近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准DAWNZERA™（donidalorsen）用于预防12岁及以上成人和儿童遗传性血管性水肿（HAE）发作。

DAWNZERA是第一种也是唯一一种获批用于HAE的RNA靶向药物，旨在靶向血浆前激肽释放酶（PKK），PKK是一种激活与HAE急性发作相关的炎症介质的关键蛋白。DAWNZERA 80mg通过皮下自动注射器每四周（Q4W）或八周（Q8W）自行给药一次。

遗传性血管性水肿（Hereditary angioedema ，HAE） 是一种罕见且可能危及生命的遗传性疾病，会导致身体各个部位（包括手、脚、生殖器、胃、面部和/或喉咙）反复出现严重肿胀（血管性水肿）。据估计，美国约有 7,000 人患有 HAE。HAE 患者终生都要应对这种疾病，即使采用目前的治疗方法，许多人仍会面临难以预测、痛苦且危险的突破性发作。

批准日期：2025年08月21日  公司：Ionis Pharmaceuticals Inc.

DAWNZERA（多尼达洛森[donidalorsen]）皮下注射

美国首次批准：2025年

作用机制

Donidalorsen是一种ASO-GalNAc偶联物，可引起核糖核酸酶H1（RNase H1）介导的

PKK mRNA通过与PKK mRNA结合而降解

PKK蛋白。PKK是血浆激肽释放酶的酶原，可导致缓激肽的释放，缓激肽是一种强效血管舒张剂，可引起HAE的肿胀和疼痛。在HAE患者中，C1抑制剂（C1-INH）缺乏或功能障碍会导致血浆激肽释放酶活性过高、缓激肽产生和血管水肿发作。Donidalorsen可降低PKK浓度，防止HAE患者过度生产缓激肽。

适应症

DAWNZERA是一种前激肽释放酶导向的反义寡核苷酸，用于预防12岁及以上成人和儿童遗传性血管性水肿（HAE）的发作。

剂量与用法

DAWNZERA的推荐剂量为每4周皮下注射80mg。

•也可以考虑每8周服用80毫克

•有关给药说明，请参阅完整的处方信息。

剂型和规格

注射：单剂量自动注射器中的80mg/0.8mL溶液。

禁忌症

严重超敏反应史，包括过敏反应、多尼达洛森或DAWNZERA中的任何赋形剂

警告和注意事项

已有报道称，使用DAWNZERA后出现包括过敏反应在内的超敏反应。如果发生严重的超敏反应，建议患者停止服用DAWNZERA并立即就医。

不良反应

最常见的不良反应（发生率≥5%）是注射部位反应、上呼吸道感染、尿路感染和腹部不适。

如需报告疑似不良反应，请致电1-833-644-6647联系IonisPharmaceuticals，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch。

在特定人群中使用

肝损伤：不建议用于中度和重度肝损伤患者。

包装供应/储存和处理

供货方式

DAWNZERA（donidalorsen）80 mg/0.8 mL注射液是一种无菌、无防腐剂、透明、无色的toyellow溶液，采用单剂量自动注射器供应。DAWNZERA的每个自动注射器都填充到

DAWNZERA的介绍和实力

剂型      剂量      单位数量      NDC

注射笔  80mg/0.8mL     1          71860-103-01

储存和处理

•将DAWNZERA自动注射器存放在原始纸箱中，温度在36°F至46°F（2°C至8°C）之间。

•DAWNZERA自动注射器可在最高86°F（30°C）的室温下存放在原注射器中长达6周；如果在室温下储存的6周内未使用，请丢弃达文策拉。

•不要冻结。不要暴露在高温下。避免阳光直射。 

参阅随DAWNZERA的完整处方信息：

https://ionis.com/medicines/DAWNZERA/DAWNZERA-FPI.pdf