Drug Description

Presentation

Indications

Tratamento adjuvante da homocistinúria, incluindo deficiências ou defeitos de:

• Cistationina-beta-sintetase (CbS) ,
• 5,10-metileno-tetrahidrofolato redutase (MTHFR),
• metabolismo do co-factor cobalamina.

Cystadane deve ser utilizado como suplemento de outras terapêuticas tais como vitamina B6 (piridoxina), vitamina B12 (cobalamina), folatos e uma dieta específica.

Adult Dosage

O tratamento com Cystadane deve ser supervisionado por um médico com experiência no tratamento de doentes com homocistinúria.

A dose diária total recomendada em doentes adultos e pediátricos com mais de 10 anos de idade é de 6 g por dia, administrada por via oral, dividida em doses de 3 g duas vezes por dia. Contudo, em doentes pediátricos pode ser preferível efectuar a titulação da dose.

Em doentes pediátricos com menos de 10 anos de idade, o regime posológico eficaz normal é de 100 mg/kg/dia administrado em 2 doses diárias; o aumento da frequência para mais de duas vezes por dia e/ou da dose acima de 150 mg/kg/dia não melhora o efeito de abaixamento da homocisteína.

Utilização na disfunção hepática ou renal
A experiência com a terapêutica com betaína em doentes com insuficiência renal ou esteatose hepática não alcoólica demonstrou não ser necessário adaptar o regime posológico de Cystadane.

O frasco deve ser agitado ligeiramente antes da abertura. São fornecidas três colheres-medida que dispensam 100 mg, 150 mg ou 1 g de betaína anidra. Recomenda-se retirar do recipiente uma colhermedida cheia e passar pelo seu topo uma superfície plana, como por exemplo a base de uma faca.

Deste modo obtêm-se as seguintes doses: a medida pequena 100 mg, a medida média 150 mg e a medida grande 1 g de betaína anidra.

O pó deve ser misturado com água, sumo, leite, leite de fórmula ou alimentos até ficar completamente dissolvido e ser ingerido imediatamente após a mistura.

Monitorização terapêutica:
O objectivo do tratamento é o de manter os níveis plasmáticos de homocisteína abaixo de 15 μM ou tão baixos quanto possível. A resposta em estado estacionário geralmente ocorre após um mês.

Contra Indications

Hipersensibilidade à betaína.

Special Precautions

Casos pouco frequentes de edema cerebral grave e de hipermetioninemia foram comunicados 2 semanas a 6 meses após se ter iniciado a terapêutica com betaína. Observou-se a recuperação completa após suspensão do tratamento:

- O nível plasmático de metionina deve ser monitorizado no início do tratamento e periodicamente daí em diante. As concentrações plasmáticas de metionina devem ser mantidas abaixo de 1000 μM.

- No caso de se manifestarem quaisquer sintomas de edema cerebral como cefaleias matinais com vómitos e/ou alterações visuais, deve verificar-se o nível plasmático de metionina e a adesão à dieta e interromper-se o tratamento com Cystadane.
- Se os sintomas de edema cerebral recorrerem após reintrodução do tratamento, deve suspender-se indefinidamente a terapêutica com betaína.

Para minimizar o risco de potenciais interacções medicamentosas, é aconselhável um intervalo de 30 minutos entre a ingestão de betaína e de misturas de aminoácidos e/ou de medicamentos contendo vigabatrina e análogos do GABA.

Interactions

Não foram realizados estudos de interacção.

Com base em dados in vitro, a betaína pode interagir com misturas de aminoácidos e com medicamentos contendo vigabatrina e análogos do GABA.

Adverse Reactions

Experiência obtida a partir da exposição à betaína em cerca de 1.000 doentes.

As reacções adversas notificadas estão indicadas a seguir, por classe de sistema de órgãos e por frequência.

As frequências são definidas como: muito frequentes (≥1/10), frequentes (≥1/100, <1/10), pouco frequentes (≥1/1.000, <1/100), raras (≥1/10.000, <1/1.000), muito raras (<1/10.000). Os efeitos indesejáveis são apresentados por ordem decrescente de gravidade dentro de cada classe de frequência.

*Casos pouco frequentes de edema cerebral grave e de hipermetioninemia foram comunicados 2 semanas a 6 meses após se ter iniciado a terapêutica com betaína, com recuperação completa após suspensão do tratamento. Nestes doentes observaram-se aumentos elevados dos níveis plasmáticos de metionina num intervalo de 1.000 a 3.000 μM. Como também foi comunicado edema cerebral em doentes com hipermetioninemia, a hipermetioninemia secundária causada pela terapêutica com betaína foi sugerida como possível mecanismo de acção.

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