Drug Description
Cada ml de solução contém 1 mg de galsulfase. Um frasco de 5 ml contém 5 mg de galsulfase.Galsulfase é uma forma recombinante da N-acetilgalactosamina 4-sulfatase humana e é produzida portecnologia ADN recombinante, utilizando cultura de células mamíferas de Ovário de Hamster Chinês(CHO).
Presentation
Concentrado para solução para perfusão.Uma solução transparente a ligeiramente opalescente e incolor a amarelo claro.
Indications
Naglazyme está indicado para terapêutica de substituição enzimática prolongada em doentes com diagnóstico confirmado de Mucopolissacaridose VI (MPS VI; deficiência de N-acetilgalactosamina 4- sulfatase; síndrome de Maroteaux-Lamy).
Tal como acontece com todas as perturbações lisossómicas genéticas, é da máxima importância, sobretudo nas formas mais graves, iniciar o tratamento o mais cedo possível, antes do aparecimento de manifestações clínicas irreversíveis da doença.
Uma das questões essenciais consiste em tratar doentes jovens, com idades inferiores a 5 anos, quesofram de uma forma grave da doença, embora não tenham sido incluídos no estudo principal de fase 3 doentes com idade inferior a 5 anos.
Adult Dosage
O tratamento com Naglazyme deve ser supervisionado por um médico com experiência no tratamento de doentes com MPS VI ou outras doenças metabólicas hereditárias. A administração de Naglazyme deve ser efectuada num ambiente clínico adequado onde esteja prontamente disponível equipamento de ressuscitação para a resolução de emergências médicas.
O regime de dosagem recomendado para a galsulfase é de 1 mg/kg de peso corporal, uma vez por semana, administrado por perfusão intravenosa ao longo de 4 horas. A velocidade inicial de perfusão deve ser ajustada de modo a que aproximadamente 2,5% da solução total seja administrada durante a primeira hora e o volume restante (aproximadamente 97,5%) ao longo das 3 horas seguintes.
Contra Indications
Hipersensibilidade à substância activa ou a qualquer um dos excipientes.
Special Precautions
O cuidado e o tratamento de doentes com vias respiratórias comprometidas por limitação deve ser feito com precaução e deve proceder-se a uma vigilância rigorosa da utilização de anti-histamínicos e outros medicamentos com acção sedativa. Deve também considerar-se a possibilidade de utilizar pressão positiva das vias respiratórias durante o sono bem como uma potencial traqueostomia em situações clinicamente apropriadas.
É de considerar o adiamento da administração da perfusão de Naglazyme em doentes que apresentem uma doença febril ou respiratória aguda.
Não foi estabelecida a segurança e a eficácia de Naglazyme em crianças com menos de 5 anos e em doentes de idade superior a 65 anos.
Não foram avaliadas a segurança e a eficácia de Naglazyme em doentes com insuficiência renal ou hepática.
Doentes tratados com Naglazyme desenvolveram reacções associadas à perfusão, definidas como quaisquer efeitos adversos relacionados com o medicamento, ocorridos durante a perfusão ou até ao fim do dia da perfusão.
Com base em dados obtidos durante os ensaios clínicos de Naglazyme, prevê-se que a maioria dos doentes venha a desenvolver anticorpos IgG à galsulfase num período de 4 a 8 semanas após o início do tratamento. Nos ensaios clínicos de Naglazyme, as reacções associadas à perfusão foram geralmente contornáveis pela interrupção ou abrandamento da velocidade da perfusão e por (pré-) tratamento dos doentes com anti-histamínicos e/ou antipiréticos (paracetamol), permitindo assim que o doente prosseguisse o tratamento.
Como há uma experiência reduzida na retoma do tratamento após interrupção prolongada, esta deve ser feita com precaução tendo em conta o risco teoricamente acrescido de uma reacção de hipersensibilidade.
Com a administração de Naglazyme, recomenda-se que sejam administrados aos doentes medicamentos de pré-tratamento (anti-histamínicos com ou sem antipiréticos) aproximadamente 30 a 60 minutos antes do início da perfusão, por forma a minimizar a potencial ocorrência de reacções
associadas à perfusão.
No caso de reacções ligeiras ou moderadas associadas à perfusão, deve considerar-se o tratamento com anti-histamínicos e paracetamol e/ou uma diminuição da velocidade da perfusão para metade da velocidade a que ocorreu a reacção.
No caso de uma única reacção grave associada à perfusão, a perfusão deve ser suspensa até os sintomas estarem resolvidos, devendo considerar-se o tratamento com anti-histamínicos e paracetamol.
A perfusão pode ser retomada com uma diminuição da velocidade de perfusão para 50 a 25% da velocidade a que ocorreu a reacção.
Em caso de recorrência de reacção moderada à perfusão ou de repetição do desafio após uma única reacção grave à perfusão, deve considerar-se a utilização de pré-tratamento (anti-histamínicos e paracetamol e/ou corticosteróides) e uma diminuição da velocidade da perfusão para 50 a 25% da velocidade a que ocorreu a reacção anterior.
Tal como acontece com qualquer produto proteico intravenoso, são possíveis reacções graves de hipersensibilidade do tipo alérgico. Se ocorrer este tipo de reacções, recomenda-se a suspensão imediata de Naglazyme, devendo iniciar-se um tratamento médico adequado. Devem cumprir-se as normas médicas em vigor para tratamento de emergência.
Interactions
Não foram realizados estudos de interacção.
Adverse Reactions
Não foram observados casos de sobredosagem com Naglazyme. Vários doentes receberam a respectiva dose total de Naglazyme a uma velocidade de perfusão aproximadamente duas veze superior à recomendada, sem efeitos adversos aparentes.
Manufacturer
Biomarin Europe Ltd.
Updated
02 October 2009 
