近日，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准Andembry(garadacimab-gxii)，这是唯一针对因子XIIa的治疗药物，用于预防成人和12岁及以上儿童患者遗传性血管性水肿(HAE)的发作。
Andembry(garadacimab-gxii)是一种抑制因子XIIa的新型单克隆抗体(抗FXIIa mAb)，作为一种新型的每月一次皮下预防性治疗，用于治疗与HAE（一种缓激肽介导的血管性水肿）相关的发作。Andembr通过靶向因子XIIa（一种在HAE患者肿胀发作中起关键作用的血浆蛋白），Andembr可抑制HAE级联的顶端，从而预防HAE发作。
HAE是一种罕见且可能危及生命的遗传性疾病，发生在大约万分之一到万分之一的人身上。HAE是由C1INH缺乏或功能失调引起的，C1INH是血液中一种有助于控制炎症的蛋白质。功能正常的C1INH量不足会导致身体组织中液体积聚，导致相当大的肿胀，称为血管性水肿。HAE发作会影响身体的许多部位，包括面部、腹部、喉部和四肢。患有HAE腹部发作的患者可能会因肠壁肿胀而出现剧烈疼痛、腹泻、恶心和呕吐。涉及面部或喉咙的HAE发作会导致气道闭合、窒息，如果不及时治疗，还会导致死亡。
批准日期：2025年06月16日 公司：杰特贝林
Andembry（加达西单抗[garadacimab-gxii]）注射液，皮下注射
美国首次批准：2025年
作用机制
Garadacimab gxii是活化FXII的抑制剂，与活化因子XII的催化结构域（FXIIa和βFXIIa）结合并抑制其催化活性。FXII是接触激活途径中激活的第一个因子，启动炎症性缓激肽产生激肽释放酶系统。FXIIa的抑制降低了前激肽释放酶对激肽释放蛋白酶的激活以及缓激肽的产生，缓激肽与HAE发作中的炎症和肿胀有关，从而减少了导致HAE发作的级联事件。
适应症
Andembry是一种活化因子XII（FXIIa）抑制剂（单克隆抗体），用于预防12岁及以上成人和儿童遗传性血管水肿（HAE）的发作。
剂量与用法
•推荐剂量：初始负荷剂量为400mg（两次200mg注射），皮下注射，然后每月一次维持剂量为200mg。
•仅皮下使用。
•患者可以自行服用。有关制备和给药说明，请参阅完整的处方信息。
剂型和强度
注射：
•单剂量预充式自动注射器中的200mg/1.2mL溶液。
•含针头安全装置的单剂量预充式注射器中的200mg/1.2mL（167mg/mL）溶液。
禁忌症
没有。
警告和注意事项
没有。
不良反应
最常见的不良反应（发生率>7%）是鼻咽炎和腹痛。
如需报告疑似不良反应，请致电1-866-915-6958联系CSLBehring，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或www.fda.gov/medwatch。
药物相互作用
药物对实验室测试的干扰：由于garadacimab gxii与aPTT测定的相互作用，ANDEMBRY可以延长活化的部分凝血活酶时间（aPTT）。
包装供应/储存和处理
供货方式
ANDEMBRY（garadacimab-gxii）注射液是一种即用型，微乳白色至透明，棕色以下演示文稿中的黄色溶液，以单剂量预充形式提供自动注射器或带针头安全装置的预充式注射器。
ANDEMBRY的可用演示文稿和优势。
剂型                 规格         单位计数  NDC（设备）   NDC（纸箱）
预充式自动注射器  200毫克/1.2毫升    1支    63833-925-20  63833-925-01
带针头安全装置的  200毫克/1.2毫升    1支    63833-920-20  63833-920-01
预充式注射器      （167毫克/毫升）
每个单剂量预充式自动注射器或带针头安全装置的预充式注射器都装在纸箱中。
储存和搬运
•不要冻结。不要摇晃。
•将预充式自动注射器和带针头安全装置的预充式注射器保持在原始状态纸箱，以防止光线照射。
•将预充式自动注射器和带针头安全装置的预充式注射器储存在36°F至46°F（2°C-8°C）的冷藏条件下。

请参阅随附ANDEMBRY的完整处方信息：
https://labeling.cslbehring.com/PI/US/ANDEMBRY/EN/ANDEMBRY-Prescribing-Information.pdf