部份中文依利格鲁司处方资料（仅供参考）
英文名：Eliglustat Tartrate
商品名：Cerdelga Capsule
中文名：依格司他酒石酸盐胶囊
生产商：赛诺菲制药
药品简介
2015年9月，颠覆性口服戈谢病药物Cerdelga（eliglustat）在日本获批上市，用于特定1型戈谢病（Gaucher disease）和改善高雪氏病症状的成人患者的一线治疗。此前，Cerdelga已于2014年8月、2015年1月和2月分别获美国、欧盟、澳大利亚等国批准上市。
Cerdelga作为一种强效、高度特异性神经酰胺类似物抑制剂，通过靶向葡萄糖神经酰胺合成酶降低葡萄糖神经酰胺的产生，适用于肝脏药物代谢酶细胞色素P4502D6（CYP2D6）代谢基因型为弱代谢、中等代谢及快代谢的1型戈谢病成人患者的长期治疗，不适用于经基因检测（CYP2D6）证实对Cerdelga代谢更快或代谢速度不确定的少数患者，是戈谢病治疗的一线口服药物。
サデルガカプセル100mg
药效分类名称
葡萄糖基神经酰胺合酶抑制剂
批准日期：2015年9月
商標名
CERDELGA
一般名
エリグルスタット酒石酸塩　Eliglustat Tartrate
化学名
N-［（1R,2R）-1-（2,3-Dihydrobenzo［b］［1,4］dioxin-6-yl）-1-hydroxy-3-（pyrrolidin-1-yl）propan-2-yl］octanamide hemi-（2R,3R）-tartrate
分子式
（C23H36N2O4）2・C4H6O6
分子量
959.17
化学構造式
性状
它是白色至微黄褐色的粉末。
熔点：168℃
审批条件
制定药物风险管理计划并适当实施。
-由于在日本的临床试验病例数量非常有限，因此可以通过在生产和销售后的复查期内对所有治疗病例进行药物使用结果调查，来掌握使用这种药物的患者的背景信息。该药物在早期阶段的安全性和有效性，并采取适当措施正确使用该药物。
药效药理
1.作用机理
高雪氏病是由溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶的活性降低引起的，该酶降低了葡萄糖基神经酰胺主要在巨噬细胞溶酶体中蓄积，导致肝脏和脾脏肿胀，贫血和血小板减少，骨骼疼痛和骨骼异常以及导致变形。该药物选择性抑制葡萄糖基神经酰胺合酶并抑制葡萄糖基神经酰胺的产生。
2.药理作用
（1）葡萄糖基神经酰胺合酶的抑制作用
在从人黑素瘤细胞系制备的微粒体中，葡萄糖基神经酰胺合酶以浓度依赖性方式被抑制（IC50值：19.6±0.68nmol/L）（体外）。
（2）葡萄糖基神经酰胺的浓度降低作用
1）当每天两次以50、200和350mg的剂量向健康的成年人（外国人，男人和女人）反复服用该药物时，血浆葡萄糖神经神经酰胺浓度呈剂量依赖性降低。
2）在动物实验中，该药物降低了正常大鼠血浆和犬外周组织中葡萄糖基神经酰胺的浓度。
3）在D409V/无效的高雪氏病I型模型小鼠中，该药物随着时间的推移抑制了糖基神经酰胺的积累。该药物减少了D409V/空I型高雪氏病I型模型小鼠中在外周组织和血浆中积累的葡萄糖神经酰胺。
（3）高雪细胞数降低效果
该药物减少了D409V/无效的高雪氏病I型模型小鼠中典型的高雪氏病的活化肿胀巨噬细胞（高雪氏细胞）的数量。
适应症
改善高雪氏病症状（贫血，血小板减少，肝脾肿大和骨骼症状）
用法与用量
通常，对于具有CYP2D6广泛代谢者和中度代谢者的成年人，每天口服两次100mg的依格司他酒石酸盐。剂量应根据患者情况适当减少。
包装
胶囊
100mg：14胶囊1片PTP
制造与销售
赛诺菲有限公司
SANOFI GENZYME
注：以上中文处方资料不够完整，使用者以原处方资料为准。
完整说明资料附件：
https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/3999037M1023_2_02/