部份中文氯苯唑酸處方資料（僅供參考）
商品名：Vyndaqel Capsules
英文名：tafamidis meglomene
中文名：氯苯唑酸软胶囊
生产商：辉瑞制药
药品简介
近日，欧盟批准了一种不同类型的Vyndaqel（tafamidis meglomene）20mg胶囊，用于治疗1期症状性多发性神经病成人患者的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-PN），以延缓周围神经功能损害。对于ATTR-CM，tafamidis 61mg胶囊相当于80mg的tafamidis meglomene剂量（4片20mg胶囊），是为了方便患者而开发的一种胶囊，以便每日服用一粒。这2款药物具有相同的活性成分tafamidis，但由于推荐剂量不同，不可相互替代。
值得一提的是，Vyndaqel是首个也是唯一一个在欧盟被批准治疗ATTR-CM的药物、唯一一个被证明可降低野生型或遗传型ATTR-CM患者死亡率和心血管相关住院率的药物。在欧盟，Vyndaqel也是首个可同时治疗ATTR-CM和1期症状性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）的药物。
作用机理
Tafamidis是TTR的选择性稳定剂。 Tafamidis在甲状腺素结合位点与TTR结合，稳定四聚体并减慢离解成单体，这是淀粉样蛋白生成过程中的限速步骤。
适应症
Vyndaqel适用于治疗患有1期症状性多发性神经病的成年患者的转甲状腺素蛋白淀粉样变性病，以延缓周围神经功能障碍。
用法与用量
氯苯唑酸葡甲胺的推荐剂量为每天口服20mg。
塔法米第和氯苯唑酸葡甲胺不能以每毫克为基础互换。
如果在服药后出现呕吐，并且已鉴定出完整的Vyndaqel胶囊，则应尽可能多加用Vyndaqel。如果未发现胶囊，则无需额外剂量，第二天照常恢复给药。
特殊人群
老年
老年患者（≥65岁）无需调整剂量。
肝肾功能不全
肾脏或轻度和中度肝功能不全的患者无需调整剂量。对于严重肾功能不全（肌酐清除率小于或等于30mL/min）的患者，可用的数据有限。对于严重肝功能不全的患者，尚未研究过他法米格列胺的治疗，建议谨慎行事。
小儿
在儿童人群中没有塔法米的相关用途。
给药方法
口服使用。
软胶囊应完全吞服，不得压碎或切碎。Vyndaqel可以带或不带食物一起服用。
保质期
2年
特殊的储存注意事项
请勿在25°C以上的温度下存放。
容器的性质和内容
PVC/PA/铝/ PVC-铝/PET/纸穿孔单位剂量水泡。
包装尺寸：一包30x1的软胶囊和一包多包装，内含90（3包30x1的）软胶囊。
完整说明资料附件：
https://www.medicines.org.uk/emc/product/2837/smpc
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VYNDAQEL 20MG CAPS 30
Présentation
Code CIP
2182459
Principes actifs
Tafamidis
Classe thérapeutique
Autres médicaments du système nerveux (PV)
Laboratoire
PFIZER LIMITED
Tarif
Prix de vente : 4 380,04 € Taux de remboursement : {100} %
Utilisation
Indications thérapeutiques
Vyndaqel est indiqué dans le traitement de l'amylose à transthyrétine (TTR) chez les patients adultes présentant une polyneuropathie symptomatique de stade 1 pour retarder le déficit neurologique périphérique.
Posologie et mode d'administration
Le traitement doit être initié et suivi par un médecin expérimenté dans la prise en charge de patients ayant une polyneuropathie amyloïde à transthyrétine.
Posologie
La posologie recommandée est de 20 mg de Vyndaqel, administré par voie orale en une prise journalière.
Vyndaqel doit être ajouté à la prise en charge habituelle des patients ayant une polyneuropathie amyloïde à transthyrétine (TTR-FAP). Les médecins doivent suivre leurs patients et continuer à évaluer le besoin d'autres thérapies, notamment la nécessité d'une transplantation hépatique. Comme il n'y a pas de données disponibles concernant l'utilisation de Vyndaqel chez les patients après transplantation hépatique, Vyndaqel doit être arrêté chez les patients béneficiant d'une transplantation hépatique.
Populations particulières
Population pédiatrique
L'utilisation de Tafamidis n'est pas pertinente dans la population pédiatrique
Sujet âgé
Les données chez les patients âgés sont très limitées. Aucun ajustement posologique n'est nécessaire chez le sujet âgé (≥ 65 ans).
Insuffisance rénale ou hépatique
Aucun ajustement posologique n'est nécessaire chez les patients atteints d'insuffisance rénale ou d'insuffisance hépatique légère ou modérée.
Tafamidis n'a pas été étudié chez les patients atteints d'une insuffisance hépatique sévère. La prudence est donc recommandée chez ces patients (voir rubrique Propriétés pharmacocinétiques).
Mode d'administration
Voie orale
La capsule doit être avalée entière, sans la croquer, ni la couper ,et prise avec ou sans nourriture
Si des vomissements se produisent peu de temps après l'administration du médicament et que la capsule de Vyndaqel est retrouvée, une nouvelle dose de Vyndaqel doit si possible être administrée. Si la capsule n'est pas retrouvée, aucune dose additionnelle n'est nécessaire et la prise du médicament doit se faire le lendemain normalement.
Conditions de prescription et de délivrance
Liste I
Prescription hospitalière.
Prescription réservée aux spécialistes et services NEUROLOGIE
Durée et précautions particulières de conservation
Durée de conservation :
2 ans.
Précautions particulières de conservation :
A conserver à une température ne dépassant pas 30°C. A conserver dans l'emballage extérieur d'origine, à l'abri de la lumière.
Données de sécurité précliniques
Les données non cliniques issues des études conventionnelles de pharmacologie de sécurité, de génotoxicité et de cancérogénèse n'ont pas révélé de risque particulier pour l'homme.
Dans les études de toxicité en doses répétées, le foie apparait comme l'organe cible dans les différentes espèces testées. Les effets hépatiques sont observés à des expositions supérieures (>3) à l'exposition humaine et se sont généralement avérés réversibles.
Tafamidis n'a pas causé d'effets indésirables sur la fertilité, les performances de reproduction ou le comportement d'accouplement chez le rat, quelque soit la dose administrée.
Les études de toxicité pour le développement embryofoetal réalisées chez des lapins ont montré une légère augmentation des malformations et variations du squelette, des avortements chez quelques femelles et une diminution du poids foetal, à un ratio ASC 0-24 de 3,2 sur la base de l'ASC chez l'homme à l'état d'équilibre.
Au cours de l'étude de développement péri- et post-natal avec tafamidis, une diminution de la survie et du poids des ratons a été notée après traitement maternel pendant la gestation et la lactation à des doses de 15 et 30 mg/kg. Une diminution du poids des foetus mâles a été associée à un retard de la
maturation sexuelle (séparation préputiale) et à une altération des performances dans le test du labyrinthe aquatique concernant l'apprentissage et la mémoire. La NOAEL pour la viabilité et la croissance dans la génération F1 après traitement maternel par tafamidis pendant la gestation et la lactation a été de 5 mg/kg (dose équivalente humaine (HED)= 0,8 mg/kg), soit une dose environ 4,6 fois supérieure à la dose clinique prévue pour l'homme.
Incompatibilités
Sans objet.
Précautions d'emploi
Contre-indications
Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients.
Grossesse et allaitement
Femmes en âge d'avoir des enfants
Les femmes en âge d'avoir des enfants doivent utiliser une contraception efficace pendant le traitement par Vyndaqel et pendant un mois après l'arrêt du traitement, du fait de la longue demi-vie du médicament.
Grossesse
Il n'existe pas de données concernant l'utilisation de Vyndaqel chez la femme enceinte. Les études chez l'animal ont montré une toxicité sur la reproduction (voir rubrique Données de sécurité précliniques).
Vyndaqel n'est pas recommandé pendant la grossesse ou chez les femmes en âge d'avoir des enfants n'utilisant pas de contraception.
Allaitement
Les données disponibles de pharmacodynamie et de toxicologie montrent que le tafamidis est excrété dans le lait. Un risque pour les nouveaux nés/nourrissons ne peut être exclu. Vyndaqel ne doit pas être utilisé pendant l'allaitement.
Fécondité
Aucune diminution de la fécondité n'a été observée dans les études précliniques (voir rubrique Données de sécurité précliniques).
Mise en garde et précautions d'emploi
Les femmes en âge d'avoir des enfants doivent utiliser une contraception efficace lorsqu'elles sont traitées par Vyndaqel (voir rubrique Grossesse et allaitement).
Vyndaqel contient du sorbitol (E420). Les patients atteints de problèmes héréditaires rares d'intolérance au fructose ne doivent pas prendre ce médicament.
Interactions avec d'autres médicaments et autres formes d'interactions
Dans une étude clinique menée chez des volontaires sains, le tafamidis n'a pas induit ou inhibé le cytochrome CYP3A4.
Les données in vitro montrent également que le tafamidis n'inhibe pas significativement les iso­enzymes du cytochrome P450 de type CYP1A2, CYP3A4, CYP3A5, CYP2B6, CYP2C8, CYP2C9, CYP2C19 et CYP2D6.
Aucune étude d'interaction n'a été réalisée pour évaluer l'effet d'autres médicaments sur le tafamidis.
Mise en garde
Effets indésirables
La polyneuropathie amyloïde à TTR est une maladie rare. Par conséquent, les données cliniques décrites ci-après reflètent l'exposition de 127 patients atteints de polyneuropathie amyloïde à TTR traités par 20 mg de tafamidis une fois par jour, pendant en moyenne 538 jours (variant de 15 à 994 jours). Les effets indésirables étaient généralement d'intensité légère ou modérée.
Les effets indésirables sont listés ci-dessous par Classe de Systèmes d'Organes (SOC) (dictionnaire MedDRA) et par fréquence (très fréquent : ≥ 1/10 ; fréquent : ≥ 100 et < 1/10).
Infections et infestations :
Très Fréquent : Infections des voies urinaires,
Fréquent : Infection vaginale
Troubles gastro-intestinaux :
Très Fréquent : Diarrhées,
Fréquent : Douleurs abdominales hautes
Surdosage
Aucun cas de surdosage aigu n'a été rapporté. Lors des études cliniques chez des volontaires sains, la dose maximale de tafamidis administrée a été de 120 mg en une prise unique et de 60 mg une fois par jour pendant deux semaines. Quatre évènements indésirables liés au traitement ont été rapportés avec ces niveaux de doses chez les volontaires sains : maux de tête (légèrs), somnolence (légère), myalgie (modérée), et insomnie (légère)