Drug Description
1 g de poudre contient 1 g de bétaïne anhydre.Trois cuillères-mesure délivrent 1 g, 150 mg et 100 mg de bétaïne anhydre.

Presentation
Poudre oralePoudre blanche fluide.

Indications
Traitement adjuvant de l’homocystinurie, avec déficiences ou anomalies au niveau de :la cystathionine bêta-synthase (CBS),la 5,10-méthylène tétrahydrofolate réductase (MTHFR),la cobalamine, cofacteur du métabolisme (cbl).Cystadane doit être utilisé en complément des autres traitements tels que la vitamine B6 (pyridoxine), la vitamine B12 (cobalamine), l’acide folique et un régime spécifique.

Adult Dosage
Le traitement par Cystadane doit être supervisé par un médecin expérimenté dans le traitement des patients souffrant d’homocystinurie.La dose journalière totale recommandée chez les adultes et enfants de plus de 10 ans est de 6 g par jour, administrés par voie orale et répartis en deux prises de 3 g par jour. Cependant, la titration de la dose peut être préférable dans la population pédiatrique.Chez les enfants de moins de 10 ans, le schéma posologique efficace habituel est de 100 mg/kg/jour, répartis en 2 prises quotidiennes ; l’augmentation de la fréquence au-delà de deux prises par jour et/ou de la dose au dessus de 150 mg/kg/jour n’améliore pas l’effet de diminution du taux d’homocystéine.Utilisation en cas d’insuffisance hépatique ou rénaleL’expérience du traitement par la bétaïne chez les patients présentant une insuffisance rénale ou une stéato-hépatite non alcoolique n’a pas mis en évidence la nécessité d’adapter le schéma posologique de Cystadane.Il convient d’agiter doucement le flacon avant ouverture. Trois cuillères-mesure sont fournies ; elles délivrent 100 mg, 150 mg ou bien 1 g de bétaïne anhydre. Il est recommandé de prélever dans le flacon une cuillère-mesure pleine puis d’araser la surface à l’aide d’une surface plane telle que lalame d’un couteau. Cela permet d’obtenir les doses suivantes : 100 mg pour la petite mesure, 150 mg pour la mesure intermédiaire et 1 g de bétaïne anhydre pour la grande mesure.La poudre doit être mélangée à de l’eau, un jus de fruits, du lait, à une préparation pour nourrissons ou à des aliments, jusqu’à complète dissolution et immédiatement avalée après mélange.Suivi thérapeutique :L’objectif du traitement est de maintenir les concentrations plasmatiques de l’homocystéine totale à un niveau inférieur à 15 μM ou aussi bas que possible. L’équilibre est généralement obtenu en un mois.

Contra Indications
Hypersensibilité à la bétaïne.

Special Precautions
Des cas peu fréquents d’oedème cérébral grave et d’hyperméthioninémie ont été décrits dans les 2 semaines à 6 mois suivant l’instauration du traitement. L’arrêt du traitement a entraîné une guérison complète.- La concentration plasmatique de la méthionine doit être contrôlée en début de traitement puis surveillée régulièrement par la suite. La concentration plasmatique de la méthionine doit être maintenue en dessous de 1000 μM.- En cas d’apparition d’un symptôme quelconque d’oedème cérébral, tel que céphalées matinales avec vomissements et/ou troubles de la vision, la concentration plasmatique de la méthionine et l’observance du régime doivent être contrôlés et le traitement par Cystadane doit être interrompu.- Si les symptômes d’oedème cérébral réapparaissent après la réintroduction du traitement, le traitement par la bétaïne doit être arrêté définitivement.Pour diminuer le risque d’interactions médicamenteuses potentielles, il est conseillé d’attendre 30 minutes entre la prise de bétaïne et celle de mélanges d’acides aminés et/ou de médicaments contenant de la vigabatrine ou des analogues du GABA.

Interactions
Aucune étude d’interaction n’a été réalisée.Les données in vitro laissent penser que la bétaïne pourrait interagir avec les mélanges d’acides aminés et les médicaments contenant de la vigabatrine ou des analogues du GABA.

Adverse Reactions
L’expérience provient de l’exposition d’environ 1000 patients à la bétaïne.Les effets indésirables signalés sont énumérés ci-après, par classe de système / organe et par fréquence.Les fréquences sont définies ainsi : très fréquents (> 1/10), fréquents (> 1/100 et < 1/10), peu fréquents (> 1/1000 et < 1/100), rares (≥ 1/10 000 et < 1/1000) et très rares (< 1/10 000). Au sein de chaque groupe de fréquence, les effets indésirables sont présentés suivant un ordre décroissant de gravité.Troubles du métabolisme et de lanutrition :Peu fréquent : anorexieAffections psychiatriquesPeu fréquentes : agitation, dépression, irritabilité,troubles de la personnalité, troubles du sommeilAffections du système nerveuxPeu fréquente : oedème cérébral*Affections gastro-intestinalesPeu fréquentes : affections dentaires, diarrhée, glossite,nausées, inconfort gastrique, vomissementsAffections de la peau et du tissu souscutanéPeu fréquentes : alopécie, urticaire, odeur corporelledésagréableAffections du rein et des voies urinairesPeu fréquentes : incontinence urinaireInvestigationsTrès fréquente : élévation de la méthionine sanguine*Des cas peu fréquents d’oedème cérébral grave et d’hyperméthioninémie ont été décrits dans les 2 semaines à 6 mois suivant l’instauration du traitement. L’arrêt du traitement a entraîné une guérison complète. Des élévations importantes de la concentration plasmatique de méthionine dans un intervalle de 1000 à 3000 μM ont été observées chez ces patients. L’oedème cérébral ayant été également décrit chez les patients souffrant d’hyperméthioninémie, une hypothèse a été émise selon laquelle l’hyperméthioninémie secondaire due à un traitement par la bétaïne serait un mécanisme d’action possible.

Manufacturer
Orphan Europe SARL

Updated
21 September 2009