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Drug Class Description
Aminosäuren und Derivate
Generic Name
Carglumsäure
Drug Description
Tablette zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen Weiße, längliche Tabletten mit drei Bruchrillen. Die Tablette kann in gleiche Hälften geteilt werden.
Presentation
Eine Tablette enthält 200 mg Carglumsäure
Indications
Behandlung von Hyperammonämie aufgrund eines N-Acetylglutamatsynthase-Mangels.
Adult Dosage
Die Behandlung mit Carbaglu sollte unter der Aufsicht eines Arztes eingeleitet werden, der über Erfahrungen in der Behandlung von Stoffwechselstörungen verfügt. Basierend auf der klinischen Erfahrung kann die Behandlung bereits am ersten Lebenstag begonnen werden. Die tägliche Anfangsdosis sollte 100 mg/kg bis zu 250 mg/kg, wenn notwendig, betragen. Sie sollte dann individuell angepasst werden, um normale Ammoniakkonzentrationen im Plasma aufrechtzuerhalten (siehe Spezielle Vorkehrungen). Langfristig ist es möglicherweise nicht notwendig, die Dosis entsprechend dem Körpergewicht zu erhöhen, solange eine entsprechende Stoffwechselkontrolle erreicht wird. Die tägliche Dosis beträgt 10 mg/kg bis zu 100 mg/kg. Carglumsäure Reaktionstest Es wird empfohlen, die Reaktion des einzelnen Patienten auf Carglumsäure zu testen, bevor eine langfristige Behandlung eingeleitet wird. Beispiele: - Bei einem komatösen Kind sollte mit einer Dosis von 100 bis 250 mg/kg/Tag begonnen und die Ammoniakkonzentration im Plasma mindestens vor jeder Gabe überprüft werden; sie sollte sich innerhalb einiger Stunden nach Beginn der Anwendung von Carbaglu normalisiert haben. - Bei einem Patienten mit einer mäßigen Hyperammonämie sollte 3 Tage eine Testdosis von 100 bis 200 mg/kg/Tag mit einer konstanten Proteinaufnahme gegeben und wiederholte Bestimmungen des Ammoniakgehalts im Blut durchgeführt werden (vor und 1 Stunde nach einer Mahlzeit); die Dosis so anpassen, dass normale Ammoniakkonzentrationen im Plasma beibehalten werden. Basierend auf pharmakokinetischen Daten und klinischen Erfahrungen wird empfohlen, die tägliche Gesamtdosis auf zwei bis vier Dosen aufzuteilen, die vor den Mahlzeiten bzw. vor dem Füttern zu geben sind. Das Brechen der Tabletten in zwei Hälften ermöglicht die meisten der erforderlichen Dosierungsanpassungen. Manchmal ist auch die Verwendung einer Vierteltablette sinnvoll, um die Dosierung zu erreichen, die vom Arzt verordnet wird. Die Tabletten müssen in mindestens 5-10 ml Wasser aufgelöst und sofort eingenommen oder mit einem schnellen Stoß mittels einer Spritze über eine Nasensonde gegeben werden. Der Geschmack der Suspension ist leicht sauer.
Contra Indications
Überempfindlichkeit gegenüber dem wirksamen Bestandteil oder einem der Hilfsstoffe. Stillen ist während der Anwendung von Carglumsäure kontraindiziert (siehe Interaktionen).
Special Precautions
Überwachung der Therapie Die Plasmakonzentrationen von Ammoniak und Aminosäuren müssen innerhalb der normalen Grenzen gehalten werden. Da nur sehr wenige Daten über die Sicherheit von Carglumsäure zur Verfügung stehen, wird die systematische Überwachung der Leber-, Nieren- und Herzfunktion und der hämatologischen Parameter empfohlen. Ernährungsverhalten Im Falle einer geringen Proteintoleranz kann eine Einschränkung der Proteinaufnahme und Argininergänzung angezeigt sein.
Interactions
Es wurden keine Wechselwirkungsstudien durchgeführt. Schwangerschaft und Stillzeit Für Carglumsäure liegen keine klinischen Daten über exponierte Schwangere vor. Tierexperimentelle Studien haben eine minimale Entwicklungstoxizität gezeigt.Bei der Anwendung in der Schwangerschaft ist Vorsicht geboten. Obwohl nicht bekannt ist, ob Carglumsäure beim Menschen in die Muttermilch übergeht, wurde es in der Milch säugender Ratten nachgewiesen. Daher ist Stillen während der Anwendung von Carglumsäure kontraindiziert (siehe Gegenanzeigen).
Adverse Reactions
Es wurden klinische Erfahrungen in etwa 170 Patientenjahren gesammelt. Die gemeldeten Nebenwirkungen sind unten nach Systemorganklasse und Häufigkeit aufgeführt. Die Häufigkeiten sind folgendermaßen definiert: Sehr häufig (=1/10), häufig (=1/100 bis <1/10) und gelegentlich (=1/1.000 bis <1/100). Innerhalb jeder Häufigkeitsgruppe werden die Nebenwirkungen nach abnehmendem Schweregrad angegeben. Untersuchungen Gelegentlich: erhöhte Transaminasewerte Erkrankungen der Haut und des Unterhautzellgewebes Häufig: vermehrtes Schwitzen
Manufacturer
Orphan Europe |
