxzogo（vosoritide，伏索利肽）粉末和注射用溶液，该药是一种每日注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物，用于2岁至生长板关闭的儿童治疗软骨发育不全症（achondroplasia）。生长板闭合发生在青春期后，当达到最终成人身高之时。软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小。
Voxzogo(vosoritide)是欧洲批准的第一个治疗软骨发育不全症的药物。该药可治疗疾病的根本原因，代表着一个重大医学突破。
作用机制
Vosoritide是一种改良的C型利钠肽(CNP)。在软骨发育不全患者中，由于成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)功能突变的增加，软骨内骨生长被下调。vosoritide与利钠肽(NPR-B)受体B的结合通过在丝氨酸/苏氨酸处抑制丝裂原活化蛋白激酶途径(MAPK)中的细胞外信号调节激酶1和2(ERK1/2)来拮抗FGFR3下游的信号传导快速加速蛋白激酶(RAF-1)。因此，vosoritide与CNP 一样，作为软骨内骨生长的正调节剂，因为它促进软骨细胞的增殖和分化。
适应症
Voxzogo适用于治疗5岁及以上患者的软骨发育不全骨骺不团结。软骨发育不全的诊断必须通过测试确认合适的基因。
用法与用量
生长障碍或骨骼发育不良。
剂量
在儿童中尽早开始治疗很重要。
推荐剂量为每天一次15µg/kg体重。
vosoritide的给药量取决于患者的体重和vosoritide的浓度。
作为体重函数的每日给药量
体重（公斤）Vosoritide 0.4毫克溶剂  Vosoritide 0.56毫克溶剂   Vosoritide 1.2毫克溶剂
           （注射用水）：0.5毫升    （注射用水）：0.7毫升     （注射用水）：0.6毫升
             浓度：0.8毫克/毫升       浓度：0.8毫克/毫升        浓度：2毫克/毫升
                                        日进样量 (mL)
10-11           0.3毫升
12-16                                     0.35毫升
17-21                                     0.40毫升
22-32                                     0.50毫升
33-43                                                             0.25毫升
44-59                                                             0.30毫升
60-89                                                             0.35毫升
≥90                                                              0.40毫升
治疗时间
如果确认没有生长潜力，即生长速度低于1.5cm/年和骨骺融合，则应停止使用该药物进行治疗。漏服
如果漏服一剂，可在12小时内给予。如果自预定服用时间起已超过12小时，则不应给予错过的剂量，并应在第二天继续使用预定剂量进行治疗。
生长监测
应每3至6个月定期监测患者以控制体重、生长和身体发育。应根据患者体重调整剂量。
特殊人群
肾或肝功能不全的患者
不建议患者和护理人员交替皮下注射部位，以了解沃索里肽在肾或肝功能损害患者中的安全性和有效性。
推荐的注射部位是大腿的前部和中部，腹部的下部，除了肚脐周围5厘米的区域，臀部的顶部或上部的后部。同一注射部位不应连续两天使用。
Voxzogo不应注射到触痛、发红或肿胀的部位。
注射时患者应充分补充水分。建议患者服用
注射前约30分钟吃点小吃并喝一杯液体（例如水、牛奶、果汁等）。这有助于预防血压可能下降的迹象和症状（头晕、疲劳和/或恶心）（对血压的影响）。
如果可能，应每天大约在同一时间注射这种药物。
有关给药前重构药品的说明。
禁忌症
对活性物质或列出的任何赋形剂过敏。
没有被评估。
儿科人群
Voxzogo在2岁以下儿童中的安全性和有效性尚未确定。当前可用的数据在第4.8、5.1和5.2节中进行了描述，但没有给出剂量学的建议。
管理方式
皮下途径。
Voxzogo 0.4mg粉末和注射用溶液溶剂
Voxzogo 0.56mg粉末和注射用溶液溶剂
Voxzogo 1.2mg粉末和注射用溶液溶剂
保质期
未开封的小瓶
2年
重构溶液
重构溶液的理化稳定性已在25°C下显示3小时。
然而，从微生物学的角度来看，该溶液应立即使用。
如果不立即使用并在适当控制和验证的无菌条件下重新配制，Voxzogo应在重新配制后3小时内给药。
储存的特别注意事项
存放在冰箱中（2°C至8°C）。不要冻结。
存放在原包装中以避光。
Voxzogo可以在不超过30°C的室温下储存长达90天的单期，但不能超过保质期。在室温下储存后，不要将 Voxzogo 放回冰箱。在此期间结束时，应使用或处置该产品。
有关复溶后药品的储存条件。
外包装的性质和内容
Vosoritide 0.4mg 粉末和注射用溶液溶剂
粉末2mL小瓶（玻璃），带橡胶塞（溴化丁基橡胶）和白色瓶盖。
溶剂
带有柱塞（溴化丁基橡胶）、鲁尔锁盖和防篡改密封的预填充注射器（玻璃），其中含有0.5毫升注射用水。
Vosoritide 0.56mg粉末和注射用溶液溶剂
粉末 2mL小瓶（玻璃），带橡胶塞（溴化丁基橡胶）和品红色瓶盖。
溶剂
带有柱塞（溴化丁基橡胶）、鲁尔锁盖和防篡改密封的预填充注射器（玻璃），其中含有0.7毫升注射用水。
Vosoritide 1.2mg粉末和注射用溶液溶剂
粉末 2mL小瓶（玻璃），带橡胶塞（溴化丁基橡胶）和灰色瓶盖。
溶剂
带柱塞（溴化丁基橡胶）、鲁尔锁盖和防篡改密封的预装注射器（玻璃），含有0.6毫升注射用水
每个盒子包含：
• 10瓶 Voxzogo
• 10 个预装注射用水的注射器
• 10个单独的一次性针头（23号，用于重构）
• 10个单独的一次性注射器（30规格，用于给药）
完整资料附件：
https://ansm.sante.fr/uploads/2021/07/16/20210716-atuc-voxzogo-rcp.pdf
https://sante.lefigaro.fr/medicaments/5890335-voxzogo-0-56mg-pdr-solv-fl-10
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Voxzogo 0,56mg, poudre et solvant pour solution injectable, boîte de 10 flacons (+ 10seringues préremplies+nécessaire) de 0,70ml
Voxzogo est un médicament bénéficiant d’une autorisation temporaire d’utilisation de cohorte dans l’attente de l’obtention de son Autorisation de Mise sur le Marché par BIOMARIN INTERNATION LTD. Médicament pris en charge par les collectivités et rétrocédable par les pharmacies hospitalières par prolongation des conditions d'inscription.
Voxzogo est un médicament bénéficiant d’une autorisation temporaire d’utilisation de cohorte dans l’attente de l’obtention de son Autorisation de Mise sur le Marché par BIOMARIN INTERNATION LTD. Médicament pris en charge par les collectivités et rétrocédable par les pharmacies hospitalières par prolongation des conditions d'inscription.
Posologie et mode d'administration
Le traitement par vosoritide doit être initié et supervisé par un médecin qualifié pour la prise en charge des troubles de la croissance ou de la dysplasie squelettique.
Posologie
Il est important de commencer le traitement le plus tôt que possible chez les enfants.
La dose recommandée est de 15 µg/kg de poids corporel une fois par jour.
Le volume de vosoritide à administrer dépend du poids du patient et de la concentration de vosoritide (voir tableau 1).
Tableau 1 : Volume quotidien à administrer en fonction du poids corporel
Poids corporel (kg) Vosoritide 0,4 mg solvant (eau pour préparations injectables) : 0,5 mL Concentration : 0,8 mg/mL Vosoritide 0,56 mg solvant (eau pour préparations injectables) : 0,7 mL Concentration : 0,8 mg/mL Vosoritide 1,2 mg solvant (eau pour préparations injectables) : 0,6 mL Concentration : 2 mg/mL
Volume d'injection quotidienne (mL)
10-11 0,3 mL  
12-16  0.35 mL 
17-21  0,40 mL 
22-32  0,50 mL 
33-43   0,25 mL
44-59   0,30 mL
60-89   0,35 mL
≥90   0,40 mL
Durée du traitement
Le traitement par ce médicament doit être interrompu en cas de confirmation d'absence de potentiel de croissance, indiquée par une vitesse de croissance inférieure à 1,5 cm/an et par la soudure des épiphyses.
Dose oubliée
En cas d'oubli d'une dose celle-ci peut être administrée dans les 12 heures. S'il s'est écoulé plus de 12 heures depuis l'heure prévue de la prise, la dose oubliée ne doit PAS être administrée et le traitement doit être poursuivi avec la dose prévue le jour suivant.
Suivi de la croissance
Les patients doivent faire l'objet d'un suivi régulier tous les 3 à 6 mois pour contrôler le poids, la croissance et le développement physique. La dose doit être ajustée en fonction du poids corporel du patient (voir tableau 1).
Populations spéciales
Patients atteints d'insuffisance rénale ou hépatique
La sécurité et l'efficacité du vosoritide chez les patients atteints d'insuffisance rénale ou hépatique n'ont pas été évaluées.
Population pédiatrique
La sécurité et l'efficacité de Voxzogo chez les enfants âgés de moins de 2 ans n'ont pas encore été établies. Les données actuellement disponibles sont décrites aux rubriques Effets indésirables, Propriétés pharmacodynamiques et Propriétés pharmacocinétiques, mais aucune recommandation sur la posologie ne peut être donnée.
Mode d'administration
Voie sous-cutanée.
Les premières administrations doivent être réalisées sous la supervision d'un professionnel de santé.
Avant la première dose, un professionnel de santé doit :
· former les aidants et les patients à la préparation et à l'injection sous-cutanée du médicament,
·former les aidants et les patients à reconnaître les signes et symptômes d'une baisse de tension artérielle,
·informer les aidants et les patients sur ce qu'il faut faire en cas de baisse symptomatique de la pression artérielle.
Il convient de recommander aux patients et aux aidants d'alterner les sites d'injection sous-cutanée. Les sites d'injection recommandés sont l'avant et le milieu des cuisses, la partie inférieure de l'abdomen à l'exception de la zone de 5 cm qui entoure le nombril, le haut des fesses ou l'arrière de la partie supérieure des bras.La même zone d'injection ne doit pas être utilisée deux jours consécutifs. Voxzogo ne doit pas être injecté dans des sites sensibles, rouges ou enflés.
Le patient doit être bien hydraté au moment de l'injection. Il est recommandé que les patients prennent une collation légère et boivent un verre de liquide (p. ex. eau, lait, jus, etc.) environ 30 minutes avant l'injection. Cela permet de prévenir les signes et symptômes d'une possible baisse de tension artérielle (étourdissement, fatigue et/ou nausée) (voir rubrique Mises en garde et précautions d'emploi, Effets sur la tension artérielle).
Dans la mesure du possible, ce médicament doit être injecté approximativement à la même heure tous les jours.
Pour les instructions concernant la reconstitution du médicament avant administration, voir la rubrique Instructions pour l'utilisation, la manipulation et l'élimination.
Poudre et solvant pour solution injectable.
La poudre est de couleur blanche à jaune et le solvant est limpide et incolore.
Durée et précautions particulières de conservation
Durée de conservation:
Flacons non ouverts
2 ans
Solution reconstituée
La stabilité physico-chimique de la solution reconstituée a été démontrée pendant 3 heures à 25°C. Toutefois, d'un point de vue microbiologique la solution doit être utilisée immédiatement.
En cas d'utilisation non immédiate et de reconstitution réalisée en conditions d'asepsie dûment contrôlées et validées, Voxzogo doit être administré dans les 3 heures suivant la reconstitution.
Précautions particulières de conservation :
A conserver au réfrigérateur (2 °C à 8 °C). Ne pas congeler. A conserver dans l'emballage d'origine à l'abri de la lumière.
Voxzogo peut être conservé à une température ambiante ne dépassant pas 30 °C pendant une seule période pouvant aller jusqu'à 90 jours, mais pas au-delà de la date de péremption. Ne remettez pas Voxzogo au réfrigérateur après l'avoir entreposé à température ambiante.A la fin de cette période, le produit doit être utilisé ou éliminé.
Pour les conditions de conservation du médicament après reconstitution, voir la rubrique Durée de conservation
Ce médicament ne doit pas être mélangé avec d'autres médicaments, à l'exception de ceux mentionnés à la rubrique Instructions pour l'utilisation, la manipulation et l'élimination.
Préparation de Voxzogo pour injection sous-cutanée
· La concentration et la seringue préremplie de solvant (volume de reconstitution) doivent être choisies en fonction sur poids corporel du patient (voir tableau 1).
· Tous les accessoires nécessaires doivent être en place avant de commencer.
o Compresses alcoolisées
o Gaze ou bandages
o Collecteur d'objets pointus ou tranchants
· Sortez le flacon de Voxzogo et la seringue préremplie de solvant (eau pour préparations injectables) du réfrigérateur et les laisser atteindre la température ambiante avant de reconstituer Voxzogo.
· L'aiguille doit être fixée sur la seringue préremplie de solvant (eau pour préparations injectables).
· Injectez la totalité du volume de solvant dans le flacon.
· Faites tourner doucement le solvant dans le flacon jusqu'à ce que la poudre blanche soit complètement dissoute. N'agitez pas le flacon.
· Le médicament reconstitué est une solution limpide, incolore à jaune. La solution ne doit pas être utilisée si elle est décolorée ou trouble, ou si elle présente des particules.
· Après la reconstitution, Voxzogo peut être conservé dans le flacon à une température ambiante ne dépassant pas 25 °C, pendant un maximum de 3 heures. Le médicament ne contient pas de conservateur.
· Pour l'administration, prélevez dans le flacon le volume de solution correspondant à la dose requise avec la seringue d'administration fournie (voir tableau 1).
· Chaque flacon et chaque seringue sont à usage unique.
Incompatibilités
Aucun autre solvant que l'eau pour préparations injectables ne doit être utilisé.
Seule la seringue pour administration fournie doit être utilisée.
Élimination
Tout médicament non utilisé ou déchet doit être éliminé conformément à la réglementation en vigueur.
Toutes les aiguilles et seringues doivent être éliminées dans un collecteur pour objets pointus et tranchants.
Vosoritide 0,56 mg, poudre et solvant pour solution injectable
Poudre
Flacon de 2 mL (verre) avec bouchon en caoutchouc (bromobutyl) et capsule magenta.
Solvant
Seringue préremplie (verre) avec piston (bromobutyl), capuchon d'embout Luer Lock et joint inviolable contenant 0,7 mL d'eau pour préparations injectables.
Chaque boîte contient :
• 10 flacons de Voxzogo
• 10 seringues préremplies d'eau pour préparations injectables
• 10 aiguilles individuelles à usage unique (calibre 23, pour la reconstitution)
• 10 seringues individuelles à usage unique (calibre 30, pour l'administration)