部分中文依普兰特生处方资料（仅供参考）
商品名：Wainzua Fertigpen
英文名：Eplontersen
中文名：依普兰特生预充注射笔
生产商：阿斯利康
药品简介
2025年3月10日，新药Wainua（eplontersen）已获欧盟（EU）批准，用于治疗1期或2期多发性神经病（通常称为hATTR-PN或ATTRv-PN）成年患者的遗传性经甲状腺素介导的淀粉样变性。 Wainua（Eplontersen）是一种每月使用一次的RNA靶向药物，可抑制上游的转甲状腺素蛋白(TTR)产生，旨在精准靶向和减少肝脏源头的TTR 蛋白产生。
ATTR是由肝脏来源的错误折叠的TTR蛋白在心脏和周围神经等组织中的积累引起的，导致器官损伤和衰竭。然后，ATTR会引起并发症，导致心血管、神经和肾脏疾病，如心力衰竭和慢性肾病。ATTR有遗传型（ATTRv）和非遗传型（野生型）两种形式。ATTR是一种快速进展且致命的疾病，需要及时识别症状。ATTR有几种表型，包括主要影响心脏的ATTR心肌病（CM），可能导致心力衰竭，主要影响周围神经系统的ATTR多发性神经病（PN），以及混合表型，患者同时出现这两种症状。在全球范围内，估计有300000-500000名ATTR-CM患者和约10000-40000名ATTRv-PN患者。
作用机制
Eplontersen是一种N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶联的2′-O-2-甲氧基乙基修饰的嵌合间隙反义寡核苷酸（ASO），具有硫代磷酸和磷酸二酯核苷酸间连接的混合骨架。GalNAc偶联物能够将ASO靶向递送至肝细胞。依盘菌素与肝细胞内的转甲状腺素蛋白（TTR）信使RNA（mRNA）的选择性结合会导致突变型和野生型（正常）TTR mRNA的降解。这会阻止肝脏中TTR蛋白的合成，导致肝脏分泌到循环中的突变型和野型TTR蛋白水平显著降低。
适应症
Wainzua适用于治疗1期和2期多发性神经病变成年患者的遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变（ATTRv淀粉样变）。
用法与用量
治疗应由熟悉淀粉样变性患者管理的主治医生开具处方并监督。
剂量
Wainzua的推荐剂量为45mg，通过皮下注射给药。剂量应每月服用。
建议使用Wainzua治疗的患者每天补充约2500 U至3000 IU的维生素A。
漏服剂量
如果错过一剂Wainzua，则应尽快服用下一剂。从最后一次给药之日起每月恢复给药。
特殊人群
老年人口
老年患者（≥65岁）不需要调整剂量。
肾损害
轻度至中度肾功能损害患者无需调整剂量（估计肾小球滤过率[eGFR]≥45至<90ml/min/1.73m2）。Eplontersen尚未在eGFR<45 ml/min/1.73 m2或终末期肾病患者中进行研究，只有在预期的临床益处超过潜在风险的情况下，才应在这些患者中使用（见第5.2节）。
肝损伤
轻度肝损伤患者无需调整剂量。Eplontersen尚未在中度或重度肝损伤患者中进行研究，只有在预期的临床益处超过潜在风险的情况下，才应在这些患者中使用。
接受肝移植的患者
Wainzua尚未在接受肝移植的患者中进行研究。
儿科人群
Wainzua对18岁以下儿童和青少年的安全性和有效性尚未确定。没有可用数据。
给药方法
Wainzua仅供皮下使用。Wainzua是一种预先填充的自行给药笔，即用型，仅供一次性使用。
患者或护理人员应在具有适当资格的医疗保健专业人员的指导下进行首次注射。患者和/或护理人员应接受Wainzua皮下给药的培训。
使用前至少30分钟，应将预充笔从冷藏库中取出，并在注射前使其达到室温。不应使用其他加热方法。
使用前目视检查溶液。溶液应呈无色至黄色。如果在给药前观察到浑浊、颗粒物或变色，请勿使用。
如果自行给药，在腹部或大腿上部注射Wainzua。如果护理人员进行注射，也可以使用上臂后部。
外敷不应注射到有瘀伤、压痛、发红或坚硬的皮肤，也不应注射在疤痕或受损的皮肤上，应避免注射到肚脐周围。
“使用说明”中提供了全面的管理说明。
禁忌症
对活性物质或列出的任何赋形剂过敏。
保质期
3年。
储存特别注意事
存放在冰箱中（2°C–8°C）。
Wainzua可以在30°C以下的原始纸箱中储存长达6周。如果在6周内未使用，则应丢弃。
请存放在原始包装中，以避光。
不要冻结。不要暴露在高温下。
容器的性质和内容物
一次性使用I型玻璃注射器中的0.8ml无菌溶液，带有27号½英寸（12.7毫米）不锈钢针、刚性针罩和预充笔中的硅化氯丁基弹性体塞。
一次性预充笔的包装尺寸。
上市许可持证商
英国阿斯利康
请参阅随附的WAINUA完整处方信息： https://www.medicines.org.uk/emc/product/100312/smpc
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Wainzua 45mg Injektionslösung im Fertigpen
AstraZeneca GmbH GB Spezialvertrieb
Wirkstoffe & Inhaltsstoffe
Eplontersen, Natriumsalz 47,3mg
Eplontersen 45mg
Dinatrium hydrogenphosphat Hilfsstoff
Natrium chlorid Hilfsstoff
Natrium dihydrogenphosphat 2-Wasser Hilfsstoff
Natrium hydroxid Hilfsstoff
Salzsäure, konzentriert Hilfsstoff
Wasser, für Injektionszwecke Hilfsstoff
Gesamt Natrium Ion 1mmol Hilfsstoff
Gesamt Natrium Ion mg Hilfsstoff
Produktinformation zu Wainzua 45 mg Injektionslösung im Fertigpen 3
Die Produktbewertungen zu Wainzua 45 mg Injektionslösung im Fertigpen beinhalten die persönlichen Erfahrungen der Medizinfuchs-Nutzer. Sie dienen nicht als Ersatz für eine persönliche Beratung durch einen Arzt oder Apotheker.
Einnahme Art und Weise
Dieses Arzneimittel wird als Injektion direkt unter die Haut gegeben (subkutane Anwendung). Die Injektion kann im Bauchbereich (Abdomen) oder im Oberschenkelbereich erfolgen. Wenn das Arzneimittel von einer Betreuungsperson oder medizinischem Fachpersonal angewendet wird, kann es auch in die Rückseite Ihres Oberarms injiziert werden. Das Arzneimittel darf nicht in geprellte, empfindliche, gerötete oder verhärtete Haut, in Narben oder geschädigte Haut injiziert werden. Der Bereich um den Bauchnabel sollte gemieden werden.
Sie und Ihr Arzt oder das medizinische Fachpersonal werden entscheiden, ob das Präparat durch Sie selbst, durch eine Betreuungsperson oder durch medizinisches Fachpersonal injiziert werden soll. Sie oder Ihre Betreuungsperson werden eine Schulung zur richtigen Vorbereitung und Injektion dieses Arzneimittels erhalten. Für mehr Information, s. Gebrauchsinformation.
Wechselwirkungen bei Wainzua 45mg Injektionslösung im Fertigpen
Anwendung zusammen mit anderen Arzneimitteln
Informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen/anwenden, kürzlich andere Arzneimittel eingenommen/angewendet haben oder beabsichtigen, andere Arzneimittel einzunehmen/anzuwenden.
Quelle: ifap Service-Institut für Ärzte und Apotheker GmbH3
Zu Risiken und Nebenwirkungen lesen Sie die Packungsbeilage und fragen Sie Ihre Ärztin, Ihren Arzt oder in Ihrer Apotheke.
Erfahrungsberichte zu Wainzua 45mg Injektionslösung im Fertigpen, 1Stk（71945,22€）.
