近日，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准新药Orladeyo（berotralstat）口服颗粒剂 ，每日口服一次，用于治疗2岁至12岁以下患有遗传性血管性水肿(HAE)的儿科患者的预防性治疗。

Orladeyo(berotralstat) 是一种血浆激肽释放酶抑制剂，是首个也是目前唯一一个专门用于预防2岁及以上成人和儿童遗传性血管性水肿(HAE)发作的口服疗法。每日服用1剂Orladeyo，即可通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作。专为满足儿童独特的用药需求而研发的全新 ORLADEYO 颗粒配方，外观和大小都像糖粒，可以直接倒入口中，用水或牛奶立即吞服，也可以撒在一勺柔软的非酸性食物上。

遗传性血管性水肿（HAE）通常在儿童时期发病，约40%的HAE患儿在5岁前首次发作。由于HAE的不可预测性、致残性和潜在危及生命的特性，其引起的身体症状和心理社会影响会严重损害患者的日常生活。

批准日期：2025年12月12日 公司：BioCryst Pharmaceuticals

ORLADEYO（贝罗司他[berotralstat]）胶囊 供口服使用

美国首次批准：2020年

近期重大变更

适应症与用法：2025年12月

剂量和用法：12/2025

警告和注意事项：12/2025

作用机制

Berotralstat是一种血浆激肽释放酶抑制剂，与血浆激肽放酶结合并抑制其蛋白水解活性。血浆激肽释放酶是一种蛋白酶，它切割高分子量激肽原（HMWK）以产生切割的HMWK（cHMWK。在因C1抑制剂（C1-INH）缺乏或功能障碍导致的HAE患者中，血浆激肽释放酶活性的正常调节不存在，这导致血浆激肽激肽释放蛋白活性不受控制地增加，并导致血管性水肿发作。Berotralstat降低HAE患者血浆激肽释放酶活性，以控制缓激肽的过量产生。

适应症与用途

ORLADEYO是一种血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防成人和2岁及以上儿童遗传性血管性水肿（HAE）的发作。

使用限制：

ORLADEYO不应用于治疗急性HAE发作。

用法与用量

•12岁及以上成人和儿童患者的推荐剂量：每天随食物口服一次150mg胶囊。

•2至12岁以下儿童患者的推荐剂量基于体重，如下：

重量                        推荐剂量             管理说明

                          （口服颗粒）

12公斤至24公斤以下       72毫克，每日一次        直接倒入口中，立即用非酸性液

24公斤至32公斤以下       96毫克，每日一次        体吞服，

32公斤至40公斤以下       108毫克，每日一次       或

40公斤或以上             132毫克，每日一次       撒上1汤匙（15毫升）非酸性软食

                                                 物，立即食用。

                                                 应在给药前或给药后吃一顿饭。

•请参阅完整的处方信息，了解肝损伤患者的推荐剂量和持续胃肠道不良反应患者的剂量调整。

剂型和规格

•胶囊：150毫克，110毫克

•口服颗粒剂：单位剂量包中72毫克、96毫克、108毫克或132毫克

禁忌症

没有。

警告与注意事项

当剂量高于推荐剂量时，QTc间期延长可能会增加。不建议服用额外剂量或高于推荐剂量的ORLADEYO。

不良反应

最常见的不良反应（≥10%）是腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病。

如需报告可疑的不良反应，请致电1-833-633-2279联系股份有限公司BioCryst Pharmaceuticals，或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系FDA。

药物相互作用

•P-gp诱导剂：避免与ORLADEYO一起使用。

•CYP2D6、CYP3A4或P-gp底物：当与ORLADEYO同时使用时，应密切监测或调整底物的剂量，因为浓度的微小增加可能会导致严重的不良反应。

特定人群中的使用

•避免在2岁至12岁以下患有严重肾功能损害的儿科患者中使用ORLADEYO。

•ORLADEYO不建议用于终末期肾病患者。

包装供应/储存和处理

ORLADEYO（berotralstat）胶囊和口服颗粒剂的供应如下表4所示：

ORLADEYO的剂型、强度和包装配置

剂型       剂量      描述                      软件包配置               NDC

胶囊       110毫克   浅蓝色不透明主体和盖子，  ORLADEYO的28天供应装在   72769-102-01

                     主体上有白色印记“110”   一个纸箱中，该纸箱包含

                     ，盖子上有白色印迹“BCX” 4个儿童防护壳包，每个壳

           150毫克   白色不透明主体，带有黑色  包包含一个7粒胶囊的泡罩  72769-101-01

                     印记“150”，浅蓝色不透明 卡。每个纸箱都有一个防

                     盖子，带有黑色印迹“BCX” 篡改的封条。如果防篡改

                                               密封损坏或丢失，请勿使用。

口服颗粒剂 72毫克    白色至灰白色薄膜包衣颗粒  ORLADEYO口服颗粒的28天供 72769-111-02

           96毫克                              应装在一个装有4个钱包的  72769-112-02

           108毫克                             纸箱中，每个钱包装有7个  72769-113-02

           132毫克                             抗儿童单位剂量包。每个纸 72769-114-02

                                               箱都有一个防篡改的封条。

                                               如果防篡改密封损坏或丢失

                                               ，请勿使用。

储存温度为20°C至25°C（68°F至77°F）。允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间进行短途旅行[见USP受控室温]。

请参阅随附ORLADEYO的完整处方信息：

https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=3527ece1-e7e0-40b1-b0c5-6baeb0deabeb

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BioCryst Announces FDA Approval of ORLADEYO™ (berotralstat), First Oral, Once-daily Therapy to Prevent Attacks in Hereditary Angioedema Patients

U.S. Food and Drug Administration(FDA)has approved oral, once-daily ORLADEYO™ (berotralstat) for prophylaxis to prevent attacks of hereditary angioedema (HAE) in adults and pediatric patients 12 years and older.

About ORLADEYO™(berotralstat)

ORLADEYO™ (berotralstat) is the first and only oral therapy designed specifically to prevent attacks of hereditary angioedema (HAE) in adults and pediatric patients 12 years and older. One capsule of ORLADEYO per day works to prevent HAE attacks by decreasing the activity of plasma kallikrein.

PRINCIPAL DISPLAY PANEL - 72 MG PELLET PACKET WALLET CARTON

NDC 72769-111-02

RxOnly

orladeyo®

(berotralstat) oral pellets

72 mg per packet

28 Packets

Carton contains a 28 day supply

4 wallets each containing 7 unit-dose packets

Each packet contains 72 mg

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