部份中文帕西兰钠 处方资料（仅供参考） 商品名：Onpattro Infusion 英文名：patisiran 中文名：帕西兰钠脂质复合物注射剂 生产商：Alnylam Japan 药品简介 近日，Alnylam公司宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Onpattro（patisiran，オンパットロ点滴静注 ），用于成人患者治疗由遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）介导的淀粉样变性引起的多发神经病。Onpattro是日本批准的首个RNAi疗法，Alnylam公司已在日本推出该产品。 在美国和欧盟，Onpattro分别于2018年8月10日和8月30日获批，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。 Onpattro是一种通过静脉注射的RNAi药物，靶向甲状腺素运载蛋白（TTR）。Onpattro旨在靶向并沉默特异的信使RNA（mRNA），阻断TTR蛋白的生成，有助于减少沉积并促进TTR淀粉样蛋白在外周组织中的清除，并恢复这些组织的功能。 オンパットロ点滴静注2mg/mL 药效分类名称 反转录素类淀粉样变性治疗 批准日期：2019年9月 商標名 onpattro Infusion 一般名 パチシランナトリウム 化学名称 瓜尼里尔-（3'+5'）-2'-O-甲基二甲酰-（3'+5'）-腺酰-（3'+5'）-腺酰-（3'+5'）-2'-O-甲基硅基 -（3'+5'）-2'-O-甲基二甲酰-（3'*5'）-阿德尼里尔-（3'+5'）-阿德尼里尔-（3'+5'）-瓜尼里尔-（3'+5'）-瓜尼里尔-（3'+5'）-瓜尼里尔-（3'+5'）-（3'+5'）-2'-O-甲基二甲酰-（3'+5'）-阿德尼里尔-（3'+5'）-2'-O-甲基二甲酰 -（3'+5'）-2'-O-甲基二甲酰-（3'~5'）-2'-O-甲基二甲酰-（3'-甲基二甲酰-（3'+5"）-腺酰-（3'+5'）-2'-O-甲基二甲酰-（3'+5'）- 硫二甲酰-（3' = 5'）-胸腺素和奇米迪利尔-（5' =3'）-硫二甲酰 -（5'+3'）-西替尔-（5'+3"）-腺酰-（5'+3'）-2'- O-甲基尿二甲酰-（5'+3'）-尿二甲酰-（5'+3'）-瓜尼里尔-（5'+3'）-瓜尼里尔 - （5'+3'）-尿二甲酰-（5'+3'）-尿二甲酰 -（5'+3'）-西替尔-（5'+3'）-腺酰-（5'+3'）-2'-O-甲基尿二甲酰-（5'+3"）-腺酰-（5'+3'）-腺酰-（5'+3'）-瓜尼里尔-（5' 5'*3'）-瓜尼里尔-（5' =3'）-乌里齐尔-（5'+3'）-腺苷的RNA双链四十钠盐。 分子式 C412H480N148Na40O290P40 分子量 14303.58 Da 化学構造 性状 本产品是白色至带黄白色粉末。 处理注意事项 不要让它冻结。 冷冻小瓶应丢弃。 不要动摇。 批准条件 1. 制定药品风险管理计划，并妥善实施。 2. 由于国内试验病例非常有限，在重新审查期间，通过对所有病例进行使用结果调查，了解使用该剂的患者的背景信息，并尽早收集有关该药物安全和有效性的数据，采取必要措施，正确使用本药。 药效药理 1. 作用机制 帕西兰钠是一种合成的双链寡核苷酸，通过结合TTR mRNA的外显子，通过分解肝脏的突变和野生型TTR mRNA来减少血清中的TTR蛋白， 通过抑制淀粉样蛋白沉积到组织，它被认为是显示对跨营养素型家族淀粉样多神经病的影响。 2. 药理作用 热休克转录因子-1缺失，在表达人类TTR突变体（V30M）的小鼠中，观察到肝脏中的TTR mRNA量、血清TTR蛋白量、组织中TTR沉积的减少。 适应症 ONPATTRO含有转甲状腺素蛋白导向的小干扰RNA，适用于治疗成人遗传性去甲肾上腺素介导的淀粉样变性多发性神经病 用法与用量 通常，成人每三周滴注0.3mg/kg作为patisiran。体重超过104公斤的患者每3周滴注31.2毫克，作为patisiran。在任何情况下，70分钟以上（给药后15分钟约1mL/分钟，然后约3mL/分钟）使用。 包装 2mg/mL（5mL）×1（注射器过滤器过滤后 8.8mg 4.4mL 1瓶） 制造供应商 Alnylam Japan有限公司 存储方法、到期日期等 存储 避免冻结，储存在2至8°C 到期日期 在外箱中列出 注：以上中文资料不够完整，使用者以原处方为准。 完整说明资料附件： https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/1290400A1024_1_01/
