近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Tegsedi（inotersen）用于治疗成人遗传性经晶闸管介导的淀粉样变性的多发性神经病。
Tegsedi是第一个也是唯一一个通过每周一次皮下注射强有力地减少TTR蛋白产生的RNA靶向治疗药物，为患有hATTR淀粉样变性引起的多发性神经病变的患者提供了有效的治疗方法。
hATTR淀粉样变性是一种严重的、进行性的、危及生命的疾病，由全身各种组织和器官（包括外周神经、心脏和肠道）中TTR蛋白的异常形成和TTR淀粉样沉积物的聚集引起。TTR淀粉样蛋白沉积在这些器官中的逐渐积累通常会导致顽固性周围感觉运动神经病变、自主神经病变和/或心肌病，以及其他疾病表现。hATTR淀粉样变性会导致严重的发病率和生活质量的逐渐下降，严重影响日常生活活动。
这种疾病通常进展迅速，并可能导致过早死亡。诊断后的中位生存期为4.7年。
批准日期：2018年10月6日  公司：Akcea Therapeutics,Inc.
Tegsedi（inotersen）注射液，皮下使用
美国首次批准：2018年
警告：血小板减少症和肾小球肾炎请参阅完整的盒装警告的完整处方信息。
血小板减少症
TEGSEDI导致血小板计数减少，可能导致突然和不可预测的血小板减少症，这可能危及生命。
治疗前需要进行测试，治疗期间需要进行监测。
肾小球肾炎
TEGSEDI可引起肾小球肾炎，可能需要免疫抑制治疗，并可能导致透析依赖性肾功能衰竭。
治疗前需要进行测试，治疗期间需要进行监测。
TEGSEDI只能通过名为TEGSEDI REMS计划的受限分销计划获得。
最近的重大变化
剂量和用法：1/2024
警告和注意事项：1/2024
作用机制
Inotersen是一种反义寡核苷酸，通过与TTR mRNA结合导致突变型和野生型TTR mRNA降解，从而减少血清TTR蛋白和组织中TTR蛋白的沉积。
适应症和用法
TEGSEDI是一种转甲状腺素蛋白导向的反义寡核苷酸，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变的多发性神经病变。
剂量和给药
推荐剂量为284毫克，每周皮下注射一次。
实验室检测必须在治疗前进行测量，在治疗开始后继续监测，并在治疗停止后8周内按照指示进行监测。
剂型和强度
注射：284mg/1.5mL，单剂量预充式注射器。
禁忌症
血小板计数低于100x109/L。
TEGSEDI引起的急性肾小球肾炎病史。
有TEGSEDI超敏反应史的患者。
警告和注意事项
中风和颈头动脉夹层：这些不良事件发生在首次给药后2天内，并伴有细胞因子释放的症状。对患者进行中风症状和中枢神经系统动脉夹层的教育。
炎症和免疫反应：发生了与炎症和免疫作用一致的严重神经系统不良反应。
肝损伤：在治疗期间和出现肝功能障碍症状的情况下，每4个月监测一次丙氨酸氨基转移酶、天冬氨酸氨基转移酶和总胆红素。
超敏反应：如果发生这些反应，停止并开始适当的治疗。
不可解释的血小板计数：抗血小板抗体与乙二胺四乙酸之间的反应：血小板聚集会导致无法解释的血小板测量；如果怀疑有这种情况，请重复测试。
血清维生素A水平降低和推荐补充：补充推荐的每日维生素A摄入量。如果出现提示维生素A缺乏的眼部症状，请咨询眼科医生。
不良反应
最常见的不良反应（至少20%的TEGSEDI治疗患者发生的不良反应，比安慰剂更常见）是注射部位反应、恶心、头痛、疲劳、血小板减少症和发烧。
如需报告可疑的不良反应，请致电1-833-642-5232联系Sobi，股份有限公司，或致电1-800-FDA-1088联系FDA或WWW.FDA。政府/医疗观察。
包装供应/储存和处理
TEGSEDI是一种清澈、无色至淡黄色的溶液，装在带有SSD的单剂量预充注射器中。TEGSEDI的每个预充式注射器被填充，以输送1.5 mL含有284mg inotersen（相当于300 mg inoterson钠盐）的溶液。
TEGSEDI可装在纸箱中，纸箱中装有1或4个预装注射器，装在单独的托盘中。
1支预充式注射器：NDC 72126-007-03
4支预充式注射器包装：NDC 72126-007-01
1支注射器的单个托盘为NDC 72126-007-02。
药店
在原始容器中以2°C至8°C（36°F至46°F）的温度冷藏储存，并避免阳光直射。不要冻结。
患者/护理人员
在原始容器中冷藏2°C至8°C（36°F至46°F）。不要冻结。TEGSEDI可以在原始容器中在室温（高达30°C[86°F]）下保存长达6周；如果在6周内未使用，请丢弃TEGSEDI。
使用前至少30分钟从冷藏库（2°C至8°C[36°F至46°F]）中取出。[TEGSEDI]预充式注射器在注射前应达到室温。
避免暴露在30°C（86°F）以上的温度下。
请参阅随附的TEGSEDI完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=8513207e-b55f-417b-9473-af785146a543#: