Drug Class Description
Producto para el tubo digestivo y el metabolismo

Generic Name
Betaína

Drug Description
Polvo oral Polvo blanco que fluye libremente.

Presentation
1 g de polvo contiene 1 g de betaína anhidra. Tres cucharas graduadas dispensan 1 g, 150 mg y 100 mg de betaína anhidra.

Indications
Tratamiento complementario de homocistinuria, con deficiencias o defectos en: • cistationina beta-sintasa (CBS), • 5,10-metileno-tetrahidrofolato reductasa (MTHFR), • metabolismo del cofactor cobalamina (Cbl). Cystadane debe utilizarse como terapia complementaria a otras terapias tales como la vitamina B6 (piridoxina), vitamina B12 (cobalamina), folato y una dieta específica.

Adult Dosage
El tratamiento con Cystadane debe ser supervisado por un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con homocistinuria. La dosis total diaria recomendada en pacientes adultos y pediátricos mayores de 10 años es de 6 g al día administrados por vía oral en dosis de 3 g dos veces al día. Sin embargo, puede ser preferible ajustar la dosis en pacientes pediátricos. En pacientes pediátricos menores de 10 años de edad, la pauta posológica eficaz habitual es de 100 mg/kg/día administrados en 2 dosis al día; el aumento de la frecuencia a más de dos veces al día y/o de la dosis por encima de 150 mg/kg/día no mejora el efecto reductor de homocisteína. Uso en insuficiencia hepática o renal La experiencia con la terapia con betaína en pacientes con insuficiencia renal o con esteatosis hepática no alcohólica ha demostrado que no es necesario adaptar la pauta posológica de Cystadane. Antes de abrir el frasco, debe agitarse ligeramente. Se proporcionan tres cucharas graduadas que dispensan 100 mg, 150 mg ó 1 g de betaína anhidra. Se recomienda sacar del envase una cuchara graduada colmada y rasar con una superficie llana, por ej.: con la base de un cuchillo. Esto nos proporcionará las siguientes dosis: medida pequeña 100 mg, medida mediana 150 mg y medida grande 1 g de betaína anhidra. El polvo debe mezclarse con agua, zumo, leche, leche en polvo para lactantes o alimentos hasta que se disuelva por completo y debe tomarse inmediatamente después de mezclar. Monitorización terapéutica: El objetivo del tratamiento es mantener los niveles plasmáticos de la homocisteína total por debajo de 15 µM o lo más bajo posible. La respuest

Contra Indications
Hipersensibilidad a la betaína.

Special Precautions
Se comunicaron casos poco frecuentes de edema cerebral severo y de hipermetioninemia dentro de 2 semanas hasta 6 meses de comenzar la terapia con betaína (ver Reacciones Adversas). Se observó la recuperación total después de interrumpir el tratamiento. - Debe monitorizarse el nivel plasmático de metionina, al comienzo del tratamiento y de forma periódica a partir de entonces. Las concentraciones plasmáticas de metionina deben mantenerse por debajo de 1000 µM. - Si aparece algún síntoma de edema cerebral como dolores de cabeza por las mañanas con vómitos y/o cambios en la vista, deben comprobarse los niveles plasmáticos de metionina y el cumplimiento con la dieta, e interrumpir el tratamiento con Cystadane. - Si al reintroducir el tratamiento los síntomas de edema cerebral recurren, entonces debe interrumpirse indefinidamente la terapia con betaína. A fin de minimizar el riesgo de posibles interacciones medicamentosas, es aconsejable dejar pasar 30 minutos entre la ingesta de betaína y las mezclas de aminoácidos y/o medicamentos que contengan vigabatrina y los análogos del GABA (ver Interacciónes).

Interactions
No se han realizado estudios de interacciones. En función de los estudios in vitro, la betaína puede interactuar con las mezclas de aminoácidos y medicamentos que contengan vigabatrina y los análogos del GABA.Embarazo Los datos sobre un número limitado (7) de embarazos de riesgo no muestran acontecimientos adversos de la betaína sobre el embarazo y la salud del feto o del recién nacido. Hasta la fecha de hoy, no se dispone de datos epidemiológicos pertinentes adicionales. No se han realizado estudios de reproducción animal. Durante el embarazo, la administración de betaína junto con piridoxina, folato, anticoagulante y dieta, con una monitorización estrecha de la homocisteína en plasma, es compatible con buenos resultados tanto para la madre como para el feto. Sin embargo, Cystadane no debe utilizarse durante el embarazo excepto si fuese claramente necesario. Lactancia Se desconoce si la betaína se excreta en la leche materna (aunque su precursor metabólico, la colina, está presente en altos niveles en la leche materna). Debido a la falta de datos, hay que tener cautela al prescribir Cystadane a mujeres en periodo de lactancia.

Adverse Reactions
Experiencia derivada de la exposición a la betaína en aproximadamente 1.000 pacientes. Las reacciones adversas comunicadas se enumeran a continuación por frecuencia y clasificación de órganos del sistema. Las frecuencias se definen como: muy frecuentes (=1/10), frecuentes (=1/100, < 1/10), poco frecuentes (=1/1.000, < 1/100), raras (=1/10.000, < 1/1.000), muy raras (< 1/10.000). Las reacciones adversas se presentan en orden decreciente de gravedad dentro de cada intervalo frecuencia. Trastornos del metabolismo y de la nutrición - Poco frecuentes: anorexia. Trastornos psiquiátricos - Poco frecuentes: agitación, depresión, irritabilidad, trastorno de la personalidad, trastorno del sueño Trastornos del sistema nervioso - Poco frecuentes: edema cerebral* Trastornos gastrointestinales - Poco frecuentes: problemas dentales, diarrea, glositis, náuseas, molestias estomacales, vómitos Trastornos de la piel y del tejido subcutáneo - Poco frecuentes: pérdida del cabello, urticaria, olor anormal de la piel. Trastornos renales y urinarios - Poco frecuentes: incontinencia urinaria Exploraciones complementarias Muy frecuentes: aumento de la metionina en sangre* *Se comunicaron casos poco frecuentes de edema cerebral severo e hipermetioninemia dentro de 2 semanas hasta 6 meses de comenzar la terapia con betaína, con una recuperación completa después de dejar el tratamiento. En estos pacientes se observaron aumentos elevados en los niveles plasmáticos de metionina en un rango que abarcó de 1.000 a 3.000 µM. Como también se ha comunicado edema cerebral en pacientes con hipermetioninemia, se ha postulado como un posible mecanismo de acción la hipermetioninemia secundaria debida a la terapia con betaína. Consúltese Precauciones Especiales para las recomendaciones específicas.

Manufacturer
Orphan Europe