近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Onpattro（patisiran）输注，治疗由遗传性转甲状腺素蛋白介导的成人淀粉样变性（hATTR）引起的周围神经疾病（多发性神经病）。
Onpattro（patisiran）是一种双链小干扰RNA，包裹在脂质纳米颗粒中，用于递送至肝细胞。通过特异性结合突变型和野生型转甲状腺素蛋白（TTR）信使RNA 3'非翻译区中的遗传保守序列，帕西兰导致其降解（通过RNA干扰），随后血清TTR蛋白水平和组织TTR蛋白沉积降低。Patisiran由Alnylam制药公司开发；用于治疗成人遗传性TTR介导的淀粉样变性（hATTR）的多发性神经病变。
遗传性变体转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTRv）是一种罕见的遗传缺陷，影响全球约5000-10000人，导致突变转甲状腺素蛋白（TTR）蛋白纤维错误折叠继发的淀粉样变性。TTR突变可导致蛋白质沉积在器官的许多细胞外区域，但这些沉积在心脏和轴突细胞中是这种临床综合征的主要原因。这也是美国食品药品监督管理局（FDA）首次批准一种名为小干扰核糖核酸（siRNA）治疗的新型药物。
批准日期：2018年8月11日 公司：Alnylam制药
ONPATTRO（patisiran）脂质复合物注射液，用于静脉注射
美国最初批准：2018年
作用机制
Patisiran是一种双链siRNA，通过RNA引起突变体和野生型TTR mRNA的降解干扰，导致组织中血清TTR蛋白和TTR蛋白沉积物的减少。
适应症和用法
ONPATTRO含有转甲状腺素蛋白导向的小干扰RNA，适用于治疗成人遗传性去甲肾上腺素介导的淀粉样变性多发性神经病。
剂量和给药
•对于体重小于100kg的患者，建议剂量为静脉输注每3周0.3mg/kg。对于重量为100kg或以上的患者，推荐剂量为30mg
•使用皮质类固醇，对乙酰氨基酚和抗组胺药进行预防。
•在给药前过滤并稀释。
•注入约80分钟。
剂量形式和强度
脂质复合物注射：单剂量小瓶中的10mg/5mL（2mg/mL）。
禁忌症
没有
警告和注意事项
•输液相关反应：监测输液时的体征和症状。如果临床指示，请缓慢或中断输液。如果发生严重或危及生命的输注相关反应，则停止输注。
•血清维生素A水平降低，建议补充：建议每日服用维生素A补充剂。如果出现维生素A缺乏的症状，请咨询眼科医生
不良反应
最常报告的不良反应（发生在ONPATTRO治疗患者的至少10％，并且比安慰剂更频繁地至少3％）是上呼吸道感染和输注相关反应。
要报告疑似不良反应，请致电1-877-256-9526联系Alnylam Pharmaceuticals，或致电1-800FDA-1088联系FDA或www.fda.gov/medwatch。
包装供应/储存和处理
供应方式
ONPATTRO是一种无菌，无防腐剂，白色至灰白色，乳白色，均匀的溶液，用于在单剂量玻璃小瓶中以10mg/5mL（2mg/mL）溶液的形式提供静脉内输注。小瓶塞不是用天然橡胶胶制成的。ONPATTRO有纸盒装，每个装有一个单剂量的小瓶。
NDC是：71336-1000-1。
存储和处理
储存在2°C至8°C（36°F至46°F）。不要冻结。 如果小瓶已冻结，请将其丢弃。
如果没有冷藏，ONPATTRO可以在室温最高25°C（最高77°F）下储存长达14天。
有关ONPATTRO在输液袋中稀释后的储存条件，请参阅剂量和给药。
请参阅随附Onpattro的完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=e87ec36f-b4b4-49d4-aea4-d4ffb09b0970
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ONPATTRO is a drug for the treatment of nerve damage in adult patients with hereditary transthyretin-mediated amyloidosis. Transthyretin-mediated amyloidosis is the buildup of abnormal deposits of a substance called amyloid in the body's organs and tissues. Amyloid disrupts the function of organs and tissues.
PRINCIPAL DISPLAY PANEL - 2 MG/ML VIAL CARTON
NDC 71336-1000-1
onpattro®
(patisiran)
lipid complex injection
10mg/5mL
(2mg/mL)
Sterile Solution for
Intravenous Infusion Only
Dilute Before Use
Single-Dose Vial
Discard Unused Portion
Rx Only