近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准新型血浆激肽释放酶抑制剂Ekterly（sebetralstat）用于治疗12岁及以上成人和儿童遗传性血管性水肿（HAE）的急性发作。
Ekterly（sebetralstat）是一种新型的血浆激肽释放酶抑制剂，是美国食品药品监督管理局批准的第一种也是唯一一种口服按需疗法，用于治疗12岁及以上人群的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。随着正在进行的研究探索其在2至11岁儿童中的应用，EKTERLY有可能成为全球HAE管理的基础疗法。
遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的遗传性疾病，导致C1酯酶抑制剂（C1INH）蛋白缺乏或功能障碍，随后激肽释放酶-激肽系统不受控制地激活。患有HAE的人会在身体的不同部位经历痛苦和衰弱的组织肿胀发作，这可能会危及生命，具体取决于受影响的部位。治疗指南建议尽早治疗发作，以防止肿胀的进展，缩短发作消退的时间，并考虑对所有发作进行治疗，无论解剖位置或严重程度如何。
批准日期：2025年07月07日 公司：KalVista Pharmaceuticals,Inc.
Ekterly（sebetralstat）片剂，口服
美国首次批准：2025年
作用机制
Sebetralstat是一种具有竞争力的、可逆的血浆激肽释放酶抑制剂。血浆激肽释放酶是一种丝氨酸蛋白酶，它切割高分子量激肽原（HK），释放缓激肽，通过激活缓激肽受体增加血管通透性，导致水肿。Sebetralstat抑制HK的切割并减少缓激肽的产生，从而治疗HAE急性发作的临床症状。Sebetralstat还通过血浆激肽释放酶抑制激肽释放肽系统的正反馈机制，从而减少因子XIIa和额外的血浆激肽分泌。
适应症
EKTERLY®是一种血浆激肽释放酶抑制剂，适用于治疗12岁及以上成人和儿童遗传性血管性水肿（HAE）的急性发作。
剂量与用法
推荐剂量：在最早发现HAE发作时口服一剂600mg（2片）。
如果反应不足，或者症状恶化或复发，可以在第一剂后3小时服用第二剂600mg（2片）。
最大推荐剂量：在任何24小时内服用1200毫克。
请参阅完整的处方信息，了解与CYP3A4抑制剂和诱导剂同时使用的剂量修改。
请参阅完整的处方信息，了解肝损伤患者的推荐剂量。
剂型和强度
片剂：300毫克。
禁忌症
没有。
不良反应
最常见的不良反应（发生率≥2%）是头痛。
如需报告可疑的不良反应，请致电1-855-258-4782联系KalVista Pharmaceuticals，股份有限公司，或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系FDA。
药物相互作用
强效和中度CYP3A4抑制剂：避免与强效CYP3A4抑制物一起使用。对于服用中度CYP3A4抑制剂的患者，服用一剂300mg。如果反应不足，或者症状恶化或复发，可以在第一剂后至少3小时服用第二剂300mg的药物。
CYP3A4诱导剂：避免与中度或重度CYP3A4诱发剂一起使用。
在特定人群中使用
肝损伤：严重肝损伤患者（Child-Pugh C级）应避免使用EKTERLY。中度肝损伤患者（Child-Pugh B级）服用一剂300mg。如果反应不足，或症状恶化或复发，可以在第一剂后至少3小时服用第二剂300mg的剂量。
包装供应/储存和处理
EKTERLY（sebetralstat）片剂：300mg，黄色，椭圆形，双凸形，薄膜包衣片剂，一面刻有片剂标识，另一面刻有“300”。
EKTERLY装在一个纸箱里，里面有四张防儿童泡罩卡。每张儿童防护泡罩卡含有1x300毫克片剂（NDC 82928-300-04）。
每个纸箱都有一个防篡改的封条。如果防篡改密封损坏或丢失，请勿使用。
储存温度为20°C至25°C（68°F至77°F）。允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间进行短途旅行[见USP受控室温]。

请参阅随附Ekterly的完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=1d145e2f-8e7e-2e90-e063-6294a90a4449