2014年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准blinatumomab是一种具有独特作用机制的药物（Blincyto，安进）用于治疗费城染色体阴性前B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）。这项批准适用于复发或以前疗法难治的患者。
Blinatumomab通过了药物快速批准程序，而且被指定为突破性治疗药物，优先审查并获得孤儿药称号。这个称号适用于重要的新药，明显缩短了批准决策时间。FDA预计2015年5月19日完成这项申请的复审。
Blinatumomab是第一类双特异性T细胞衔接器（BiTE）新药，细胞毒性T细胞直接靶向表达CD19的癌细胞。CD19是一种在B细胞衍生的ALLs或非霍奇金淋巴瘤表面表达的蛋白质。
FDA中心的RichardPazdur博士说：“免疫疗法，尤其是具有特殊作用机制的blinatumomab为白血病患者带来了很大希望。认识到这种新型疗法的潜力，FDA曾主动与赞助者合作突破性治疗药物项目，促进这种新药的审批。
FDA的这项审批是基于一项评估blinatumomab治疗185名费城染色体阴性复发或难治性前B细胞ALL成人患者的安全性和有效性的试验结果。所有参与者接受输注治疗至少4周，32%的参与者达到完全缓解，持续了大约6.7个月。
作为快速批准程序中的一部分，制造商（安进）被要求进行一项上市后研究来证实这一患者群的生存得到改善。
经blinatumomab治疗的患者最常见不良反应是发热，头痛，外周性水肿，发热性嗜中性粒细胞减少症，恶心，低钾血，疲劳，便秘，腹泻，震颤。
此外，一些临床试验的参与者在治疗开始时，因细胞因子释放综合征而患有低血压和呼吸困难，患者和医疗保健人员应当警惕这种情况的发生。还有一些患者患有脑病和其它影响中枢神经系统的不良反应。
FDA批准了药物的风险评估与减灾对策，它由沟通计划组成，通知医疗健康提供者严重风险和剂型和给药方式错误的可能性。
http://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2014/125557lbl.pdf
请参阅BLINCYTO完整处方资料
注射用BLINCYTO(blinatumomab) ，为静脉使用
批准日期：12月3，2014；公司：Amgen Inc.
处方资料重点
这些重点不包括安全和有效使用BLINCYTO?所需所有资料。请参阅BLINCYTO完整处方资料。
注射用BLINCYTO(blinatumomab) ，为静脉使用
在美国初次批准：2014
适应证和用途
BLINCYTO是一种圣特异性指向CD19 CD3 T-细胞衔接器适用为费城染色体-阴性复发性或难治性B-细胞前体急性淋巴母细胞白血病(ALL)的治疗。这个适应证是在加速批准下被批准的。继续批准这个适应证可能取决于在随后试验中临床获益的确证。(1)
剂量和给药方法
⑴ 剂量 – 建议对第一个疗程的头9天和第二个疗程的头2天住院。(2)
⒈治疗的单个疗程由连续静脉输注4周接着自由间隔2周治疗组成。(2.1)
⒉ 对体重至少45 kg患者，在疗程1中，在第1–7天给予BLINCYTO在9 ?g/day和在第8–28天28 ?g/day。对随后疗程，在第1–28天给予BLINCYTO在28 ?g/day。(2.1)
⑵ 给药
⒈在每个疗程BLINCYTO的首次剂量前1小时，前一步剂量前(例如疗程1第8天)，或一次4或更多小时的中断后重新开始输注，静脉用地塞米松[dexamethasone]20 mg预先给药。(2.2)
⒉利用一个输注泵在恒速连续静脉输注给予。(2.2)
⒊静脉IV袋应被历时24小时或48小时输注。(2.2)
⒋BLINCYTO应通过一个专门的管腔输注。(2.2)
⑶ 制备 – 提供静脉溶液稳定剂和加入重建的BLINCYTO前用于涂层预充液IV袋。(2.4)
⒈只用注射用无菌注射用水，USP重建BLINCYTO。(2.4)
⒉当制备为输注溶液时必须严格无菌术观察因为BLINCYTO不含抗微生物防腐剂。(2.4)
⒊ 使用在混合指导中描述的专门容积。(2.4)
剂型和规格
注射用：为重建35 ?g冻干粉在一次性使用小瓶中。(3)
禁忌证
对blinatumomab或对产品剂型的任何组分已知超敏性。 (4)
警告和注意事项
⑴感染：监视患者体征或症状并适当地治疗。(5.3)
⑵ 对驾驶和使用机械能力的影响：忠告患者避免驾驶和当正在给予BLINCYTO时从事危险性职业或活动例如操作重型或潜在危险机械。(5.6)
⑵ 制备和给药错误：严格遵循为制备(包括混合)和给药指导。(5.9)
不良反应
最常见不良反应(≥ 20%)为发热，头痛，周边水肿，发热性中性粒细胞减少，恶心，低钾血症，颤抖，皮疹，和便秘。(6.1)
报告怀疑不良反应，联系Amgen公司电话1-800-77-AMGEN(1-800-772-6436)或FDA电话1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch.
特殊人群中使用
在儿童患者中经验有限。(8.4)
完整处方资料
1. 适应症和用途
BLINCYTO适用为费城染色体-阴性复发的或难治性B-细胞前体急性淋巴母细胞白血病的治疗(ALL)。
这个适应证是在加速批准下被批准。继续批准这个适应症取决于随货试验临床获益的确证[见临床研究(14.1)].
2. 剂量和给药方法
对第一个疗程的第一个9天和第二个疗程头2天建议住院。对所有随后疗程开始和再开始(如，入治疗被中断共4或更多小时)，建议由卫生保健专业人员监督或住院。
不要冲洗BLINCYTO输注线尤其是当改变输注袋时。当改变袋或完成输注时冲洗可能导致过剂量和其并发症。曾发生制备和给药错误导致过量[见剂量和给药方法(2.2和2.4)和警告和注意事项(5.9)].
2.1 剂量
●BLINCYTO治疗的单个疗程由自由间隔连续静脉输注接着2-周治疗4周组成
●对患者体重至少45 kg：
○- 在疗程1中，在第1–7天给予BLINCYTO在9 ?g/day和在第8–28天在28 ?g/day。
○ 对随后疗程，在第1–28天给予BLINCYTO 28 ?g/day。
●BLINCYTO疗程间允许至少2周无治疗。
●一个治疗疗程由BLINCYTO至2疗程为诱导组成接着为巩固治疗由3个另加疗程(至总计5疗程)。
2.2 给药
●每个BLINCYTO疗程首次剂量前1小时，一步剂量前(例如疗程 1第8天)，或当中断4或更多小时后再开始一次输注预先给药静脉地塞米松20 mg。
●恒速用输注泵连续静脉输注给予BLINCYTO。泵应被可编程，可锁定，非弹性，和有警报。
●BLINCYTO输注袋应历时24小时或48小时输注[见剂量和给药方法(2.4)]。输注总计240 mL BLINCYTO溶液按照在袋上药标记指袋以乙型恒速速率之一输注：
○为时间